Enarodustat + CsA vs CsA em TD-NSAA Recentemente Diagnosticados

Critérios de Inclusão:

1. Idade ≥ 18 anos;
2. Diagnosticado com anemia aplástica (AA) através de exames de sangue de rotina, punção de medula óssea, biópsia de medula óssea e testes de exclusão, e determinado como anemia aplástica não grave dependente de transfusão (TD NSAA) de acordo com os critérios de Camitta; Hemoglobina<90g/L;
3. Não tinha dadores compatíveis com HLA ou não era adequado para transplante alogénico de células estaminais hematopoéticas (HSCT) de primeira linha;
4. Com funções hepáticas e renais basais <2 ULN;
5. Pontuação ECOG ≤ 2;
6. Assinou o consentimento informado;

Critérios de Exclusão:

1. Tinha outras doenças de insuficiência medular óssea (BMF) primária ou secundária, como anemia de Fanconi, distúrbio de queratinização congénito, etc.;
2. Com evidência de doenças hematológicas clonais da medula óssea (MDS, AML) em citogenética;
3. Clone de PNH ≥ 50%;
4. Recebeu HSCT antes da inscrição;
5. Utilizou previamente tratamentos imunossupressores como ATG, CsA, agonistas do recetor da trombopoietina (TPO-RAs), roxadustato;
6. Alérgico ou intolerante a enarodustato ou CsA;
7. Doentes grávidas ou a amamentar;
8. Hemorragia ou infeção grave que não possa ser controlada pelo tratamento padrão;
9. Complicado com tumores malignos;
10. Participou noutros ensaios clínicos nos últimos 3 meses;
11. Doentes considerados inadequados para participar neste estudo pelo investigador.