Randomizowane badanie wpływu uzupełniającej chemioterapii doksorubicyną i ifosfamidem z mesną w leczeniu mięsaka tkanek miękkich kończyn dorosłych o wysokim stopniu złośliwości

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

Potwierdzone histologicznie AR i ESFT, które obejmują: klasyczny, nietypowy i pozakostny mięsak Ewinga, prymitywne obwodowe guzy neuroektodermalne, neuroepitelioma obwodowego, pierwotnego mięsaka kości i ectomesenchymoma.

Potwierdzona obecność specyficznego dla nowotworu białka infuzyjnego za pomocą udokumentowanej RT-PCR, która odpowiada jednemu ze specyficznych dla nowotworu peptydów dostępnych do szczepienia.

Mierzalny guz.

Brak wcześniejszych lub aktualnych przerzutów do OUN.

TERAPIA WCZEŚNIEJSZA/RÓWNOCZESNA:

Pacjenci ramienia A:

Może zostać wpisany do protokołu dla pierwszej fazy w przypadku braku dokumentacji RT PCR białka fuzyjnego specyficznego dla nowotworu, które odpowiada jednemu ze specyficznych dla nowotworu peptydów dostępnych do szczepienia. Jednak dokumentacja RT PCR w momencie nawrotu guza musi zostać przeprowadzona przed podaniem immunoterapii. W momencie wstępnego rozpoznania guza, przed jakąkolwiek terapią cytoredukcyjną.

Pacjenci ramienia B:

Nawrót nowotworu występujący w trakcie lub po zastosowaniu co najmniej pierwszego rzutu cytoredukcyjnego leczenia ESFT i AR. Nie więcej niż dwa schematy ratowania po nawrocie, chyba że liczba obwodowych limfocytów T CD4+ jest większa niż 400 komórek na milimetr sześcienny.

Co najmniej 6 tygodni od jakiegokolwiek leczenia i wyzdrowienie ze wszystkich ostrych skutków toksycznych od czasu, w którym immunoterapia zostanie rozpoczęta w tym badaniu.

Brak jednoczesnej terapii estrogenowej podczas części badania dotyczącej immunoterapii.

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek: 2-25 lat (w momencie wstępnego rozpoznania mięśniakomięsaka prążkowano-pęcherzykowego).

Waga: Większa niż 15 kg (w czasie aferezy).

Stan sprawności: ECOG 0-2.

Oczekiwana długość życia: Co najmniej 8 tygodni.

hematopoetyczny:

ANC powyżej 100 000/mm3.

Hemoglobina powyżej 9,0 g/dl.

Liczba płytek krwi większa niż 50 000/mm3.

Wątrobiany:

Bilirubina poniżej 2,0 mg/dl (chyba że jest związana z zajęciem guza).

Transaminazy mniej niż 3 razy normalne (chyba że związane z zajęciem przez guz).

Nerkowy:

Kreatynina poniżej 1,5 mg/dl lub klirens kreatyniny większy niż 60 ml/min.

Układ sercowo-naczyniowy:

Brak poważnych zaburzeń układu sercowo-naczyniowego.

Frakcja wyrzutowa serca większa niż 40%.

Płucny:

Bez większych zaburzeń układu oddechowego.

Inne:

Nie w ciąży ani nie karmi.

HIV-ujemny.

Wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C ujemne.

Brak pacjentów wymagających codziennej doustnej terapii kortykosteroidami.

Osoby uczulone na jaja, produkty jajeczne lub tiomersal lub mające w przeszłości zespół Guillain-Barre nie kwalifikują się do otrzymania szczepionki przeciw grypie.