Protokół eksperymentalnego przeszczepu szpiku kostnego

• KRYTERIA WŁĄCZENIA DLA ODBIORCÓW:

Odbiorca

Wiek 10-55 lat włącznie (ale mniej niż 56)

Przewlekła białaczka szpikowa w fazie przewlekłej

A) Pacjenci nieleczeni STI 571 w wieku poniżej 41 lat (podlegający regularnej ocenie DSMB).

B) 10-55 wiek ogranicza pacjentów w fazie przewlekłej, u których leczenie STI-571 zakończyło się niepowodzeniem.

C) 10-55 wiek ogranicza pacjentów w fazie akceleracji lub transformacji blastycznej.

Ostra białaczka limfoblastyczna, którejkolwiek z następujących kategorii: Dorośli (powyżej 18 lat) w pierwszej remisji z cechami wysokiego ryzyka (liczba leukocytów większa niż 100 000/mm3, kariotypy t9; 22, t4, t19, t11, białaczka bifenotypowa) Wszystkie druga lub kolejne remisje, niepowodzenie pierwotnej indukcji, częściowa odpowiedź lub nieleczony nawrót.

Ostra białaczka szpikowa (AML): AML w pierwszej remisji Z wyjątkiem AML z kariotypami dobrego ryzyka: AML M3 (t15; 17), AML M4Eo (inv 16), AML t (8; 21). Wszystkie AML w drugiej lub kolejnej remisji, pierwotne niepowodzenie indukcji i oporny nawrót.

Zespoły mielodysplastyczne, którekolwiek z następujących kategorii: niedokrwistość oporna na transfuzje, niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów, przemiana w ostrą białaczkę, przewlekła białaczka mielomonocytowa.

Zaburzenia mieloproliferacyjne (zwłóknienie szpiku, czerwienica prawdziwa, nadpłytkowość samoistna) w transformacji w ostrą białaczkę

Przewlekła białaczka limfocytowa oporna na leczenie fludarabiną, z masywną postępującą chorobą lub z trombocytopenią (mniejszą lub równą 100 000/ml) lub niedokrwistością (mniejszą lub równą 10 g/dl) niespowodowaną niedawną chemioterapią.

Chłoniak nieziarniczy, w tym chłoniak z komórek płaszcza nawracający lub oporny na obecną chemioterapię i leczenie przeciwciałami monoklonalnymi i nienadający się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.

Brak poważnych dysfunkcji narządowych wykluczających przeszczep.

DLCO większe lub równe 60% prognozy.

Frakcja wyrzutowa lewej komory: większa lub równa 40% wartości należnej.

Stan wydajności ECOG 0 lub 1.

Dla dorosłych: umiejętność zrozumienia badawczego charakteru badania i wyrażenia świadomej zgody. Dla nieletnich: Pisemna świadoma zgoda jednego z rodziców lub opiekunów. Świadoma ustna zgoda małoletnich: Proces zostanie wyjaśniony małoletniemu na poziomie złożoności odpowiednim dla jego wieku i zdolności rozumienia.

Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym.

KRYTERIA WŁĄCZENIA DLA DARCZYŃCÓW:

HLA 6/6 identyczny dawca rodzinny

Waga większa lub równa 18 kg

Wiek większy lub równy 2 lub mniejszy lub równy 80 lat

Zdolny do przyjmowania G-CSF i podawania komórek macierzystych krwi obwodowej (prawidłowa morfologia krwi, prawidłowe ciśnienie, brak historii udaru)

Dla dorosłych: umiejętność zrozumienia badawczego charakteru badania i wyrażenia świadomej zgody. Dla nieletnich: Pisemna świadoma zgoda jednego z rodziców lub opiekunów oraz świadoma zgoda: Proces zostanie wyjaśniony małoletniemu na poziomie złożoności odpowiednim do jego wieku i zdolności zrozumienia.

KRYTERIA WYKLUCZENIA DLA ODBIORCÓW (dowolne z poniższych):

Pacjentka w ciąży

Wiek poniżej 10 lat i 56 lat lub więcej

Pacjenci z CML w fazie przewlekłej w wieku 41 lat lub starsi, u których leczeniem z wyboru jest STI 571

Stan sprawności ECOG 2 lub wyższy

Ciężka choroba psychiczna. Upośledzenie umysłowe na tyle poważne, że stosowanie się do leczenia BMT jest mało prawdopodobne, a świadoma zgoda jest niemożliwa.

Poważna przewidywana choroba lub niewydolność narządowa nie dająca się pogodzić z przeżyciem po BMT

DLCO mniej niż 60% prognozy.

Frakcja wyrzutowa lewej komory: mniej niż 40% wartości należnej

Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 3 mg/dl

Stężenie bilirubiny w surowicy powyżej 4 mg/dl

Transaminazy większe niż 3 razy górna granica normy

HIV pozytywny

Historia innych nowotworów złośliwych, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, dodatni wynik badania PAP i późniejsza negatywna kontrola, osoby z chorobami wymienionymi w kryteriach kwalifikacji do tego protokołu, ale u których osłabienie lub wiek powoduje, że ryzyko intensywnej terapii mieloablacyjnej jest niedopuszczalne. Obejmuje to pacjentów, którzy otrzymywali leczenie busulfanem nieprzerwanie przez ponad 6 miesięcy. Pacjenci ci będą brani pod uwagę w przypadku protokołów niemieloablacyjnego przeszczepu allogenicznego.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Dawca (dowolny z poniższych)

Ciąża lub karmienie piersią

Dawca niezdolny do otrzymania G-CSF i poddany aferezie. (Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, zastoinowa niewydolność serca lub niestabilna dusznica bolesna w wywiadzie, małopłytkowość)

HIV pozytywny. Dawcy z dodatnim wynikiem badania HBV, HCV lub HTLV-1 mogą zostać wykorzystani, jeśli stosunek ryzyka do korzyści zostanie uznany przez pacjenta i badacza za akceptowalny.

Waga poniżej 18 kg

Wiek poniżej 2 lat lub powyżej 80 lat

Ciężka choroba psychiczna. Upośledzenie umysłowe na tyle poważne, że stosowanie się do leczenia BMT jest mało prawdopodobne, a świadoma zgoda jest niemożliwa