- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00078533
Cytotoksyczne limfocyty T w profilaktyce wirusa cytomegalii po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych (VICTA)
Wirusowo-specyficzne cytotoksyczne limfocyty T do leczenia CMV po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych: próba ustalenia dawki
Pacjenci cierpią na rodzaj raka komórek krwi, inną chorobę krwi lub chorobę genetyczną, z powodu której otrzymają przeszczep komórek macierzystych. Dawcą komórek macierzystych będzie brat lub siostra, inny krewny lub blisko dopasowany dawca niespokrewniony. Prosimy pacjentów o udział w tym badaniu, które sprawdza, czy komórki krwi od dawcy, które zostały wyhodowane w specjalny sposób, mogą zapobiec zakażeniu pacjentów wirusem o nazwie Cytomegalovirus lub CMV.
CMV jest wirusem, który może powodować poważne infekcje u pacjentów z osłabionym układem odpornościowym. Zwykle atakuje płuca i może powodować bardzo poważne zapalenie płuc, ale może również wpływać na przewód pokarmowy, wątrobę i oczy. Około 2/3 normalnych ludzi nosi w sobie tego wirusa. U zdrowych osób wirus CMV rzadko powoduje jakiekolwiek problemy, ponieważ układ odpornościowy jest w stanie utrzymać go pod kontrolą. Jeśli pacjent i/lub jego dawca ma pozytywny wynik testu na CMV, istnieje ryzyko rozwoju choroby CMV, podczas gdy układ odpornościowy pacjenta jest osłabiony po przeszczepie. Zwykle ryzyko to jest największe w ciągu pierwszych 3-4 miesięcy po przeszczepie.
Chorobie CMV można zapobiegać w tym czasie u większości ludzi, stosując leki, które mogą zabić wirusa, takie jak gancyklowir, foskarnet lub cydofowir. Jednak te leki mają wiele skutków ubocznych i muszą być podawane codziennie dożylnie przez około 4-5 miesięcy po przeszczepie. Jednym z efektów ubocznych jest to, że nowy układ odpornościowy potrzebuje znacznie więcej czasu na wypracowanie skutecznej obrony przed wirusem. Dlatego po odstawieniu leków pacjenci nadal mają szansę na rozwój choroby CMV.
Chcemy zobaczyć, czy zamiast zwykłego leczenia gancyklowirem lub foskarnetem, aby zapobiec „zaostrzeniu” CMV, możemy użyć rodzaju białych krwinek zwanych limfocytami T, które wyhodowaliśmy od dawcy komórek macierzystych. Komórki te zostały przeszkolone do atakowania komórek zakażonych wirusem CMV. Wyhodujemy te limfocyty T z krwi pobranej od dawcy przed przeszczepem pacjentów. Komórki te nazywane są cytotoksycznymi limfocytami T specyficznymi dla CMV lub CMV CTL i zostaną podane pacjentowi około 30 dni po przeszczepie.
Zastosowaliśmy ten rodzaj terapii do leczenia innego wirusa, który może powodować problemy po przeszczepie, zwanego wirusem Epsteina-Barra (EBV). Lekarze w innych miejscach używali podobnych limfocytów T do leczenia lub zapobiegania zakażeniom CMV po przeszczepie i nie widzieli żadnych znaczących problemów. Te cytotoksyczne limfocyty T swoiste dla CMV są produktem badanym niezatwierdzonym przez Food and Drug Administration.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jeśli pacjent i jego dawca kwalifikują się, pobierzemy od dawcy 100-120 ml (20-24 łyżeczek do herbaty) krwi na 3-4 tygodnie przed przeszczepem. Pobierzemy tylko tyle krwi, ile jest bezpieczne dla pacjenta i jego dawcy.
Użyjemy tej krwi do wyhodowania limfocytów T. Najpierw zainfekujemy jednojądrzaste komórki krwi obwodowej specjalnie wyprodukowanym ludzkim wirusem adenowirusowym, który przenosi część genu CMV do monocytów, co będzie stymulować limfocyty T. Ta stymulacja nauczy limfocyty T zabijania komórek z pp65 z wirusa CMV na ich powierzchni. Jeśli to podejście okaże się niewystarczające do stymulacji limfocytów T, które zabiją pp65 z wirusa CMV, wtedy wyhodujemy specjalny rodzaj komórek zwanych komórkami dendrytycznymi, które będą stymulować limfocyty T i umieścimy specjalnie wyprodukowanego ludzkiego wirusa (adenowirusa), który przenosi części genu CMV (nazywanego pp65) do komórek dendrytycznych. Te komórki dendrytyczne zostaną następnie poddane działaniu promieniowania, aby nie mogły rosnąć. Zostaną one następnie wykorzystane do stymulacji limfocytów T. Ta stymulacja nauczy limfocyty T zabijania komórek z pp65 z wirusa CMV na ich powierzchni.
Następnie będziemy hodować te CTL specyficzne dla CMV przez większą stymulację komórkami zakażonymi EBV (które zrobimy z krwi dawcy poprzez zakażenie ich EBV w laboratorium). Umieścimy również adenowirusa, który przenosi gen CMV pp65, do tych komórek zakażonych EBV, tak aby one również miały CMVpp65. Te zakażone EBV komórki zostaną poddane działaniu promieniowania, aby nie mogły rosnąć. Po uzyskaniu wystarczającej liczby komórek T przetestujemy je, aby upewnić się, że zabijają komórki z CMVpp65 na ich powierzchni. Aby upewnić się, że te komórki nie zaatakują tkanek pacjentów, testujemy je na limfoblastach, które hodujemy w laboratorium. Zostaną one użyte do sprawdzenia, czy CMV CTL może je zaatakować. Alternatywnie, moglibyśmy pobrać od pacjenta mały kawałek skóry, aby wyhodować komórki skóry, które można również wykorzystać do sprawdzenia, czy CMV CTL może je zaatakować. Biopsja skóry może być wykonana w tym samym czasie co inna procedura, taka jak szpik kostny.
Komórki CMV CTL dawcy zostaną rozmrożone i wstrzyknięte do linii dożylnej pacjenta przez okres 10 minut po otrzymaniu przez pacjenta Benadrylu i Tylenolu. Pacjent otrzyma dawkę komórek CMV CTL w 30. dniu po przeszczepie lub później, jeśli wyrazi na to zgodę i będzie się czuł wystarczająco dobrze. Podczas tego badania nie będziemy podawać leków przeciwwirusowych, ale będziemy monitorować poziomy CMV co tydzień przez co najmniej 30 dni po przeszczepie. Jeśli po początkowej dawce komórek CMV CTL u pacjenta rozwinie się infekcja wirusowa, wówczas może kwalifikować się do otrzymania jednego dodatkowego wstrzyknięcia CTL w tej samej dawce co w pierwszym wstrzyknięciu. Jeśli poziom CMV we krwi będzie nadal wzrastał po podaniu dawki limfocytów T, pacjent otrzyma leczenie gancyklowirem, foskarnetem lub cydofuwirem.
Po wstrzyknięciu pacjent będzie nadal obserwowany w klinice BMT. Będą przyjmowani w klinice, w szpitalu lub kontaktowani przez pielęgniarkę badawczą i będą poddawani badaniom krwi (w celu monitorowania morfologii krwi, czynności nerek i wątroby oraz monitorowania obecności wirusów) co tydzień przez pierwsze 60 dni po infuzji CTL, następnie w wieku 3, 6, 9 i 12 miesięcy. Aby dowiedzieć się więcej o działaniu limfocytów T w organizmie, należy pobrać dodatkowo 20-40 ml (4-8 łyżeczek) krwi przed infuzją, a następnie 24 godziny po infuzji (opcjonalnie w zależności od preferencji pacjenta) , a następnie 1, 2, 4 i 6 tygodni po infuzji. Następnie krew będzie pobierana co 3 miesiące przez 1 rok. Ilość krwi pobranej w ciągu pierwszych 12 miesięcy wyniesie 260-460 ml (1-2 filiżanki). Całkowity czas uczestnictwa w tym badaniu wyniesie 1 rok.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Biorcy allogenicznych przeszczepów komórek macierzystych od dawców zagrożonych reaktywacją CMV u seropozytywnego dawcy komórek macierzystych CMV i co najmniej 30 dni po przeszczepie.
- Biorcy mogą mieć wczesne dowody reaktywacji CMV z więcej niż 2 leukocytami, ale mniej niż 10 leukocytów pozytywnych dla CMV Ag na 100 000 komórek.
- Brak dowodów na chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) > stopnia II w momencie włączenia.
- Oczekiwana długość życia > 30 dni
- Brak ciężkich współistniejących infekcji
- Lansky/Karnofsky uzyskuje wynik większy lub równy 60
- Brak ciężkiej choroby nerek (kreatynina > x 3 normy dla wieku)
- Brak ciężkiej choroby wątroby (bilirubina bezpośrednia > 3 mg/dl lub SGOT > 500)
- Nieotrzymywanie gancyklowiru, foskarnetu lub cydofowiru lub innej terapii przeciwwirusowej w celu reaktywacji CMV
- Pacjent/opiekun zdolny do wyrażenia świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z dawcami komórek macierzystych CMV ujemnych
- Pacjenci z GVHD stopnia III-IV
- Pacjenci otrzymujący leczenie przeciwwirusowe w celu reaktywacji CMV lub innych zakażeń wirusowych, takich jak adenowirusy lub wirusy opryszczki
- Pacjenci ze znaczną reaktywacją CMV. Znacząca reaktywacja CMV jest zdefiniowana jako jeden odczyt antygenu CMV z >10 leukocytami pozytywnymi dla CMV Ag na 100 000 komórek
- Pacjenci z mniej niż 50% chimeryzmem dawcy we krwi obwodowej lub szpiku kostnym lub pacjenci z nawrotem pierwotnej choroby
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Infuzja CMV CTL
Osobnikom przypisuje się poziom dawki w momencie rejestracji.
|
Zbadane zostaną trzy poziomy dawek.
Najniższy poziom dawki wyniesie 1x10^7komórek/m2, a najwyższy 1x10^8/m2.
Dla każdego poziomu dawki (w zależności od toksyczności) zostanie wprowadzonych 3-6 pkt.
Jeśli nie ma toksyczności i nie widać skuteczności immunologicznej przy żadnej dawce, dawki będą dalej zwiększane po dodatkowym zatwierdzeniu lokalnym i federalnym.
Dodatkowi pacjenci będą leczeni dawką na poziomie 1 w celu oceny drugorzędowego celu odporności swoistej na wirusa z infuzji CTL
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
bezpieczeństwo, toksyczność i maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
|
Skuteczność odzyskiwania odporności swoistej dla wirusa i korelacja z ochroną przed reaktywacją/chorobą wirusową.
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Keller MD, Darko S, Lang H, Ransier A, Lazarski CA, Wang Y, Hanley PJ, Davila BJ, Heimall JR, Ambinder RF, Barrett AJ, Rooney CM, Heslop HE, Douek DC, Bollard CM. T-cell receptor sequencing demonstrates persistence of virus-specific T cells after antiviral immunotherapy. Br J Haematol. 2019 Oct;187(2):206-218. doi: 10.1111/bjh.16053. Epub 2019 Jun 20.
- Hanley PJ, Cruz CR, Savoldo B, Leen AM, Stanojevic M, Khalil M, Decker W, Molldrem JJ, Liu H, Gee AP, Rooney CM, Heslop HE, Dotti G, Brenner MK, Shpall EJ, Bollard CM. Functionally active virus-specific T cells that target CMV, adenovirus, and EBV can be expanded from naive T-cell populations in cord blood and will target a range of viral epitopes. Blood. 2009 Aug 27;114(9):1958-67. doi: 10.1182/blood-2009-03-213256. Epub 2009 May 14.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 12683-VICTA
- VICTA (Inny identyfikator: Baylor College of Medicine)
- PACT 001 (Inny numer grantu/finansowania: NHLBI)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .