Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie winianu eliglustatu (Genz-112638) u pacjentów z chorobą Gauchera (ENGAGE)

17 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 potwierdzające skuteczność i bezpieczeństwo Genz-112638 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (ENGAGE)

To badanie fazy 3 zostało zaprojektowane w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa winianu eliglustatu (Genz-112638) u uczestników z chorobą Gauchera typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera charakteryzuje się lizosomalną akumulacją glukozyloceramidu z powodu upośledzonej hydrolizy glukozyloceramidu. Choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowi ponad (>) 90% przypadków i nie obejmuje ośrodkowego układu nerwowego (OUN). Typowe objawy choroby Gauchera typu 1 obejmują powiększenie śledziony, hepatomegalię, małopłytkowość, niedokrwistość, patologię układu kostnego i obniżoną jakość życia. Objawy choroby są spowodowane nagromadzeniem glukozyloceramidu (materiału magazynującego) w komórkach Gauchera, które naciekają śledzionę i wątrobę, jak również inne tkanki. Winian eliglustatu to mała cząsteczka opracowana jako terapia doustna, której działanie polega na swoistym hamowaniu produkcji tego materiału magazynującego w komórkach Gauchera.

Badanie to zaprojektowano w celu określenia skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) winianu eliglustatu u dorosłych uczestników (>16 lat) z chorobą Gauchera typu 1. Badanie składało się z 2 okresów: okres pierwotnej analizy z podwójnie ślepą próbą (PAP [od dnia 1 do 39]) i okres leczenia długoterminowego (LTTP/okres otwartej próby (po 39. Okres] do ukończenia studiów).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Indie
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Izrael
      • Petach Tikvah, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia
        • Hospital De San Jose
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Meksyk
      • Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk
        • OCA Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Tunezja
    • TN
      • Tunis, TN, Tunezja, 1007
        • Hopital La-Rabta
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) był chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
  • Uczestnik miał co najmniej 16 lat w momencie randomizacji;
  • Uczestnik miał potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera typu 1;
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem dawki. Ponadto wszystkie uczestniczki płci żeńskiej w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał częściową lub całkowitą splenektomię;
  • Uczestnik otrzymał farmakologiczne środki opiekuńcze lub miglustat w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją;
  • Uczestnik otrzymał enzymatyczną terapię zastępczą w ciągu 9 miesięcy przed randomizacją;
  • Uczestnik miał chorobę Gauchera typu 2 lub 3 lub był podejrzany o chorobę Gauchera typu 3;
  • Uczestnik miał jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę, inną niż choroba Gauchera, w tym chorobę sercowo-naczyniową, nerkową, wątrobową, żołądkowo-jelitową (GI), płucną, neurologiczną, hormonalną, metaboliczną (na przykład hipokaliemia, hipomagnezemia) lub chorobę psychiczną, inne schorzenia, lub współistniejąca poważna choroba, która może zakłócić wyniki badania lub, w opinii badacza, może uniemożliwić udział w badaniu;
  • Uczestnik uzyskał pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B;
  • Uczestnik otrzymał badany produkt w ciągu 30 dni przed randomizacją;
  • Uczestnik był w ciąży lub karmił piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
PAP: Dopasowana kapsułka placebo raz dziennie w dniu 1, a następnie dopasowana kapsułka placebo BID od dnia 2 do tygodnia 39. LTTP: Uczestnicy ramienia placebo PAP, którzy ukończyli PAP, zostali włączeni do LTTP i otrzymywali winian eliglustatu od dnia 1. (po 39. tygodniu) do tygodnia 312. Dzień 1 (po tygodniu 39) uznano za punkt odniesienia dla LTTP. W dniu 1 uczestnicy otrzymywali kapsułki winianu eliglustatu 50 mg BID doustnie do 43 tygodnia, następnie winian eliglustatu w kapsułkach 50 mg lub 100 mg BID do 47 tygodnia, a następnie winian eliglustatu w dawce 50 mg lub 100 mg lub 150 mg kapsułki BID do 312 tygodnia. Dostosowanie dawki w 43. i 47. tygodniu opierało się na minimalnym stężeniu Genz-99067 w osoczu (jeśli minimalne stężenie w osoczu = 5 ng/ml: kontynuowano tę samą dawkę) odpowiednio w 41. i 45. tygodniu.
Eksperymentalny: Aktywny
Eliglustat
Lek: Winian eliglustatu
PAP: Winian eliglustatu (ET) kapsułka 50 mg doustnie w dniu 1., następnie kapsułka ET 50 mg dwa razy dziennie (BID) od dnia 2. do tygodnia 4, następnie kapsułka ET 50 mg BID (uczestnicy w osoczu] minimalne stężenie w osoczu >=5 ng/ml) lub ET 100 mg kapsułka BID (uczestnicy z minimalnym stężeniem Genz-99067 w osoczu
Inne nazwy:
  • Genz-112638

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PAP: procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych (w wielokrotnościach normy [MN]) w 39. tygodniu okresu analizy pierwotnej z leczeniem winianem eliglustatu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
Procentowa zmiana objętości śledziony = ([objętość śledziony w 39. tygodniu minus wyjściowa objętość śledziony] podzielona przez [początkowa objętość śledziony]) pomnożona przez 100, gdzie wszystkie objętości wyrażono w MN.
Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PAP: poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa PAP (dzień 1)
Linia bazowa PAP (dzień 1)
PAP: Bezwzględna zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowej w 39. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
Zmiana bezwzględna = poziom hemoglobiny w 39. tygodniu minus poziom hemoglobiny na początku badania.
Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
PAP: procentowa zmiana objętości wątroby (w MN) w stosunku do wartości wyjściowej w 39. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
Procentowa zmiana objętości wątroby = ([objętość wątroby w 39. tygodniu minus wyjściowa objętość wątroby] podzielona przez [początkowa objętość wątroby]) pomnożona przez 100, gdzie wszystkie objętości wyrażono w MN.
Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
PAP: Procentowa zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w 39. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
Procentowa zmiana liczby płytek krwi = ([liczba płytek krwi w 39. tygodniu minus wyjściowa liczba płytek krwi] podzielona przez [początkowa liczba płytek krwi]) pomnożona przez 100.
Linia bazowa PAP (dzień 1), tydzień 39
LTTP: procentowa zmiana objętości śledziony (w MN) w stosunku do wartości początkowej w 234. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
Procentowa zmiana objętości śledziony = ([objętość śledziony w 234. tygodniu minus wyjściowa objętość śledziony] podzielona przez [początkowa objętość śledziony]) pomnożona przez 100, gdzie wszystkie objętości wyrażono w MN. Wartości bazowe dla pierwotnych uczestników placebo odnoszą się do Dnia 1 LTTP, a wartości bazowe dla pierwotnych uczestników eliglustatu odnoszą się do Dnia 1 PAP.
Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
LTTP: Bezwzględna zmiana poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości początkowej w 234. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
Wartości bazowe dla pierwotnych uczestników placebo odnoszą się do Dnia 1 LTTP, a wartości bazowe dla pierwotnych uczestników eliglustatu odnoszą się do Dnia 1 PAP.
Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
LTTP: procentowa zmiana objętości wątroby (w MN) w stosunku do wartości początkowej w 234. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
Procentowa zmiana objętości wątroby = ([objętość wątroby w 234. tygodniu minus wyjściowa objętość wątroby] podzielona przez [początkowa objętość wątroby]) pomnożona przez 100, gdzie wszystkie objętości wyrażono w MN. Wartości bazowe dla pierwotnych uczestników placebo odnoszą się do Dnia 1 LTTP, a wartości bazowe dla pierwotnych uczestników eliglustatu odnoszą się do Dnia 1 PAP.
Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
LTTP: zmiana procentowa liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej w 234. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234
Procentowa zmiana liczby płytek krwi = ([liczba płytek krwi w 234. tygodniu minus wyjściowa liczba płytek krwi] podzielona przez [początkowa liczba płytek krwi]) pomnożona przez 100. Wartości bazowe dla pierwotnych uczestników placebo odnoszą się do Dnia 1 LTTP, a wartości bazowe dla pierwotnych uczestników eliglustatu odnoszą się do Dnia 1 PAP.
Wartość wyjściowa PAP dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący Eliglustat), LTTP Wartość wyjściowa dla ramienia Eliglustat (pierwotnie przyjmujący placebo), tydzień 234

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (Numer EudraCT)
  • EFC12813 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj