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Um estudo do tartarato de eliglustato (Genz-112638) em pacientes com doença de Gaucher (ENGAGE)

17 de janeiro de 2017 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, confirmando a eficácia e a segurança de Genz-112638 em pacientes com doença de Gaucher tipo 1 (ENGAGE)

Este estudo de Fase 3 foi projetado para confirmar a eficácia e segurança do tartarato de eliglustato (Genz-112638) em participantes com doença de Gaucher tipo 1.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de Gaucher é caracterizada pelo acúmulo lisossômico de glicosilceramida devido à hidrólise prejudicada da glicosilceramida. A doença de Gaucher tipo 1, a forma mais comum, representa mais de (>) 90% dos casos e não envolve o sistema nervoso central (SNC). As manifestações típicas da doença de Gaucher tipo 1 incluem esplenomegalia, hepatomegalia, trombocitopenia, anemia, patologia esquelética e diminuição da qualidade de vida. As manifestações da doença são causadas pelo acúmulo de glicosilceramida (material de armazenamento) nas células de Gaucher que se infiltraram no baço e no fígado, bem como em outros tecidos. O tartarato de eliglustato é uma pequena molécula desenvolvida como uma terapia oral que atua para inibir especificamente a produção deste material de armazenamento nas células de Gaucher.

Este estudo foi desenhado para determinar a eficácia, segurança e farmacocinética (PK) do tartarato de eliglustato em participantes adultos (>16 anos) com doença de Gaucher tipo 1. O estudo consistiu em 2 períodos: O Período de Análise Primária Duplo-Cego (PAP [Dia 1 a Semana 39]) e o Período de Tratamento de Longo Prazo (LTTP/Período Aberto (pós-Semana 39 [Dia 1 do Teste Aberto Período] até a conclusão do estudo).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Canadá
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Canadá, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Colômbia
      • Bogota, Colômbia
        • Hospital De San Jose
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • México
      • Monterrey, Nuevo Leon, México
        • OCA Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Tunísia
    • TN
      • Tunis, TN, Tunísia, 1007
        • Hopital La-Rabta
  • Índia
      • Vellore, Índia, 632004
        • Christian Medical College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante (e/ou seu pai/responsável legal) estava disposto e apto a fornecer consentimento informado assinado antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo a ser realizado;
  • O participante tinha pelo menos 16 anos no momento da randomização;
  • O participante tinha diagnóstico confirmado de doença de Gaucher tipo 1;
  • As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo documentado antes da administração. Além disso, todas as participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar uma forma de contracepção medicamente aceita durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

  • O participante teve uma esplenectomia parcial ou total;
  • O participante recebeu acompanhantes farmacológicos ou miglustat dentro de 6 meses antes da randomização;
  • O participante havia recebido terapia de reposição enzimática dentro de 9 meses antes da randomização;
  • O participante tinha doença de Gaucher tipo 2 ou 3 ou era suspeito de ter doença de Gaucher tipo 3;
  • O participante tinha qualquer doença clinicamente significativa, exceto a doença de Gaucher, incluindo doenças cardiovasculares, renais, hepáticas, gastrointestinais (GI), pulmonares, neurológicas, endócrinas, metabólicas (por exemplo, hipocalemia, hipomagnesemia) ou doenças psiquiátricas, outras condições médicas, ou doença intercorrente grave que pode confundir os resultados do estudo ou, na opinião do investigador, pode impedir a participação no estudo;
  • O participante testou positivo para o anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV), anticorpo da hepatite C ou antígeno de superfície da hepatite B;
  • O participante recebeu um produto experimental até 30 dias antes da randomização;
  • A participante estava grávida ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
PAP: cápsula de placebo correspondente uma vez ao dia no dia 1, seguida por cápsula de placebo correspondente BID do dia 2 até a semana 39. LTTP: Os participantes do braço placebo em PAP que completaram o PAP foram incluídos no LTTP e receberam tartarato de eliglustato desde o dia 1 (após a semana 39) até a semana 312. O dia 1 (após a semana 39) foi considerado como linha de base para LTTP. No Dia 1, os participantes receberam cápsula de tartarato de eliglustat 50 mg BID por via oral até a semana 43, seguida de cápsula de tartarato de eliglustat 50 mg ou 100 mg BID até a semana 47, depois tartarato de eliglustat 50 mg ou 100 mg ou cápsula de 150 mg BID até a semana 312. Os ajustes de dose na Semana 43 e na Semana 47 foram baseados nas concentrações plasmáticas mínimas de Genz-99067 (se a concentração plasmática mínima = 5 ng/mL: mesma dose continuada) na Semana 41 e na Semana 45, respectivamente.
Experimental: Ativo
Eliglustato
Medicamento: Tartarato de Eliglustato
PAP: Cápsula de tartarato de eliglustat (ET) 50 mg por via oral no Dia 1, seguida de cápsula ET 50 mg duas vezes ao dia (BID) do Dia 2 à Semana 4, depois cápsula ET 50 mg BID (participantes com Genz-99067 [fração ativa de ET no plasma] concentração plasmática mínima >=5 ng/mL) ou cápsula ET 100 mg BID (participantes com concentração plasmática mínima Genz-99067
Outros nomes:
  • Genz-112638 See More

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PAP: alteração percentual da linha de base no volume do baço (em múltiplos do normal [MN]) na semana 39 do período de análise primária com tratamento com tartarato de eliglustat em comparação com placebo
Prazo: Linha de base PAP (dia 1), semana 39
Alteração percentual no volume do baço = ([volume do baço na Semana 39 menos volume do baço na linha de base] dividido por [volume do baço na linha de base]) multiplicado por 100, onde todos os volumes estão em MN.
Linha de base PAP (dia 1), semana 39

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PAP: Nível de Hemoglobina
Prazo: Linha de base PAP (dia 1)
Linha de base PAP (dia 1)
PAP: Alteração absoluta da linha de base no nível de hemoglobina na semana 39
Prazo: Linha de base PAP (dia 1), semana 39
Alteração absoluta = nível de hemoglobina na Semana 39 menos nível de hemoglobina na linha de base.
Linha de base PAP (dia 1), semana 39
PAP: alteração percentual da linha de base no volume do fígado (em MN) na semana 39
Prazo: Linha de base PAP (dia 1), semana 39
Alteração percentual no volume do fígado = ([volume do fígado na Semana 39 menos volume do fígado na linha de base] dividido por [volume do fígado na linha de base]) multiplicado por 100, onde todos os volumes estão em MN.
Linha de base PAP (dia 1), semana 39
PAP: variação percentual da linha de base nas contagens de plaquetas na semana 39
Prazo: Linha de base PAP (dia 1), semana 39
Alteração percentual na contagem de plaquetas = ([contagem de plaquetas na semana 39 menos contagem de plaquetas no início do estudo] dividido por [contagem de plaquetas no início do estudo]) multiplicado por 100.
Linha de base PAP (dia 1), semana 39
LTTP: variação percentual da linha de base no volume do baço (em MN) na semana 234
Prazo: Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
Alteração percentual no volume do baço = ([volume do baço na semana 234 menos volume do baço na linha de base] dividido por [volume do baço na linha de base]) multiplicado por 100, onde todos os volumes estão em MN. Os valores da linha de base para os participantes do placebo original referem-se ao Dia 1 do LTTP e os valores da linha de base para os participantes do eliglustato original referem-se ao Dia 1 do PAP.
Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
LTTP: Alteração absoluta da linha de base no nível de hemoglobina na semana 234
Prazo: Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
Os valores da linha de base para os participantes do placebo original referem-se ao Dia 1 do LTTP e os valores da linha de base para os participantes do eliglustato original referem-se ao Dia 1 do PAP.
Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
LTTP: variação percentual da linha de base no volume do fígado (em MN) na semana 234
Prazo: Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
Alteração percentual no volume do fígado = ([volume do fígado na semana 234 menos volume do fígado na linha de base] dividido por [volume do fígado na linha de base]) multiplicado por 100, onde todos os volumes estão em MN. Os valores da linha de base para os participantes do placebo original referem-se ao Dia 1 do LTTP e os valores da linha de base para os participantes do eliglustato original referem-se ao Dia 1 do PAP.
Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
LTTP: alteração percentual da linha de base nas contagens de plaquetas na semana 234
Prazo: Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234
Alteração percentual na contagem de plaquetas = ([contagem de plaquetas na semana 234 menos contagem de plaquetas na linha de base] dividido por [contagem de plaquetas na linha de base]) multiplicado por 100. Os valores da linha de base para os participantes do placebo original referem-se ao Dia 1 do LTTP e os valores da linha de base para os participantes do eliglustato original referem-se ao Dia 1 do PAP.
Linha de base PAP para braço de Eliglustat (originalmente em Eliglustat), linha de base LTTP para braço de Eliglustat (originalmente em placebo), Semana 234

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de abril de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

1 de maio de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de março de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de janeiro de 2017

Última verificação

1 de janeiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (Número EudraCT)
  • EFC12813 (Outro identificador: Sanofi)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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