Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eliglustat tartrátu (Genz-112638) u pacientů s Gaucherovou chorobou (ENGAGE)

17. ledna 2017 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 potvrzující účinnost a bezpečnost Genz-112638 u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (ENGAGE)

Tato studie fáze 3 byla navržena tak, aby potvrdila účinnost a bezpečnost eliglustat tartrátu (Genz-112638) u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba je charakterizována lysozomální akumulací glukosylceramidu v důsledku narušené hydrolýzy glukosylceramidu. Gaucherova choroba typu 1, nejběžnější forma představuje více než (>) 90 % případů a nepostihuje centrální nervový systém (CNS). Mezi typické projevy Gaucherovy choroby typu 1 patří splenomegalie, hepatomegalie, trombocytopenie, anémie, skeletální patologie a snížená kvalita života. Projevy onemocnění jsou způsobeny nahromaděním glukosylceramidu (zásobní materiál) v Gaucherových buňkách, které infiltrovaly slezinu a játra i další tkáň. Eliglustat tartrát je malá molekula vyvinutá jako perorální terapie, která specificky inhibuje produkci tohoto zásobního materiálu v Gaucherových buňkách.

Tato studie byla navržena tak, aby stanovila účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) eliglustat tartrátu u dospělých účastníků (>16 let) s Gaucherovou chorobou typu 1. Studie sestávala ze 2 období: Období dvojitě zaslepené primární analýzy (PAP [1. den až 39. týden]) a dlouhodobého léčebného období (období LTTP/otevřené období (po 39. týdnu [1. den otevřeného postupu Období] do ukončení studia).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Indie
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Izrael
      • Petach Tikvah, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Kolumbie
      • Bogota, Kolumbie
        • Hospital De San Jose
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Mexiko
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko
        • OCA Hospital
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Tunisko
    • TN
      • Tunis, TN, Tunisko, 1007
        • Hopital La-Rabta

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) byl ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií;
  • Účastníkovi bylo v době randomizace alespoň 16 let;
  • Účastník měl potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby typu 1;
  • Ženy ve fertilním věku musí mít před podáním dávky zdokumentovaný negativní těhotenský test. Kromě toho musí všechny účastnice ve fertilním věku během studie používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník prodělal částečnou nebo úplnou splenektomii;
  • Účastník dostal farmakologické chaperony nebo miglustat během 6 měsíců před randomizací;
  • Účastník dostal enzymovou substituční terapii během 9 měsíců před randomizací;
  • Účastník měl Gaucherovu chorobu typu 2 nebo 3 nebo měl podezření na Gaucherovu chorobu typu 3;
  • Účastník měl jakékoli klinicky významné onemocnění, jiné než Gaucherova choroba, včetně kardiovaskulárního, renálního, jaterního, gastrointestinálního (GI), plicního, neurologického, endokrinního, metabolického (například hypokalemie, hypomagnezémie) nebo psychiatrické onemocnění, jiné zdravotní stavy, nebo závažné interkurentní onemocnění, které by mohlo zmást výsledky studie nebo podle názoru zkoušejícího mohlo zabránit účasti ve studii;
  • Účastník měl pozitivní test na protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV), protilátku proti hepatitidě C nebo povrchový antigen hepatitidy B;
  • Účastník obdržel hodnocený produkt během 30 dnů před randomizací;
  • Účastnice byla těhotná nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
PAP: Odpovídající kapsle s placebem jednou denně v den 1 následovaná odpovídajícími kapslemi s placebem BID od dne 2 do týdne 39. LTTP: Účastníci ramene s placebem v PAP, kteří dokončili PAP, byli zahrnuti do LTTP a dostávali eliglustat tartrát od 1. dne (po týdnu 39) až ​​do 312. týdne. Den 1 (po týdnu 39) byl považován za výchozí hodnotu pro LTTP. V den 1 účastníci dostávali eliglustat tartrát v tobolce 50 mg BID perorálně až do týdne 43, poté eliglustat tartrát 50 mg nebo 100 mg tobolku BID do týdne 47, poté eliglustat tartrát 50 mg nebo 100 mg nebo 150 mg tobolku BID do týdne 312. Úpravy dávky v týdnu 43 a týdnu 47 byly založeny na minimálních plazmatických koncentracích Genz-99067 (pokud minimální plazmatická koncentrace = 5 ng/ml: pokračuje se ve stejné dávce) v týdnu 41 a 45.
Experimentální: Aktivní
Eliglustat
Lék: Eliglustat tartrát
PAP: Eliglustat tartrát (ET) kapsle 50 mg perorálně v den 1 následovaná ET 50 mg kapsle dvakrát denně (BID) od 2. do týdne 4, poté buď ET 50 mg kapsle BID (účastníci s Genz-99067 [aktivní část ET v plazmě] minimální plazmatická koncentrace >=5 ng/ml) nebo ET 100 mg tobolka BID (účastníci s minimální plazmatickou koncentrací Genz-99067
Ostatní jména:
  • Genz-112638

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PAP: Procentuální změna objemu sleziny od výchozí hodnoty (v násobcích normálního [MN]) ve 39. týdnu období primární analýzy s léčbou eliglustat-tartrátem ve srovnání s placebem
Časové okno: Základní linie PAP (1. den), 39. týden
Procentuální změna objemu sleziny = ([objem sleziny v týdnu 39 mínus objem sleziny na začátku] děleno [objem sleziny na začátku]) vynásobený 100, kde všechny objemy jsou v MN.
Základní linie PAP (1. den), 39. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PAP: Hladina hemoglobinu
Časové okno: Základní úroveň PAP (den 1)
Základní úroveň PAP (den 1)
PAP: Absolutní změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu ve 39. týdnu
Časové okno: Základní linie PAP (1. den), 39. týden
Absolutní změna = hladina hemoglobinu ve 39. týdnu minus hladina hemoglobinu na začátku.
Základní linie PAP (1. den), 39. týden
PAP: Procentuální změna objemu jater od výchozí hodnoty (v MN) v týdnu 39
Časové okno: Základní linie PAP (1. den), 39. týden
Procentuální změna objemu jater = ([objem jater ve 39. týdnu mínus objem jater na začátku] děleno [objem jater na začátku]) vynásobené 100, kde všechny objemy jsou v MN.
Základní linie PAP (1. den), 39. týden
PAP: Procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček ve 39. týdnu
Časové okno: Základní linie PAP (1. den), 39. týden
Procentuální změna počtu krevních destiček = ([počet krevních destiček v týdnu 39 mínus počet krevních destiček na začátku] děleno [počet krevních destiček na začátku]) vynásobené 100.
Základní linie PAP (1. den), 39. týden
LTTP: Procentuální změna objemu sleziny (v MN) od výchozí hodnoty v týdnu 234
Časové okno: Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
Procentuální změna objemu sleziny = ([objem sleziny v týdnu 234 mínus objem sleziny na začátku] děleno [objem sleziny na začátku]) vynásobený 100, kde všechny objemy jsou v MN. Výchozí hodnoty pro původní účastníky placeba se týkají 1. dne LTTP a výchozí hodnoty pro původní účastníky eliglustatu se týkají 1. dne PAP.
Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
LTTP: Absolutní změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu v týdnu 234
Časové okno: Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
Výchozí hodnoty pro původní účastníky placeba se týkají 1. dne LTTP a výchozí hodnoty pro původní účastníky eliglustatu se týkají 1. dne PAP.
Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
LTTP: Procentuální změna objemu jater od výchozí hodnoty (v MN) v týdnu 234
Časové okno: Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
Procentuální změna objemu jater = ([objem jater ve 234. týdnu mínus objem jater na začátku] děleno [objem jater na začátku]) násobené 100, kde všechny objemy jsou v MN. Výchozí hodnoty pro původní účastníky placeba se týkají 1. dne LTTP a výchozí hodnoty pro původní účastníky eliglustatu se týkají 1. dne PAP.
Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
LTTP: Procentuální změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček v týdnu 234
Časové okno: Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234
Procentuální změna počtu krevních destiček = ([počet krevních destiček v týdnu 234 mínus počet krevních destiček na začátku] děleno [počet krevních destiček na začátku]) vynásobené 100. Výchozí hodnoty pro původní účastníky placeba se týkají 1. dne LTTP a výchozí hodnoty pro původní účastníky eliglustatu se týkají 1. dne PAP.
Základní hladina PAP pro rameno Eliglustat (původně na Eliglustat), základní hodnota LTTP pro rameno Eliglustat (původně na placebu), týden 234

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. dubna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2009

První zveřejněno (Odhad)

1. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (Číslo EudraCT)
  • EFC12813 (Jiný identifikátor: Sanofi)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit