Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar eliglustattartraat (Genz-112638) bij patiënten met de ziekte van Gaucher (ENGAGE)

17 januari 2017 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek ter bevestiging van de werkzaamheid en veiligheid van Genz-112638 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 (ENGAGE)

Deze fase 3-studie was opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van eliglustattartraat (Genz-112638) te bevestigen bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Gaucher wordt gekenmerkt door lysosomale accumulatie van glucosylceramide als gevolg van verminderde hydrolyse van glucosylceramide. De ziekte van Gaucher type 1, de meest voorkomende vorm, is goed voor meer dan (>) 90% van de gevallen en het centrale zenuwstelsel (CZS) is niet betrokken. Typische manifestaties van de ziekte van Gaucher type 1 zijn splenomegalie, hepatomegalie, trombocytopenie, anemie, skeletpathologie en verminderde kwaliteit van leven. De ziekteverschijnselen worden veroorzaakt door ophopingen van glucosylceramide (opslagmateriaal) in Gaucher-cellen die de milt en lever zijn binnengedrongen, evenals ander weefsel. Eliglustattartraat is een klein molecuul dat is ontwikkeld als orale therapie en dat specifiek de productie van dit opslagmateriaal in Gaucher-cellen remt.

Deze studie was opgezet om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (FK) van eliglustattartraat te bepalen bij volwassen deelnemers (>16 jaar) met de ziekte van Gaucher type 1. Het onderzoek bestond uit 2 perioden: de dubbelblinde primaire analyseperiode (PAP [dag 1 tot week 39]) en de langetermijnbehandelingsperiode (LTTP/open-labelperiode (na week 39 [dag 1 van de open-labelperiode). Periode] tot en met afronding van de studie).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Canada
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Indië
      • Vellore, Indië, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Israël
      • Petach Tikvah, Israël, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Mexico
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico
        • OCA Hospital
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Tunesië
    • TN
      • Tunis, TN, Tunesië, 1007
        • Hopital La-Rabta
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer (en/of hun ouder/wettelijke voogd) was bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan uit te voeren studiegerelateerde procedures;
  • De deelnemer was ten tijde van randomisatie minimaal 16 jaar oud;
  • De deelnemer had een bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher Type 1;
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten voorafgaand aan de dosering een gedocumenteerde negatieve zwangerschapstest hebben gehad. Bovendien moeten alle vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd een medisch aanvaarde vorm van anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer heeft een gedeeltelijke of totale splenectomie ondergaan;
  • De deelnemer had binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie farmacologische begeleiders of miglustaat gekregen;
  • De deelnemer had binnen 9 maanden voorafgaand aan randomisatie enzymvervangende therapie gekregen;
  • De deelnemer had de ziekte van Gaucher type 2 of 3 of er werd vermoed dat hij de ziekte van Gaucher type 3 had;
  • De deelnemer had een andere klinisch significante ziekte dan de ziekte van Gaucher, inclusief cardiovasculaire, nier-, lever-, gastro-intestinale (GI), pulmonale, neurologische, endocriene, metabolische (bijvoorbeeld hypokaliëmie, hypomagnesiëmie) of psychiatrische aandoeningen, andere medische aandoeningen, of een ernstige bijkomende ziekte die de onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren of, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan de studie zou kunnen verhinderen;
  • De deelnemer was positief getest op het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) antilichaam, hepatitis C-antilichaam of hepatitis B-oppervlakteantigeen;
  • De deelnemer had binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie een onderzoeksproduct ontvangen;
  • De deelnemer was zwanger of gaf borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
PAP: Bijpassende placebocapsule eenmaal daags op dag 1 gevolgd door bijpassende placebocapsule tweemaal daags van dag 2 tot en met week 39. LTTP: Deelnemers van de placebo-arm in PAP die PAP voltooiden, werden opgenomen in LTTP en kregen eliglustattartraat van dag 1 (na week 39) tot week 312. Dag 1 (na week 39) werd beschouwd als basislijn voor LTTP. Op dag 1 kregen de deelnemers eliglustattartraat capsule 50 mg tweemaal daags oraal tot week 43 gevolgd door eliglustattartraat 50 mg of 100 mg capsule tweemaal daags tot week 47, daarna eliglustattartraat 50 mg of 100 mg of 150 mg capsule tweemaal daags tot week 312. Dosisaanpassingen in week 43 en week 47 waren gebaseerd op Genz-99067 dalplasmaconcentraties (als dalplasmaconcentratie =5 ng/ml: dezelfde dosis voortgezet) in respectievelijk week 41 en week 45.
Experimenteel: Actief
Eliglustaat
Geneesmiddel: Eliglustattartraat
PAP: Eliglustattartraat (ET) capsule 50 mg oraal op dag 1 gevolgd door ET 50 mg capsule tweemaal daags (BID) van dag 2 tot week 4, daarna ofwel ET 50 mg capsule BID (deelnemers met Genz-99067 [actieve deel van ET in plasma] dalplasmaconcentratie >=5 ng/ml) of ET 100 mg capsule tweemaal daags (deelnemers met Genz-99067 dalplasmaconcentratie
Andere namen:
  • Genz-112638

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PAP: procentuele verandering ten opzichte van baseline in miltvolume (in veelvouden van normaal [MN]) in week 39 van de primaire analyseperiode met behandeling met eliglustattartraat in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: PAP-basislijn (dag 1), week 39
Percentage verandering in miltvolume = ([miltvolume in week 39 minus miltvolume bij baseline] gedeeld door [miltvolume bij baseline]) vermenigvuldigd met 100, waarbij alle volumes in MN zijn.
PAP-basislijn (dag 1), week 39

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PAP: hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: PAP-basislijn (dag 1)
PAP-basislijn (dag 1)
PAP: absolute verandering ten opzichte van baseline in hemoglobinegehalte in week 39
Tijdsspanne: PAP-basislijn (dag 1), week 39
Absolute verandering = hemoglobinegehalte in week 39 minus hemoglobinegehalte bij baseline.
PAP-basislijn (dag 1), week 39
PAP: procentuele verandering ten opzichte van baseline in levervolume (in MN) in week 39
Tijdsspanne: PAP-basislijn (dag 1), week 39
Percentage verandering in levervolume = ([levervolume in week 39 minus levervolume bij baseline] gedeeld door [levervolume bij baseline]) vermenigvuldigd met 100, waarbij alle volumes in MN zijn.
PAP-basislijn (dag 1), week 39
PAP: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes in week 39
Tijdsspanne: PAP-basislijn (dag 1), week 39
Percentage verandering in het aantal bloedplaatjes = ([aantal bloedplaatjes in week 39 minus aantal bloedplaatjes bij baseline] gedeeld door [aantal bloedplaatjes bij baseline]) vermenigvuldigd met 100.
PAP-basislijn (dag 1), week 39
LTTP: procentuele verandering ten opzichte van baseline in miltvolume (in MN) in week 234
Tijdsspanne: PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
Percentage verandering in miltvolume = ([miltvolume in week 234 minus miltvolume bij baseline] gedeeld door [miltvolume bij baseline]) vermenigvuldigd met 100, waarbij alle volumes in MN zijn. Basislijnwaarden voor de oorspronkelijke placebo-deelnemers verwijzen naar dag 1 van LTTP en basislijnwaarden voor de oorspronkelijke eliglustat-deelnemers verwijzen naar dag 1 van PAP.
PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
LTTP: absolute verandering ten opzichte van baseline in hemoglobinegehalte in week 234
Tijdsspanne: PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
Basislijnwaarden voor de oorspronkelijke placebo-deelnemers verwijzen naar dag 1 van LTTP en basislijnwaarden voor de oorspronkelijke eliglustat-deelnemers verwijzen naar dag 1 van PAP.
PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
LTTP: procentuele verandering ten opzichte van baseline in levervolume (in MN) in week 234
Tijdsspanne: PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
Percentage verandering in levervolume = ([levervolume in week 234 minus levervolume bij baseline] gedeeld door [levervolume bij baseline]) vermenigvuldigd met 100, waarbij alle volumes in MN zijn. Basislijnwaarden voor de oorspronkelijke placebo-deelnemers verwijzen naar dag 1 van LTTP en basislijnwaarden voor de oorspronkelijke eliglustat-deelnemers verwijzen naar dag 1 van PAP.
PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
LTTP: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes in week 234
Tijdsspanne: PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234
Percentage verandering in aantal bloedplaatjes = ([aantal bloedplaatjes in week 234 minus aantal bloedplaatjes bij baseline] gedeeld door [aantal bloedplaatjes bij baseline]) vermenigvuldigd met 100. Basislijnwaarden voor de oorspronkelijke placebo-deelnemers verwijzen naar dag 1 van LTTP en basislijnwaarden voor de oorspronkelijke eliglustat-deelnemers verwijzen naar dag 1 van PAP.
PAP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Eliglustat), LTTP Baseline voor Eliglustat-arm (oorspronkelijk op Placebo), week 234

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 april 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

1 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (EudraCT-nummer)
  • EFC12813 (Andere identificatie: Sanofi)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Gaucher, type 1

Klinische onderzoeken op Eliglustattartraat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren