Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Eliglustat Tartrat (Genz-112638) hos patienter med Gauchers sjukdom (ENGAGE)

17 januari 2017 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie som bekräftar effektiviteten och säkerheten för Genz-112638 hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 (ENGAGE)

Denna fas 3-studie utformades för att bekräfta effektiviteten och säkerheten av eliglustattartrat (Genz-112638) hos deltagare med Gauchers sjukdom typ 1.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Gauchers sjukdom kännetecknas av lysosomal ackumulering av glukosylceramid på grund av försämrad hydrolys av glukosylceramid. Gauchers sjukdom typ 1, den vanligaste formen står för mer än (>) 90 % av fallen och involverar inte det centrala nervsystemet (CNS). Typiska manifestationer av Gauchers sjukdom av typ 1 inkluderar splenomegali, hepatomegali, trombocytopeni, anemi, skelettpatologi och minskad livskvalitet. Sjukdomsmanifestationerna orsakas av ansamlingar av glukosylceramid (lagringsmaterial) i Gaucher-celler som har infiltrerat mjälten och levern samt annan vävnad. Eliglustattartrat är en liten molekyl utvecklad som en oral terapi som verkar för att specifikt hämma produktionen av detta lagringsmaterial i Gaucher-celler.

Denna studie utformades för att fastställa effektivitet, säkerhet och farmakokinetik (PK) av eliglustattartrat hos vuxna deltagare (>16 år) med Gauchers sjukdom typ 1. Studien bestod av 2 perioder: den dubbelblinda primära analysperioden (PAP [dag 1 till vecka 39]) och långtidsbehandlingsperioden (LTTP/Open-Label Period (efter vecka 39 [Dag 1 av Open-Label) Period] genom avslutad studie).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Indien
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Mexiko
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko
        • OCA Hospital
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Tunisien
    • TN
      • Tunis, TN, Tunisien, 1007
        • Hopital La-Rabta

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren (och/eller deras förälder/vårdnadshavare) var villig och i stånd att ge undertecknat informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer skulle utföras;
  • Deltagaren var minst 16 år vid tidpunkten för randomiseringen;
  • Deltagaren hade en bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1;
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha haft ett dokumenterat negativt graviditetstest före dosering. Dessutom måste alla kvinnliga deltagare i fertil ålder använda en medicinskt accepterad form av preventivmedel under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren har genomgått en partiell eller total splenektomi;
  • Deltagaren hade fått farmakologiska chaperones eller miglustat inom 6 månader före randomiseringen;
  • Deltagaren hade fått enzymersättningsterapi inom 9 månader före randomiseringen;
  • Deltagaren hade Gauchers sjukdom typ 2 eller 3 eller misstänktes ha Gauchers sjukdom typ 3;
  • Deltagaren hade någon kliniskt signifikant sjukdom, förutom Gauchers sjukdom, inklusive kardiovaskulär, njur-, lever-, gastrointestinal (GI), pulmonell, neurologisk, endokrin, metabolisk (till exempel hypokalemi, hypomagnesemi) eller psykiatrisk sjukdom, andra medicinska tillstånd, eller allvarlig interkurrent sjukdom som kan förvirra studieresultaten, eller, enligt utredarens åsikt, kan utesluta deltagande i studien;
  • Deltagaren hade testat positivt för antikroppen för humant immunbristvirus (HIV), antikropp mot hepatit C eller ytantigen för hepatit B;
  • Deltagaren hade fått en undersökningsprodukt inom 30 dagar före randomiseringen;
  • Deltagaren var gravid eller ammade.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
PAP: Matchande placebokapsel en gång dagligen på dag 1 följt av matchande placebokapsel BID från dag 2 till vecka 39. LTTP: Deltagare i placeboarmen i PAP som fullföljde PAP inkluderades i LTTP och fick eliglustattartrat från dag 1 (efter vecka 39) upp till vecka 312. Dag 1 (efter vecka 39) betraktades som baslinje för LTTP. På dag 1 fick deltagarna eliglustat tartrat kapsel 50 mg två gånger dagligen oralt fram till vecka 43 följt av eliglustat tartrat 50 mg eller 100 mg kapsel två gånger dagligen fram till vecka 47, sedan eliglustat tartrat 50 mg eller 100 mg eller 150 mg kapsel två gånger dagligen fram till vecka 312. Dosjusteringar vid vecka 43 och vecka 47 baserades på Genz-99067 dalplasmakoncentrationer (om dalplasmakoncentration =5 ng/ml: samma dos fortsatte) vid vecka 41 respektive vecka 45.
Experimentell: Aktiva
Eliglustat
Läkemedel: Eliglustat tartrat
PAP: Eliglustat tartrat (ET) kapsel 50 mg oralt på dag 1 följt av ET 50 mg kapsel två gånger dagligen (BID) från dag 2 till vecka 4, sedan antingen ET 50 mg kapsel två gånger dagligen (deltagare med Genz-99067 [aktiv del av ET i plasma] dalplasmakoncentration >=5 ng/ml) eller ET 100 mg kapsel två gånger dagligen (deltagare med Genz-99067 dalplasmakoncentration
Andra namn:
  • Genz-112638

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PAP: procentuell förändring från baslinjen i mjältvolym (i multipler av normal [MN]) vid vecka 39 av den primära analysperioden med Eliglustat-tartratbehandling jämfört med placebo
Tidsram: PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
Procentuell förändring i mjältvolym = ([mjältvolym vid vecka 39 minus mjältvolym vid baslinje] dividerat med [mjältvolym vid baslinje]) multiplicerat med 100, där alla volymer är i MN.
PAP-baslinje (dag 1), vecka 39

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PAP: Hemoglobinnivå
Tidsram: PAP-baslinje (dag 1)
PAP-baslinje (dag 1)
PAP: Absolut förändring från baslinjen i hemoglobinnivå vid vecka 39
Tidsram: PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
Absolut förändring = hemoglobinnivå vid vecka 39 minus hemoglobinnivå vid baslinjen.
PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
PAP: Procentuell förändring från baslinjen i levervolym (i MN) vid vecka 39
Tidsram: PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
Procentuell förändring i levervolym = ([levervolym vid vecka 39 minus levervolym vid baslinje] dividerat med [levervolym vid baslinje]) multiplicerat med 100, där alla volymer är i MN.
PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
PAP: procentuell förändring från baslinjen i trombocytantal vid vecka 39
Tidsram: PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
Procentuell förändring av trombocytantal = ([trombocytantal vid vecka 39 minus trombocytantal vid baslinjen] dividerat med [trombocytantal vid baslinjen]) multiplicerat med 100.
PAP-baslinje (dag 1), vecka 39
LTTP: procentuell förändring från baslinjen i mjältvolym (i MN) vid vecka 234
Tidsram: PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
Procentuell förändring i mjältvolym = ([mjältvolym vid vecka 234 minus mjältvolym vid baslinje] dividerat med [mjältvolym vid baslinje]) multiplicerat med 100, där alla volymer är i MN. Baslinjevärdena för de ursprungliga placebodeltagarna avser dag 1 av LTTP och baslinjevärdena för de ursprungliga eliglustatdeltagarna avser dag 1 av PAP.
PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
LTTP: Absolut förändring från baslinjen i hemoglobinnivå vid vecka 234
Tidsram: PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
Baslinjevärdena för de ursprungliga placebodeltagarna avser dag 1 av LTTP och baslinjevärdena för de ursprungliga eliglustatdeltagarna avser dag 1 av PAP.
PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
LTTP: Procentuell förändring från baslinjen i levervolym (i MN) vid vecka 234
Tidsram: PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
Procentuell förändring i levervolym = ([levervolym vid vecka 234 minus levervolym vid baslinje] dividerat med [levervolym vid baslinje]) multiplicerat med 100, där alla volymer är i MN. Baslinjevärdena för de ursprungliga placebodeltagarna avser dag 1 av LTTP och baslinjevärdena för de ursprungliga eliglustatdeltagarna avser dag 1 av PAP.
PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
LTTP: procentuell förändring från baslinjen i trombocytantal vid vecka 234
Tidsram: PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234
Procentuell förändring av trombocytantal = ([trombocytantal vid vecka 234 minus trombocytantal vid baslinjen] dividerat med [trombocytantal vid baslinjen]) multiplicerat med 100. Baslinjevärdena för de ursprungliga placebodeltagarna avser dag 1 av LTTP och baslinjevärdena för de ursprungliga eliglustatdeltagarna avser dag 1 av PAP.
PAP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Eliglustat) arm, LTTP Baseline för Eliglustat (ursprungligen på Placebo) arm, vecka 234

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 april 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2009

Första postat (Uppskatta)

1 maj 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 mars 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2017

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (EudraCT-nummer)
  • EFC12813 (Annan identifierare: Sanofi)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Gauchers sjukdom, typ 1

Kliniska prövningar på Eliglustat tartrat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera