Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Eliglustat Tartrat (Genz-112638) hos patienter med Gauchers sygdom (ENGAGE)

17. januar 2017 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse, der bekræfter effektiviteten og sikkerheden af ​​Genz-112638 hos patienter med Gauchers sygdom type 1 (ENGAGE)

Dette fase 3-studie var designet til at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af ​​eliglustattartrat (Genz-112638) hos deltagere med Gauchers sygdom type 1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Gauchers sygdom er karakteriseret ved lysosomal ophobning af glucosylceramid på grund af nedsat glucosylceramidhydrolyse. Type 1 Gauchers sygdom, den mest almindelige form tegner sig for mere end (>) 90% af tilfældene og involverer ikke centralnervesystemet (CNS). Typiske manifestationer af type 1 Gauchers sygdom omfatter splenomegali, hepatomegali, trombocytopeni, anæmi, skeletpatologi og nedsat livskvalitet. Sygdomsmanifestationerne er forårsaget af ophobninger af glucosylceramid (opbevaringsmateriale) i Gaucher-celler, som har infiltreret milten og leveren samt andet væv. Eliglustat tartrat er et lille molekyle udviklet som en oral terapi, der virker specifikt til at hæmme produktionen af ​​dette lagermateriale i Gaucher-celler.

Denne undersøgelse var designet til at bestemme effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik (PK) af eliglustattartrat hos voksne deltagere (>16 år) med Gauchers sygdom type 1. Undersøgelsen bestod af 2 perioder: Den dobbeltblindede primære analyseperiode (PAP [dag 1 til uge 39]) og langtidsbehandlingsperioden (LTTP/Open-Label Periode (post-uge 39 [Dag 1 af Open-Label) Periode] gennem studieafslutning).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Canada
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Indien
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Mexico
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico
        • OCA Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Tunesien
    • TN
      • Tunis, TN, Tunesien, 1007
        • Hopital La-Rabta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren (og/eller deres forælder/værge) var villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke forud for eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer, der skulle udføres;
  • Deltageren var mindst 16 år gammel på tidspunktet for randomiseringen;
  • Deltageren havde en bekræftet diagnose af Gauchers sygdom Type 1;
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have haft en dokumenteret negativ graviditetstest før dosering. Derudover skal alle kvindelige deltagere i den fødedygtige alder anvende en medicinsk accepteret form for prævention gennem hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har fået foretaget en delvis eller total splenektomi;
  • Deltageren havde modtaget farmakologiske chaperoner eller miglustat inden for 6 måneder før randomisering;
  • Deltageren havde modtaget enzymerstatningsterapi inden for 9 måneder før randomisering;
  • Deltageren havde type 2 eller 3 Gaucher sygdom eller var mistænkt for at have type 3 Gaucher sygdom;
  • Deltageren havde en hvilken som helst klinisk signifikant sygdom, bortset fra Gauchers sygdom, inklusive kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal (GI), pulmonal, neurologisk, endokrin, metabolisk (f.eks. hypokaliæmi, hypomagnesæmi) eller psykiatrisk sygdom, andre medicinske tilstande, eller alvorlig tilstedeværende sygdom, der kan forvirre undersøgelsesresultaterne, eller efter investigatorens mening kan udelukke deltagelse i undersøgelsen;
  • Deltageren var testet positiv for det humane immundefektvirus (HIV) antistof, Hepatitis C antistof eller Hepatitis B overfladeantigen;
  • Deltageren havde modtaget et forsøgsprodukt inden for 30 dage før randomisering;
  • Deltageren var gravid eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
PAP: Matchende placebokapsel én gang dagligt på dag 1 efterfulgt af matchende placebokapsel BID fra dag 2 til og med uge 39. LTTP: Deltagere i placebo-armen i PAP, som fuldførte PAP, blev inkluderet i LTTP og modtog eliglustat-tartrat fra dag 1 (efter uge 39) op til uge 312. Dag 1 (efter uge 39) blev betragtet som baseline for LTTP. På dag 1 modtog deltagerne eliglustat-tartratkapsel 50 mg BID oralt indtil uge 43 efterfulgt af eliglustat-tartrat 50 mg eller 100 mg kapsel BID op til uge 47, derefter eliglustat-tartrat 50 mg eller 100 mg eller 150 mg kapsel BID op til uge 312. Dosisjusteringer i uge 43 og uge 47 var baseret på Genz-99067 dalplasmakoncentrationer (hvis dalplasmakoncentration =5 ng/ml: samme dosis fortsatte) i henholdsvis uge 41 og uge 45.
Eksperimentel: Aktiv
Eliglustat
Medicin: Eliglustat tartrat
PAP: Eliglustat tartrat (ET) kapsel 50 mg oralt på dag 1 efterfulgt af ET 50 mg kapsel to gange dagligt (BID) fra dag 2 til uge 4, derefter enten ET 50 mg kapsel BID (deltagere med Genz-99067 [aktiv del af ET i plasma] laveste plasmakoncentration >=5 ng/ml) eller ET 100 mg kapsel BID (deltagere med Genz-99067 laveste plasmakoncentration
Andre navne:
  • Genz-112638

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Procent ændring fra baseline i miltvolumen (i multipler af normal [MN]) i uge 39 af den primære analyseperiode med Eliglustat-tartratbehandling sammenlignet med placebo
Tidsramme: PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
Procentvis ændring i miltvolumen = ([miltvolumen ved uge 39 minus miltvolumen ved baseline] divideret med [miltvolumen ved baseline]) ganget med 100, hvor alle volumener er i MN.
PAP-baseline (dag 1), uge ​​39

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Hæmoglobinniveau
Tidsramme: PAP-baseline (dag 1)
PAP-baseline (dag 1)
PAP: Absolut ændring fra baseline i hæmoglobinniveau i uge 39
Tidsramme: PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
Absolut ændring = hæmoglobinniveau ved uge 39 minus hæmoglobinniveau ved baseline.
PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
PAP: Procent ændring fra baseline i levervolumen (i MN) i uge 39
Tidsramme: PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
Procentvis ændring i levervolumen = ([levervolumen ved uge 39 minus levervolumen ved baseline] divideret med [levervolumen ved baseline]) ganget med 100, hvor alle volumener er i MN.
PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
PAP: Procent ændring fra baseline i trombocyttal i uge 39
Tidsramme: PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
Procentvis ændring i trombocyttal = ([trombocyttal ved uge 39 minus trombocyttal ved baseline] divideret med [trombocyttal ved baseline]) ganget med 100.
PAP-baseline (dag 1), uge ​​39
LTTP: Procent ændring fra baseline i miltvolumen (i MN) i uge 234
Tidsramme: PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
Procentvis ændring i miltvolumen = ([miltvolumen ved uge 234 minus miltvolumen ved baseline] divideret med [miltvolumen ved baseline]) ganget med 100, hvor alle volumener er i MN. Grundlinjeværdier for de oprindelige placebo-deltagere refererer til dag 1 af LTTP, og basislinjeværdier for de oprindelige eliglustat-deltagere refererer til dag 1 af PAP.
PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
LTTP: Absolut ændring fra baseline i hæmoglobinniveau i uge 234
Tidsramme: PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
Grundlinjeværdier for de oprindelige placebo-deltagere refererer til dag 1 af LTTP, og basislinjeværdier for de oprindelige eliglustat-deltagere refererer til dag 1 af PAP.
PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
LTTP: Procentvis ændring fra baseline i levervolumen (i MN) i uge 234
Tidsramme: PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
Procentvis ændring i levervolumen = ([levervolumen ved uge 234 minus levervolumen ved baseline] divideret med [levervolumen ved baseline]) ganget med 100, hvor alle volumener er i MN. Grundlinjeværdier for de oprindelige placebo-deltagere refererer til dag 1 af LTTP, og basislinjeværdier for de oprindelige eliglustat-deltagere refererer til dag 1 af PAP.
PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
LTTP: Procent ændring fra baseline i trombocyttal i uge 234
Tidsramme: PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234
Procentvis ændring i trombocyttal = ([trombocyttal ved uge 234 minus trombocyttal ved baseline] divideret med [trombocyttal ved baseline]) ganget med 100. Grundlinjeværdier for de oprindelige placebo-deltagere refererer til dag 1 af LTTP, og basislinjeværdier for de oprindelige eliglustat-deltagere refererer til dag 1 af PAP.
PAP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på Eliglustat), LTTP-baseline for Eliglustat-arm (oprindeligt på placebo), uge ​​234

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. april 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2009

Først opslået (Skøn)

1. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (EudraCT nummer)
  • EFC12813 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eliglustat tartrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner