Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sull'eliglustat tartrato (Genz-112638) in pazienti con malattia di Gaucher (ENGAGE)

17 gennaio 2017 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico che conferma l'efficacia e la sicurezza di Genz-112638 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 (ENGAGE)

Questo studio di fase 3 è stato progettato per confermare l'efficacia e la sicurezza di eliglustat tartrato (Genz-112638) nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Gaucher è caratterizzata dall'accumulo lisosomiale di glucosilceramide a causa di una ridotta idrolisi della glucosilceramide. La malattia di Gaucher di tipo 1, la forma più comune, rappresenta più del (>) 90% dei casi e non coinvolge il sistema nervoso centrale (SNC). Le manifestazioni tipiche della malattia di Gaucher di tipo 1 includono splenomegalia, epatomegalia, trombocitopenia, anemia, patologia scheletrica e diminuzione della qualità della vita. Le manifestazioni della malattia sono causate dagli accumuli di glucosilceramide (materiale di deposito) nelle cellule di Gaucher che si sono infiltrate nella milza e nel fegato così come in altri tessuti. L'eliglustat tartrato è una piccola molecola sviluppata come terapia orale che agisce inibendo specificamente la produzione di questo materiale di accumulo nelle cellule di Gaucher.

Questo studio è stato progettato per determinare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di eliglustat tartrato in partecipanti adulti (>16 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1. Lo studio consisteva in 2 periodi: il periodo di analisi primaria in doppio cieco (PAP [dal giorno 1 alla settimana 39]) e il periodo di trattamento a lungo termine (LTTP/periodo in aperto (dopo la settimana 39 [giorno 1 del test in aperto Periodo] fino al completamento degli studi).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Canada
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • India
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Israele
      • Petach Tikvah, Israele, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Messico
      • Monterrey, Nuevo Leon, Messico
        • OCA Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Tunisia
    • TN
      • Tunis, TN, Tunisia, 1007
        • Hopital La-Rabta

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante (e/o il suo genitore/tutore legale) era disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio da eseguire;
  • Il partecipante aveva almeno 16 anni al momento della randomizzazione;
  • Il partecipante aveva una diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1;
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo documentato prima della somministrazione. Inoltre, tutte le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha subito una splenectomia parziale o totale;
  • Il partecipante aveva ricevuto accompagnatori farmacologici o miglustat entro 6 mesi prima della randomizzazione;
  • Il partecipante aveva ricevuto una terapia enzimatica sostitutiva entro 9 mesi prima della randomizzazione;
  • Il partecipante aveva la malattia di Gaucher di tipo 2 o 3 o era sospettato di avere la malattia di Gaucher di tipo 3;
  • Il partecipante aveva una malattia clinicamente significativa, diversa dalla malattia di Gaucher, incluse malattie cardiovascolari, renali, epatiche, gastrointestinali (GI), polmonari, neurologiche, endocrine, metaboliche (ad esempio, ipokaliemia, ipomagnesemia) o psichiatriche, altre condizioni mediche, o grave malattia intercorrente che potrebbe confondere i risultati dello studio o, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe precludere la partecipazione allo studio;
  • Il partecipante era risultato positivo all'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), all'anticorpo dell'epatite C o all'antigene di superficie dell'epatite B;
  • Il partecipante aveva ricevuto un prodotto sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione;
  • Il partecipante era incinta o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
PAP: capsula placebo corrispondente una volta al giorno il giorno 1 seguita dalla capsula placebo corrispondente BID dal giorno 2 fino alla settimana 39. LTTP: i partecipanti del braccio placebo in PAP che hanno completato PAP sono stati inclusi in LTTP e hanno ricevuto eliglustat tartrato dal giorno 1 (dopo la settimana 39) fino alla settimana 312. Il giorno 1 (dopo la settimana 39) è stato considerato come baseline per LTTP. Il giorno 1, i partecipanti hanno ricevuto capsule di eliglustat tartrato 50 mg BID per via orale fino alla settimana 43, seguito da capsule di eliglustat tartrato 50 mg o 100 mg BID fino alla settimana 47, quindi capsule di eliglustat tartrato 50 mg o 100 mg o 150 mg BID fino alla settimana 312. Gli aggiustamenti della dose alla settimana 43 e alla settimana 47 erano basati sulle concentrazioni plasmatiche minime di Genz-99067 (se la concentrazione plasmatica minima =5 ng/mL: stessa dose continuata) rispettivamente alla settimana 41 e alla settimana 45.
Sperimentale: Attivo
Eliglustat
Droga: Eliglustat tartrato
PAP: Eliglustat tartrato (ET) capsula 50 mg per via orale il giorno 1 seguito da ET 50 mg capsule due volte al giorno (BID) dal giorno 2 alla settimana 4, quindi ET 50 mg capsule BID (partecipanti con Genz-99067 [frazione attiva di ET nel plasma] concentrazione plasmatica minima >=5 ng/mL) o capsula ET 100 mg BID (partecipanti con concentrazione plasmatica minima Genz-99067
Altri nomi:
  • Genz-112638

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PAP: variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza (in multipli del normale [MN]) alla settimana 39 del periodo di analisi primaria con il trattamento con eliglustat tartrato rispetto al placebo
Lasso di tempo: Basale PAP (giorno 1), settimana 39
Variazione percentuale del volume della milza = ([volume della milza alla settimana 39 meno volume della milza al basale] diviso per [volume della milza al basale]) moltiplicato per 100, dove tutti i volumi sono espressi in MN.
Basale PAP (giorno 1), settimana 39

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PAP: Livello di emoglobina
Lasso di tempo: Basale PAP (giorno 1)
Basale PAP (giorno 1)
PAP: variazione assoluta rispetto al basale del livello di emoglobina alla settimana 39
Lasso di tempo: Basale PAP (giorno 1), settimana 39
Variazione assoluta = livello di emoglobina alla settimana 39 meno il livello di emoglobina al basale.
Basale PAP (giorno 1), settimana 39
PAP: variazione percentuale rispetto al basale del volume epatico (in MN) alla settimana 39
Lasso di tempo: Basale PAP (giorno 1), settimana 39
Variazione percentuale del volume epatico = ([volume epatico alla settimana 39 meno volume epatico al basale] diviso per [volume epatico al basale]) moltiplicato per 100, dove tutti i volumi sono espressi in MN.
Basale PAP (giorno 1), settimana 39
PAP: variazione percentuale rispetto al basale nella conta piastrinica alla settimana 39
Lasso di tempo: Basale PAP (giorno 1), settimana 39
Variazione percentuale della conta piastrinica = ([conta piastrinica alla settimana 39 meno conta piastrinica al basale] divisa per [conta piastrinica al basale]) moltiplicata per 100.
Basale PAP (giorno 1), settimana 39
LTTP: variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza (in MN) alla settimana 234
Lasso di tempo: Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
Variazione percentuale del volume della milza = ([volume della milza alla settimana 234 meno volume della milza al basale] diviso per [volume della milza al basale]) moltiplicato per 100, dove tutti i volumi sono espressi in MN. I valori basali per i partecipanti originali al placebo si riferiscono al giorno 1 di LTTP e i valori basali per i partecipanti originali a eliglustat si riferiscono al giorno 1 di PAP.
Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
LTTP: variazione assoluta rispetto al basale del livello di emoglobina alla settimana 234
Lasso di tempo: Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
I valori basali per i partecipanti originali al placebo si riferiscono al giorno 1 di LTTP e i valori basali per i partecipanti originali a eliglustat si riferiscono al giorno 1 di PAP.
Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
LTTP: variazione percentuale rispetto al basale del volume epatico (in MN) alla settimana 234
Lasso di tempo: Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
Variazione percentuale del volume epatico = ([volume epatico alla settimana 234 meno volume epatico al basale] diviso per [volume epatico al basale]) moltiplicato per 100, dove tutti i volumi sono espressi in MN. I valori basali per i partecipanti originali al placebo si riferiscono al giorno 1 di LTTP e i valori basali per i partecipanti originali a eliglustat si riferiscono al giorno 1 di PAP.
Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
LTTP: variazione percentuale rispetto al basale nella conta piastrinica alla settimana 234
Lasso di tempo: Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234
Variazione percentuale della conta piastrinica = ([conta piastrinica alla settimana 234 meno conta piastrinica al basale] divisa per [conta piastrinica al basale]) moltiplicata per 100. I valori basali per i partecipanti originali al placebo si riferiscono al giorno 1 di LTTP e i valori basali per i partecipanti originali a eliglustat si riferiscono al giorno 1 di PAP.
Basale PAP per il braccio Eliglustat (originariamente con Eliglustat), basale LTTP per il braccio Eliglustat (originariamente con placebo), settimana 234

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2009

Primo Inserito (Stima)

1 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (Numero EudraCT)
  • EFC12813 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi