Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование элиглустата тартрата (Genz-112638) у пациентов с болезнью Гоше (ENGAGE)

17 января 2017 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование, подтверждающее эффективность и безопасность Genz-112638 у пациентов с болезнью Гоше типа 1 (ENGAGE)

Это исследование фазы 3 было разработано для подтверждения эффективности и безопасности элиглустата тартрата (Genz-112638) у участников с болезнью Гоше типа 1.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Гоше характеризуется лизосомальным накоплением глюкозилцерамида из-за нарушения гидролиза глюкозилцерамида. Болезнь Гоше типа 1, наиболее распространенная форма, составляет более (>) 90% случаев и не поражает центральную нервную систему (ЦНС). Типичные проявления болезни Гоше типа 1 включают спленомегалию, гепатомегалию, тромбоцитопению, анемию, скелетную патологию и снижение качества жизни. Проявления болезни обусловлены накоплением глюкозилцерамида (запасной материал) в клетках Гоше, инфильтрировавших селезенку и печень, а также другие ткани. Элиглустат тартрат представляет собой небольшую молекулу, разработанную для пероральной терапии, которая специфически подавляет выработку этого запасающего материала в клетках Гоше.

Это исследование было разработано для определения эффективности, безопасности и фармакокинетики (ФК) элиглустата тартрата у взрослых участников (> 16 лет) с болезнью Гоше типа 1. Исследование состояло из 2 периодов: периода двойного слепого первичного анализа (PAP [день 1 до 39 недели]) и периода длительного лечения (LTTP/открытый период (после 39 недели [день 1 открытого исследования]). Период] до завершения обучения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Израиль
      • Petach Tikvah, Израиль, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Индия
      • Vellore, Индия, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Канада
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Канада, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Колумбия
      • Bogota, Колумбия
        • Hospital De San Jose
  • Ливан
      • Beirut, Ливан
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Мексика
      • Monterrey, Nuevo Leon, Мексика
        • OCA Hospital
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Тунис
    • TN
      • Tunis, TN, Тунис, 1007
        • Hopital La-Rabta

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участник (и/или его родитель/законный опекун) был готов и мог дать подписанное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием;
  • Участнику было не менее 16 лет на момент рандомизации;
  • У участника был подтвержден диагноз болезни Гоше типа 1;
  • Женщины-участницы детородного возраста должны иметь задокументированный отрицательный тест на беременность до дозирования. Кроме того, все участницы детородного возраста должны использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • У участника была частичная или полная спленэктомия;
  • Участник получал фармакологические шапероны или миглустат в течение 6 месяцев до рандомизации;
  • Участник получал заместительную ферментную терапию в течение 9 месяцев до рандомизации;
  • У участника была болезнь Гоше 2 или 3 типа или подозрение на болезнь Гоше 3 типа;
  • У участника было какое-либо клинически значимое заболевание, кроме болезни Гоше, включая сердечно-сосудистые, почечные, печеночные, желудочно-кишечные (ЖКТ), легочные, неврологические, эндокринные, метаболические (например, гипокалиемия, гипомагниемия) или психические заболевания, другие медицинские состояния, или серьезное интеркуррентное заболевание, которое может исказить результаты исследования или, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании;
  • У участника был положительный результат на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ), антитела к гепатиту С или поверхностный антиген гепатита В;
  • Участник получил исследуемый продукт в течение 30 дней до рандомизации;
  • Участница была беременна или кормила грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
PAP: Соответствующая капсула плацебо один раз в день в День 1 с последующим приемом соответствующей капсулы плацебо два раза в день со 2 дня до 39 недели. LTTP: Участники группы плацебо в PAP, завершившие PAP, были включены в LTTP и получали тартрат элиглустата с 1-го дня (после 39-й недели) до 312-й недели. День 1 (после 39-й недели) считался исходным для LTTP. В 1-й день участники получали элиглустат тартрат в капсулах по 50 мг два раза в день перорально до 43-й недели, затем элиглустата тартрат в капсулах по 50 или 100 мг два раза в день до 47-й недели, затем элиглустат тартрат в капсулах по 50 мг, 100 мг или 150 мг два раза в день до 312-й недели. Коррекция дозы на 43-й и 47-й неделе основывалась на минимальных концентрациях Genz-99067 в плазме (если минимальная концентрация в плазме = 5 нг/мл: продолжение той же дозы) на 41-й и 45-й неделе соответственно.
Экспериментальный: Активный
Элиглустат
Лекарство: Элиглустат тартрат
PAP: капсула элиглустата тартрата (ET) 50 мг перорально в 1-й день, затем ET капсула 50 мг два раза в день (BID) со 2-го дня до 4-й недели, затем либо ET капсула 50 мг BID (участники с Genz-99067 [активная часть ET в плазме] минимальная концентрация в плазме >=5 нг/мл) или капсула ET 100 мг два раза в день (участники с Genz-99067 минимальная концентрация в плазме
Другие имена:
  • Генз-112638

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
PAP: процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем (кратное нормальному [MN]) на 39-й неделе периода первичного анализа при лечении элиглустатом тартратом по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
Процентное изменение объема селезенки = ([объем селезенки на 39-й неделе минус объем селезенки на исходном уровне] деленное на [объем селезенки на исходном уровне]), умноженный на 100, где все объемы выражены в MN.
Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ПАП: уровень гемоглобина
Временное ограничение: Базовый уровень PAP (день 1)
Базовый уровень PAP (день 1)
PAP: абсолютное изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 39-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
Абсолютное изменение = уровень гемоглобина на 39-й неделе минус исходный уровень гемоглобина.
Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
PAP: процентное изменение по сравнению с исходным уровнем объема печени (в MN) на 39-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
Процентное изменение объема печени = ([объем печени на 39-й неделе минус объем печени на исходном уровне] деленное на [объем печени на исходном уровне]), умноженный на 100, где все объемы выражены в MN.
Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
PAP: процентное изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем на 39-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
Процентное изменение количества тромбоцитов = ([количество тромбоцитов на 39 неделе минус количество тромбоцитов на исходном уровне] деленное на [количество тромбоцитов на исходном уровне]), умноженное на 100.
Базовый уровень PAP (день 1), неделя 39
LTTP: процентное изменение по сравнению с исходным уровнем объема селезенки (в МН) на неделе 234
Временное ограничение: Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
Процентное изменение объема селезенки = ([объем селезенки на неделе 234 минус объем селезенки на исходном уровне] деленное на [объем селезенки на исходном уровне]), умноженный на 100, где все объемы выражены в MN. Исходные значения для исходных участников, принимавших плацебо, относятся к 1-му дню LTTP, а исходные значения для исходных участников, принимавших элиглустат, относятся к 1-му дню PAP.
Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
LTTP: абсолютное изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 234-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
Исходные значения для исходных участников, принимавших плацебо, относятся к 1-му дню LTTP, а исходные значения для исходных участников, принимавших элиглустат, относятся к 1-му дню PAP.
Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
LTTP: процентное изменение по сравнению с исходным уровнем объема печени (в MN) на неделе 234
Временное ограничение: Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
Процентное изменение объема печени = ([объем печени на неделе 234 минус объем печени на исходном уровне] деленное на [объем печени на исходном уровне]), умноженный на 100, где все объемы выражены в MN. Исходные значения для исходных участников, принимавших плацебо, относятся к 1-му дню LTTP, а исходные значения для исходных участников, принимавших элиглустат, относятся к 1-му дню PAP.
Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
LTTP: процентное изменение числа тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем на 234-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234
Процентное изменение количества тромбоцитов = ([количество тромбоцитов на неделе 234 минус количество тромбоцитов на исходном уровне] деленное на [количество тромбоцитов на исходном уровне]), умноженное на 100. Исходные значения для исходных участников, принимавших плацебо, относятся к 1-му дню LTTP, а исходные значения для исходных участников, принимавших элиглустат, относятся к 1-му дню PAP.
Базовый уровень PAP для группы элиглустата (первоначально на элиглустате), базовый уровень LTTP для группы элиглустата (первоначально на плацебо), неделя 234

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 апреля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 мая 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 марта 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 января 2017 г.

Последняя проверка

1 января 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (Номер EudraCT)
  • EFC12813 (Другой идентификатор: Sanofi)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Элиглустат тартрат

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться