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Eine Studie zu Eliglustat Tartrat (Genz-112638) bei Patienten mit Morbus Gaucher (ENGAGE)

17. Januar 2017 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bestätigung der Wirksamkeit und Sicherheit von Genz-112638 bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (ENGAGE)

Diese Phase-3-Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Eliglustattartrat (Genz-112638) bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu bestätigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gaucher-Krankheit ist durch eine lysosomale Akkumulation von Glucosylceramid aufgrund einer gestörten Glucosylceramid-Hydrolyse gekennzeichnet. Die Typ-1-Gaucher-Krankheit, die häufigste Form, macht mehr als (>) 90 % der Fälle aus und betrifft nicht das Zentralnervensystem (ZNS). Typische Manifestationen der Typ-1-Gaucher-Krankheit sind Splenomegalie, Hepatomegalie, Thrombozytopenie, Anämie, Skelettpathologie und verminderte Lebensqualität. Die Krankheitserscheinungen werden durch Ansammlungen von Glucosylceramid (Speichermaterial) in Gaucher-Zellen verursacht, die Milz und Leber sowie anderes Gewebe infiltriert haben. Eliglustattartrat ist ein kleines Molekül, das als orale Therapie entwickelt wurde und spezifisch die Produktion dieses Speichermaterials in Gaucher-Zellen hemmt.

Diese Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Eliglustattartrat bei erwachsenen Teilnehmern (> 16 Jahre) mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu bestimmen. Die Studie bestand aus 2 Perioden: Die doppelblinde primäre Analyseperiode (PAP [Tag 1 bis Woche 39]) und die Langzeitbehandlungsperiode (LTTP/Open-Label-Periode (nach Woche 39 [Tag 1 der Open-Label Zeitraum] bis Studienabschluss).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Indien
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Kolumbien
      • Bogota, Kolumbien
        • Hospital De San Jose
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Mexiko
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexiko
        • OCA Hospital
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Tunesien
    • TN
      • Tunis, TN, Tunesien, 1007
        • Hopital La-Rabta
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer (und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter) war bereit und in der Lage, vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben;
  • Der Teilnehmer war zum Zeitpunkt der Randomisierung mindestens 16 Jahre alt;
  • Der Teilnehmer hatte eine bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1;
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen vor der Verabreichung einen dokumentierten negativen Schwangerschaftstest haben. Darüber hinaus müssen alle weiblichen Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte eine teilweise oder vollständige Splenektomie;
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung pharmakologische Begleitpersonen oder Miglustat erhalten;
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 9 Monaten vor der Randomisierung eine Enzymersatztherapie erhalten;
  • Der Teilnehmer litt an der Gaucher-Krankheit Typ 2 oder 3 oder hatte den Verdacht, an der Gaucher-Krankheit Typ 3 zu leiden;
  • Der Teilnehmer hatte eine andere klinisch signifikante Krankheit als die Gaucher-Krankheit, einschließlich kardiovaskulärer, renaler, hepatischer, gastrointestinaler (GI), pulmonaler, neurologischer, endokriner, metabolischer (z. B. Hypokaliämie, Hypomagnesiämie) oder psychiatrischer Krankheit, andere Erkrankungen, oder schwere interkurrente Erkrankungen, die die Studienergebnisse verfälschen oder nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen könnten;
  • Der Teilnehmer war positiv auf den Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV), den Hepatitis-C-Antikörper oder das Hepatitis-B-Oberflächenantigen getestet worden;
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung ein Prüfpräparat erhalten;
  • Die Teilnehmerin war schwanger oder stillte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
PAP: Passende Placebo-Kapsel einmal täglich an Tag 1, gefolgt von passender Placebo-Kapsel BID von Tag 2 bis Woche 39. LTTP: Teilnehmer des Placebo-Arms in PAP, die PAP abgeschlossen hatten, wurden in LTTP eingeschlossen und erhielten Eliglustattartrat von Tag 1 (nach Woche 39) bis Woche 312. Tag 1 (nach Woche 39) wurde als Ausgangswert für LTTP betrachtet. An Tag 1 erhielten die Teilnehmer Eliglustattartrat Kapsel 50 mg zweimal täglich oral bis Woche 43, gefolgt von Eliglustat Tartrat 50 mg oder 100 mg Kapsel zweimal täglich bis Woche 47, dann Eliglustat Tartrat 50 mg oder 100 mg oder 150 mg Kapsel zweimal täglich bis Woche 312. Dosisanpassungen in Woche 43 und Woche 47 basierten auf den Talplasmakonzentrationen von Genz-99067 (bei Talplasmakonzentration = 5 ng/ml: Fortführung der gleichen Dosis) in Woche 41 bzw. Woche 45.
Experimental: Aktiv
Eliglustat
Arzneimittel: Eliglustat Tartrat
PAP: Eliglustattartrat (ET) Kapsel 50 mg oral an Tag 1, gefolgt von ET 50 mg Kapsel zweimal täglich (BID) von Tag 2 bis Woche 4, dann entweder ET 50 mg Kapsel BID (Teilnehmer mit Genz-99067 [aktiver Teil von ET im Plasma] Talplasmakonzentration >=5 ng/ml) oder ET 100 mg Kapsel BID (Teilnehmer mit Genz-99067 Talplasmakonzentration
Andere Namen:
  • Genz-112638

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Prozentuale Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert (in Vielfachen des Normalwerts [MN]) in Woche 39 des primären Analysezeitraums unter Behandlung mit Eliglustattartrat im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens = ([Milzvolumen in Woche 39 minus Milzvolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Milzvolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina in MN angegeben sind.
PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PAP: Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: PAP-Baseline (Tag 1)
PAP-Baseline (Tag 1)
PAP: Absolute Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 39
Zeitfenster: PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
Absolute Veränderung = Hämoglobinspiegel in Woche 39 minus Hämoglobinspiegel zu Studienbeginn.
PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
PAP: Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 39
Zeitfenster: PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens = ([Lebervolumen in Woche 39 minus Lebervolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Lebervolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina in MN angegeben sind.
PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
PAP: Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 39
Zeitfenster: PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl = ([Thrombozytenzahl in Woche 39 minus Thrombozytenzahl zu Studienbeginn] dividiert durch [Thrombozytenzahl zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100.
PAP-Baseline (Tag 1), Woche 39
LTTP: Prozentuale Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 234
Zeitfenster: PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens = ([Milzvolumen in Woche 234 minus Milzvolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Milzvolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina in MN angegeben sind. Die Ausgangswerte für die ursprünglichen Placebo-Teilnehmer beziehen sich auf Tag 1 der LTTP und die Ausgangswerte für die ursprünglichen Eliglustat-Teilnehmer beziehen sich auf den Tag 1 der PAP.
PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
LTTP: Absolute Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 234
Zeitfenster: PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
Die Ausgangswerte für die ursprünglichen Placebo-Teilnehmer beziehen sich auf Tag 1 der LTTP und die Ausgangswerte für die ursprünglichen Eliglustat-Teilnehmer beziehen sich auf den Tag 1 der PAP.
PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
LTTP: Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert (in MN) in Woche 234
Zeitfenster: PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens = ([Lebervolumen in Woche 234 minus Lebervolumen zu Studienbeginn] dividiert durch [Lebervolumen zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100, wobei alle Volumina in MN angegeben sind. Die Ausgangswerte für die ursprünglichen Placebo-Teilnehmer beziehen sich auf Tag 1 der LTTP und die Ausgangswerte für die ursprünglichen Eliglustat-Teilnehmer beziehen sich auf den Tag 1 der PAP.
PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
LTTP: Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 234
Zeitfenster: PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl = ([Thrombozytenzahl in Woche 234 minus Thrombozytenzahl zu Studienbeginn] dividiert durch [Thrombozytenzahl zu Studienbeginn]) multipliziert mit 100. Die Ausgangswerte für die ursprünglichen Placebo-Teilnehmer beziehen sich auf Tag 1 der LTTP und die Ausgangswerte für die ursprünglichen Eliglustat-Teilnehmer beziehen sich auf den Tag 1 der PAP.
PAP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Eliglustat), LTTP-Ausgangswert für den Eliglustat-Arm (ursprünglich mit Placebo), Woche 234

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. April 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (EudraCT-Nummer)
  • EFC12813 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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