Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Eliglustat Tartrat (Genz-112638) hos pasienter med Gauchers sykdom (ENGAGE)

17. januar 2017 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie som bekrefter effektiviteten og sikkerheten til Genz-112638 hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 (ENGAGE)

Denne fase 3-studien ble designet for å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til eliglustattartrat (Genz-112638) hos deltakere med Gauchers sykdom type 1.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Gauchers sykdom er preget av lysosomal akkumulering av glukosylceramid på grunn av nedsatt glukosylceramidhydrolyse. Gauchers sykdom type 1, den vanligste formen utgjør mer enn (>) 90 % av tilfellene og involverer ikke sentralnervesystemet (CNS). Typiske manifestasjoner av Gauchers sykdom type 1 inkluderer splenomegali, hepatomegali, trombocytopeni, anemi, skjelettpatologi og redusert livskvalitet. Sykdomsmanifestasjonene er forårsaket av ansamlinger av glukosylceramid (lagringsmateriale) i Gaucher-celler som har infiltrert milten og leveren samt annet vev. Eliglustat tartrat er et lite molekyl utviklet som en oral terapi som virker spesifikt inhibere produksjonen av dette lagringsmaterialet i Gaucher-celler.

Denne studien ble designet for å bestemme effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til eliglustattartrat hos voksne deltakere (>16 år) med Gauchers sykdom type 1. Studien besto av 2 perioder: Den dobbeltblinde primære analyseperioden (PAP [dag 1 til uke 39]) og langtidsbehandlingsperioden (LTTP/Open-Label Periode (post-uke 39 [Dag 1 av Open-Label) Periode] gjennom studieavslutning).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University hospital "Alexandrovska" Sofia
  • Canada
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
      • Toronto Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital and the Samuel Lunenfeld Research Institute
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Hematology Research Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF MS Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University Medical Genetics
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Division of Hematology/Oncology, Dept. of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurology Department
  • India
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hôtel-Dieu De France University Hospital
  • Mexico
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico
        • OCA Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institut za endokrinologiju
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Tunisia
    • TN
      • Tunis, TN, Tunisia, 1007
        • Hopital La-Rabta

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren (og/eller deres forelder/verge) var villig og i stand til å gi signert informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer som skulle utføres;
  • Deltakeren var minst 16 år gammel ved randomiseringstidspunktet;
  • Deltakeren hadde en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom Type 1;
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha dokumentert negativ graviditetstest før dosering. I tillegg må alle kvinnelige deltakere i fertil alder bruke en medisinsk akseptert form for prevensjon gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har hatt en delvis eller total splenektomi;
  • Deltakeren hadde mottatt farmakologiske chaperones eller miglustat innen 6 måneder før randomisering;
  • Deltakeren hadde fått enzymerstatningsterapi innen 9 måneder før randomisering;
  • Deltakeren hadde Gauchers sykdom type 2 eller 3 eller ble mistenkt for å ha Gauchers sykdom type 3;
  • Deltakeren hadde en hvilken som helst klinisk signifikant sykdom, bortsett fra Gauchers sykdom, inkludert kardiovaskulær, nyre, lever, gastrointestinal (GI), pulmonal, nevrologisk, endokrin, metabolsk (for eksempel hypokalemi, hypomagnesemi) eller psykiatrisk sykdom, andre medisinske tilstander, eller alvorlig sammenfallende sykdom som kan forvirre studieresultatene, eller, etter etterforskerens oppfatning, kan hindre deltakelse i studien;
  • Deltakeren hadde testet positivt for antistoffet humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-antistoff eller hepatitt B-overflateantigen;
  • Deltakeren hadde mottatt et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før randomisering;
  • Deltakeren var gravid eller ammende.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
PAP: Matchende placebokapsel én gang daglig på dag 1 etterfulgt av matchende placebokapsel BID fra dag 2 til og med uke 39. LTTP: Deltakere i placebo-armen i PAP som fullførte PAP ble inkludert i LTTP og fikk eliglustat tartrat fra dag 1 (etter uke 39) til uke 312. Dag 1 (etter uke 39) ble betraktet som baseline for LTTP. På dag 1 fikk deltakerne eliglustat tartrat kapsel 50 mg 2D oralt frem til uke 43 etterfulgt av eliglustat tartrat 50 mg eller 100 mg kapsel 2D frem til uke 47, deretter eliglustat tartrat 50 mg eller 100 mg eller 150 mg kapsel BID frem til uke 312. Dosejusteringer ved uke 43 og uke 47 var basert på Genz-99067 bunnplasmakonsentrasjoner (hvis bunnplasmakonsentrasjon =5 ng/ml: samme dose fortsatte) i henholdsvis uke 41 og uke 45.
Eksperimentell: Aktiv
Eliglustat
Legemiddel: Eliglustat tartrat
PAP: Eliglustat tartrat (ET) kapsel 50 mg oralt på dag 1 etterfulgt av ET 50 mg kapsel to ganger daglig (BID) fra dag 2 til uke 4, deretter enten ET 50 mg kapsel BID (deltakere med Genz-99067 [aktiv del av ET i plasma] bunnplasmakonsentrasjon >=5 ng/ml) eller ET 100 mg kapsel BID (deltakere med Genz-99067 bunnplasmakonsentrasjon
Andre navn:
  • Genz-112638

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Prosentvis endring fra baseline i miltvolum (i multipler av normal [MN]) ved uke 39 av den primære analyseperioden med Eliglustat-tartratbehandling sammenlignet med placebo
Tidsramme: PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
Prosentvis endring i miltvolum = ([miltvolum ved uke 39 minus miltvolum ved baseline] delt på [miltvolum ved baseline]) multiplisert med 100, der alle volumer er i MN.
PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PAP: Hemoglobinnivå
Tidsramme: PAP-grunnlinje (dag 1)
PAP-grunnlinje (dag 1)
PAP: Absolutt endring fra baseline i hemoglobinnivå ved uke 39
Tidsramme: PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
Absolutt endring = hemoglobinnivå ved uke 39 minus hemoglobinnivå ved baseline.
PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
PAP: Prosentvis endring fra baseline i levervolum (i MN) ved uke 39
Tidsramme: PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
Prosentvis endring i levervolum = ([levervolum ved uke 39 minus levervolum ved baseline] delt på [levervolum ved baseline]) multiplisert med 100, der alle volumer er i MN.
PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
PAP: Prosentvis endring fra baseline i antall blodplater ved uke 39
Tidsramme: PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
Prosentvis endring i antall blodplater = ([trombocyttantall ved uke 39 minus antall blodplater ved baseline] delt på [trombocyttantall ved baseline]) multiplisert med 100.
PAP-grunnlinje (dag 1), uke 39
LTTP: prosentvis endring fra baseline i miltvolum (i MN) ved uke 234
Tidsramme: PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
Prosentvis endring i miltvolum = ([miltvolum ved uke 234 minus miltvolum ved baseline] delt på [miltvolum ved baseline]) multiplisert med 100, der alle volumer er i MN. Grunnlinjeverdier for de opprinnelige placebo-deltakerne refererer til dag 1 av LTTP og grunnlinjeverdier for de opprinnelige eliglustat-deltakerne refererer til dag 1 av PAP.
PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
LTTP: Absolutt endring fra baseline i hemoglobinnivå ved uke 234
Tidsramme: PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
Grunnlinjeverdier for de opprinnelige placebo-deltakerne refererer til dag 1 av LTTP og grunnlinjeverdier for de opprinnelige eliglustat-deltakerne refererer til dag 1 av PAP.
PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
LTTP: Prosentvis endring fra baseline i levervolum (i MN) ved uke 234
Tidsramme: PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
Prosentvis endring i levervolum = ([levervolum ved uke 234 minus levervolum ved baseline] delt på [levervolum ved baseline]) multiplisert med 100, der alle volumer er i MN. Grunnlinjeverdier for de opprinnelige placebo-deltakerne refererer til dag 1 av LTTP og grunnlinjeverdier for de opprinnelige eliglustat-deltakerne refererer til dag 1 av PAP.
PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
LTTP: Prosentvis endring fra baseline i antall blodplater ved uke 234
Tidsramme: PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234
Prosentvis endring i antall blodplater = ([tall blodplater ved uke 234 minus antall blodplater ved baseline] delt på [trombocyttantall ved baseline]) multiplisert med 100. Grunnlinjeverdier for de opprinnelige placebo-deltakerne refererer til dag 1 av LTTP og grunnlinjeverdier for de opprinnelige eliglustat-deltakerne refererer til dag 1 av PAP.
PAP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på Eliglustat), LTTP-grunnlinje for Eliglustat-arm (opprinnelig på placebo), uke 234

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. april 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2009

Først lagt ut (Anslag)

1. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GZGD02507 (Genzyme)
  • 2008-005222-37 (EudraCT-nummer)
  • EFC12813 (Annen identifikator: Sanofi)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Eliglustat tartrat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere