Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nadciśnienie płucne wywołane ćwiczeniami w twardzinie układowej i leczeniu ambrisentanem

28 października 2020 zaktualizowane przez: University of California, Los Angeles

Nadciśnienie płucne wywołane wysiłkiem fizycznym w twardzinie układowej i leczeniu ambrisentanem: potencjalne pojedyncze centrum, badanie otwarte, badanie pilotażowe

Celem tego badania jest określenie cech klinicznych i profili hemodynamicznych, które przewidują nadciśnienie płucne wywołane wysiłkiem fizycznym u 15 pacjentów z twardziną układową. Badanie ma również na celu określenie skuteczności ambrisentanu u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP) wywołanym wysiłkiem fizycznym z twardziną skóry

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Aktualne piśmiennictwo dotyczy terapii wyłącznie pacjentów z PAH w spoczynku, rozpoznanym na podstawie cewnikowania prawego serca. Jednak Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) również uznaje i definiuje tętnicze nadciśnienie płucne wywołane wysiłkiem fizycznym (ex-PAH), które może poprzedzać rozwój spoczynkowego PAH. Naturalny przebieg PAH, zwłaszcza podczas wysiłku fizycznego, nie został dobrze określony. Wcześniejsze badanie hemodynamiczne wysiłkowe wykazało, że u zdrowych ochotników średnie ciśnienie w płucach nie przekracza 30 mmHg, nawet przy maksymalnym pojemności minutowej serca. Wcześniejsze badanie oceniało pacjentów z twardziną układową za pomocą echokardiografii dopplerowskiej z prawidłowym spoczynkowym echokardiogramem, stwierdzając nieprawidłową odpowiedź, którą zdefiniowano jako oszacowane ciśnienie skurczowe w prawej komorze większe niż 40 mmHg. W tym samym badaniu u 6,6% pacjentów w ciągu 12-miesięcznego okresu obserwacji doszło do progresji do spoczynkowego PAH. Dostępne są ograniczone dane dotyczące częstości występowania ex-PAH w twardzinie układowej przy zastosowaniu cewnikowania prawego serca.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Twardzina układowa zdiagnozowana na podstawie konsensusu American College of Rheumatology, w tym którekolwiek z poniższych:

    • Ograniczony
    • Rozproszony
    • Twardzina sinusoidalna
  2. Pacjenci muszą być chętni i zdolni do poddania się cewnikowaniu prawego serca z cyklem ergometrii kończyn dolnych
  3. Średnie ciśnienie w tętnicy płucnej (mPAP) > 30 mmHg podczas wysiłku; PCWP ≤ 15 mmHg przy RHC w spoczynku
  4. Mężczyźni i kobiety, w wieku od 18 lat
  5. Standardowe leki wspomagające będą dozwolone jednocześnie w tym badaniu według uznania prowadzącego pulmonologa i reumatologa, w tym digoksyna, leki moczopędne, antykoagulanty (np. warfaryna), stabilna immunosupresja lub inna terapia przeciwzwłóknieniowa przez co najmniej jeden miesiąc przed włączeniem do badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Spoczynkowe PAH (mPAP > 25mmHg) po cewnikowaniu prawego serca
  2. Inne znane przyczyny TNP, w tym przebyta żylna choroba zakrzepowo-zatorowa, zakażenie wirusem HIV, przewlekła choroba wątroby z nadciśnieniem wrotnym, dysfunkcja skurczowa lewej komory (np. LVEF < 40%) oraz wrodzone przyczyny PAH
  3. Ciężka choroba wątroby wykluczająca zastosowanie ambrisentanu (AspAT/AlAT ≥3x GGN).
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  5. Jednoczesne leczenie prostanoidem lub analogiem prostanoidu, inhibitorami PDE5 lub udział w innym aktywnym badaniu klinicznym.
  6. Stosowanie dowolnej prostacykliny lub antagonisty receptora śródbłonka (ERA) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  7. Przykuty do łóżka lub wózka inwalidzkiego lub podstawowy dystans 6-minutowego marszu (6MWD) mniejszy niż 150 metrów.
  8. Kobiety zdolne do rodzenia dzieci, które nie chcą lub nie mogą zastosować akceptowalnej metody unikania ciąży przez cały okres badania.
  9. Klasyfikacja New York Heart Association (NYHA): Klasa IV
  10. Zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >2,5 mg/dl).
  11. Niekontrolowany bezdech senny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ambrisentan
ambrisentan w dawce 5 mg lub 10 mg doustnie raz dziennie
Lek: Ambrisentan
Ambrisentan 5 mg lub 10 mg raz na dobę
Inne nazwy:
  • Letairis

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wysiłkowej hemodynamice płucnej od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zdefiniowaliśmy ePH (wysiłkowe PH) jako mPAP 30 mm Hg, PCWP 18 mm Hg i gradient przezpłucny (TPG) 15 mm Hg, gdzie TPG równa się mPAP minus PCWP. Zdefiniowaliśmy ePVH (wysiłkowe nadciśnienie płucne) jako mPAP 30 mm Hg, PCWP 18 mm Hg i TPG 15 mm Hg. Zdefiniowaliśmy eoPH (ćwiczenie poza proporcjami) jako mPAP 30 mm Hg, PCWP 18 mm Hg i TPG 15 mm Hg (4). Nasza hipoteza była taka, że ​​pacjenci z SSc z prawidłową fizjologią wysiłku i ePVH mają inną patofizjologię w porównaniu z pacjentami z chorobą naczyń płucnych (ePH i eoPH).
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana pokonanego dystansu w ciągu sześciu minut od linii podstawowej do 24 tygodnia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocena oparta na wytycznych ATS ze znaną minimalnie istotną klinicznie różnicą
24 tygodnie
Jakość życia (QOL) na podstawie SF36 i HAQ-DI
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Liczba uczestników przekraczająca minimalnie istotne szacunki różnic w zmianach jakości życia ocenianych za pomocą wskaźnika jakości życia SF-36 (skrócona forma 36) z wynikami komponentu psychicznego i fizycznego lub za pomocą HAQ-DI (indeks niepełnosprawności kwestionariusza oceny stanu zdrowia), które może być związane z ograniczeniami mięśniowo-szkieletowymi
24 tygodnie
HAQ-DI (wskaźnik niepełnosprawności kwestionariusza oceny stanu zdrowia)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Oceniając ograniczenia, które mogą być związane z ograniczeniami układu mięśniowo-szkieletowego, HAQ-DI ocenia trudności, jakie uczestnik miał w ciągu ostatniego tygodnia w 8 domenach codziennych czynności: ubieranie się i pielęgnacja, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, sięganie, chwytanie i inne czynności. Każda kategoria czynności składa się z 2-3 pozycji, w których poziom trudności oceniany jest od 0 do 3, gdzie 0=brak trudności, 1=pewna trudność, 2=duża trudność, 3=niemożliwość wykonania. Wyniki 8 dziedzin są uśredniane do całkowitego wyniku HAQ-DI w zakresie od 0 (brak niepełnosprawności) do 3 (całkowita niepełnosprawność).
24 tygodnie
Kwestionariusz oddechowy św. Jerzego
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Aby ocenić ogólny stan zdrowia, codzienne życie i postrzegane samopoczucie pacjentów z podstawową chorobą płuc, SGRQ jest kwestionariuszem jakości życia związanym ze zdrowiem, podzielonym na 3 elementy: objawy, aktywność i wpływ. Wynik całkowity (zsumowane wagi) może mieścić się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Współpracownicy

Gilead Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Rajeev Saggar, MD, University of California, Los Angeles
  • Główny śledczy: Dinesh Khanna, MD, University of California, Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

20 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

2 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10-000567

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj