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Ipertensione polmonare indotta dall'esercizio nella sclerosi sistemica e trattamento con ambrisentan

28 ottobre 2020 aggiornato da: University of California, Los Angeles

Ipertensione polmonare indotta dall'esercizio nella sclerosi sistemica e trattamento con ambrisentan: uno studio pilota prospettico in un singolo centro, in aperto

Lo scopo di questo studio è determinare le caratteristiche cliniche ei profili emodinamici che predicono l'ipertensione polmonare indotta dall'esercizio in 15 pazienti con sclerosi sistemica. Lo studio mira anche a determinare l'efficacia di Ambrisentan per i soggetti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) indotta dall'esercizio con sclerodermia

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'attuale letteratura riguarda le terapie solo per i pazienti con PAH a riposo, diagnosticata mediante cateterizzazione del cuore destro. Tuttavia, l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) riconosce e definisce anche l'ipertensione arteriosa polmonare indotta dall'esercizio (ex-PAH), che può precedere lo sviluppo della PAH a riposo. La progressione naturale della PAH, specialmente durante l'esercizio, non è stata ben delineata. Uno studio emodinamico durante l'esercizio ha mostrato in precedenza che in soggetti sani normali la pressione polmonare media non supera i 30 mmHg anche alla massima gittata cardiaca. Uno studio precedente ha valutato i pazienti affetti da sclerosi sistemica con ecocardiografia Doppler da esercizio con normali ecocardiogrammi a riposo, trovando una risposta anormale che è stata definita come una pressione sistolica ventricolare destra stimata superiore a 40 mmHg. Nello stesso studio, il 6,6% dei pazienti è progredito verso la PAH a riposo durante il periodo di follow-up di 12 mesi. Sono disponibili dati limitati sulla prevalenza di ex-PAH nella sclerosi sistemica mediante cateterizzazione del cuore destro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Sclerosi sistemica diagnosticata dalla dichiarazione di consenso dell'American College of Rheumatology che include uno dei seguenti:

    • Limitato
    • Diffondere
    • Sclerodermia sinusoidale
  2. I pazienti devono essere disposti e in grado di sottoporsi a cateterizzazione del cuore destro con cicloergometria degli arti inferiori
  3. Pressione arteriosa polmonare media (mPAP) > 30 mmHg con esercizio; PCWP ≤ 15 mmHg su RHC a riposo
  4. Uomini e donne, di età pari o superiore a 18 anni
  5. I farmaci aggiuntivi standard saranno consentiti contemporaneamente in questo studio a discrezione del pneumologo e reumatologo curante, inclusi digossina, diuretici, anticoagulanti (ad es. warfarin), immunosoppressione stabile o altra terapia antifibrotica per almeno un mese prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  1. PAH a riposo (mPAP > 25 mmHg) al cateterismo del cuore destro
  2. Altre cause note di PAH includono precedente tromboembolia venosa, infezione da HIV, malattia epatica cronica con ipertensione portale, disfunzione sistolica del ventricolo sinistro (ad es. LVEF <40%) e cause congenite di PAH
  3. Malattia epatica grave che preclude l'uso di ambrisentan (AST/ALT ≥3x ULN).
  4. Donne in gravidanza o allattamento.
  5. Terapia concomitante con un prostanoide o analogo prostanoide, inibitori della PDE5 o arruolato in un altro studio clinico attivo.
  6. Uso di qualsiasi prostaciclina o antagonista del recettore endoteliale (ERA) entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.
  7. Legato a letto o su sedia a rotelle o una distanza di 6 minuti a piedi (6MWD) di base inferiore a 150 metri.
  8. Donne in grado di fare figli che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo accettabile per evitare la gravidanza per l'intero periodo di studio.
  9. Classificazione della New York Heart Association (NYHA): Classe IV
  10. Disfunzione renale (creatinina sierica >2,5 mg/dL).
  11. Apnea notturna incontrollata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: ambrisentan
ambrisentan dosato a 5 mg o 10 mg per via orale una volta al giorno
Droga: Ambrisentan
Ambrisentan 5 mg o 10 mg una volta al giorno
Altri nomi:
  • Letairis

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'emodinamica polmonare durante l'esercizio dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
Abbiamo definito ePH (esercizio PH) come un mPAP di 30 mmHg, PCWP di 18 mm Hg e un gradiente transpolmonare (TPG) di 15 mm Hg, dove TPG è uguale a mPAP meno PCWP. Abbiamo definito ePVH (esercizio ipertensione venosa polmonare) come un mPAP di 30 mm Hg, PCWP di 18 mm Hg e un TPG di 15 mm Hg. Abbiamo definito eoPH (esercizio fuori proporzione) come un mPAP di 30 mm Hg, PCWP di 18 mm Hg e un TPG di 15 mm Hg (4). La nostra ipotesi era che i pazienti con SSc con normale fisiologia dell'esercizio ed ePVH avessero una fisiopatologia diversa rispetto ai pazienti con malattia vascolare polmonare (ePH ed eoPH).
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della distanza percorsa in sei minuti dal basale a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
Valutazione basata sulle linee guida ATS con differenza clinicamente minima nota nota
24 settimane
Qualità della vita (QOL) basata su SF36 e HAQ-DI
Lasso di tempo: 24 settimane
Numero di partecipanti che superano le stime della differenza minimamente importante sui cambiamenti nella qualità della vita valutati dall'indice di qualità della vita SF-36 (forma abbreviata 36) con i punteggi dei componenti mentali e fisici o dalle limitazioni HAQ-DI (indice di disabilità del questionario di valutazione della salute) che può essere correlato a limitazioni muscoloscheletriche
24 settimane
HAQ-DI (Indice di disabilità del questionario di valutazione della salute)
Lasso di tempo: 24 settimane
Valutando le limitazioni che possono essere correlate alle limitazioni muscoloscheletriche, l'HAQ-DI valuta la difficoltà che un partecipante ha avuto nell'ultima settimana in 8 domini delle attività della vita quotidiana: vestirsi e pettinarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e altre attività. Ogni categoria di attività è composta da 2-3 elementi in cui il livello di difficoltà è valutato da 0 a 3 con 0=nessuna difficoltà, 1=qualche difficoltà, 2=molto difficile e 3=impossibile. Gli 8 punteggi di dominio sono mediati in un punteggio HAQ-DI totale che va da 0 (nessuna disabilità) a 3 (completamente disabilitato).
24 settimane
Questionario respiratorio di San Giorgio
Lasso di tempo: 24 settimane
Per valutare la salute generale, la vita quotidiana e il benessere percepito nei pazienti con malattia polmonare sottostante, il SGRQ è un questionario sulla qualità della vita relativo alla salute suddiviso in 3 componenti: sintomi, attività e impatto. Il punteggio totale (pesi sommati) può variare da 0 a 100 con un punteggio inferiore che denota uno stato di salute migliore.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Collaboratori

Gilead Sciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Rajeev Saggar, MD, University of California, Los Angeles
  • Investigatore principale: Dinesh Khanna, MD, University of California, Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2009

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 gennaio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2010

Primo Inserito (STIMA)

20 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

2 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10-000567

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

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