Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie uzupełniające fazy 1 wektora AAV2-hRPE65v2 u osób z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) 2

24 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics, Inc.

Badanie uzupełniające mające na celu ocenę bezpieczeństwa ponownego podania wektora wirusowego związanego z adenowirusami zawierającego gen ludzkiego RPE65 [AAV2-hRPE65v2] do przeciwległego oka u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) wcześniej włączonych do badania fazy 1

Badanie jest kontynuacją badania fazy 1 dotyczącego zwiększania dawki i bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest kontynuacją badania fazy 1 dotyczącego zwiększania dawki i bezpieczeństwa (zamknięte nabory w czerwcu 2009 r.). Maksymalnie dwunastu osobom dorosłym i dzieciom z rozpoznaniem molekularnym mutacji biallelicznych genu RPE65, którzy brali udział we wcześniejszym badaniu fazy 1 i którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikujące do udziału w badaniu, otrzyma wektor AAV2-hRPE65v2 do drugiego oka, które nie zostało wcześniej wstrzyknięte, w celu oceny bezpieczeństwa obustronnego, sekwencyjnego podania podsiatkówkowego AAV2-hRPE65v2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniejszy udział w badaniu fazy 1 z jednostronnym, podsiatkówkowym podaniem AAV2-hRPE65v2.
  • Ostrość wzroku równa lub większa niż percepcja światła.
  • Wystarczająca liczba żywotnych komórek siatkówki w przeciwległym oku, do którego wcześniej nie wstrzyknięto, co określono metodami nieinwazyjnymi, takimi jak optyczna koherentna tomografia (OCT) i/lub oftalmoskopia. Musi mieć albo: 1) obszar siatkówki w obrębie tylnego bieguna > 100 µm pokazany w OCT; 2) ≥ 3 obszary krążkowe siatkówki bez zaniku lub zwyrodnienia barwnikowego w obrębie tylnego bieguna; lub 3) pozostałe pole widzenia w zakresie 50 stopni fiksacji.
  • Gotowość do przestrzegania protokołu i długoterminowej obserwacji potwierdzona pisemną świadomą zgodą lub zgodą rodziców i zgodą podmiotu (w stosownych przypadkach).

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność lub niechęć do spełnienia wymagań badania.
  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu badanego leku w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Stosowanie związków lub prekursorów retinoidów, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z aktywnością biochemiczną enzymu RPE65; osoby, które zaprzestaną stosowania tych związków przez 18 miesięcy, mogą się kwalifikować.
  • Wcześniejsza operacja wewnątrzgałkowa w ciągu sześciu miesięcy.
  • Znana wrażliwość na leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym.
  • Istniejące wcześniej choroby oczu, takie jak jaskra lub wikłające choroby ogólnoustrojowe, które wykluczałyby planowaną operację lub mogłyby zakłócać interpretację badania. Komplikujące choroby ogólnoustrojowe obejmowałyby te, w których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić funkcję narządu wzroku. Przykładami są nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego (na przykład: radioterapia oczodołu; białaczka z zajęciem OUN/nerwu wzrokowego). Pacjenci z cukrzycą lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową byliby wykluczeni, gdyby mieli jakiekolwiek objawy zaawansowanej retinopatii (np. obrzęk plamki lub zmiany proliferacyjne). Wykluczeni byliby również pacjenci z niedoborem odporności (nabytym lub wrodzonym), ponieważ może istnieć podatność na infekcje oportunistyczne (takie jak zapalenie siatkówki CMV).
  • Osoby w wieku rozrodczym, które są w ciąży lub nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji przez cztery miesiące po podaniu wektora.
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiałby potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania i, w opinii badacza, powoduje, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania.
  • Uczestnicy NIE zostaną wykluczeni ze względu na płeć, rasę lub pochodzenie etniczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: woretigen neparwowek-rzyl (AAV2-hRPE65v2)
Podawanie badanego czynnika (AAV2-hRPE65v2) do poprzednio niewstrzykniętego oka przeciwległego:
Biologiczny: voretigene neparvovec-rzyl
Jednorazowe, podsiatkówkowe podanie wektora 1,5E11 vg AAV2-hRPE65v2 w 300 mikrolitrach do przeciwległego, wcześniej nieostrzykiwanego oka.
Inne nazwy:
  • AAV2-hRPE65v2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Pole widzenia
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Reakcja źrenic na światło
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Testy mobilności
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Badanie czułości progowej światła w pełnym polu
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat
Czułość kontrastu
Ramy czasowe: 15 lat
Głównymi miarami wyników są bezpieczeństwo i tolerancja. Drugorzędowe miary wyników obejmują zmiany funkcji wzrokowych mierzone subiektywnymi testami psychofizycznymi i obiektywnymi testami fizjologicznymi.
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAV2-hRPE65v2-102
  • 10-007752 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj