Leber Congenital Amaurosis (LCA) 2 대상자에서 AAV2-hRPE65v2 벡터의 1상 후속 연구

포함 기준:

• AAV2-hRPE65v2의 일방적, 망막하 투여로 1상 연구에 사전 참여.
• 빛의 지각과 같거나 그 이상의 시력.
• 광간섭 단층 촬영(OCT) 및/또는 검안경 검사와 같은 비침습적 수단으로 결정된 바와 같이 이전에 주입되지 않은 반대쪽 눈의 충분한 생존 망막 세포. 다음 중 하나가 있어야 합니다. 2) 후극 내에 위축 또는 색소 변성이 없는 망막의 ≥ 3 디스크 영역; 또는 3) 고정 50도 이내의 남은 시야.
• 서면 동의서 또는 부모의 허락 및 피험자 동의(해당되는 경우)에 의해 입증된 프로토콜 및 장기 후속 조치를 준수하려는 의지.

제외 기준:

• 연구의 요구 사항을 충족할 수 없거나 충족할 의사가 없습니다.
• 지난 6개월 이내에 연구 약물에 대한 다른 모든 연구에 참여.
• RPE65 효소의 생화학적 활성과 잠재적으로 상호작용할 수 있는 레티노이드 화합물 또는 전구체의 사용; 18개월 동안 이러한 화합물의 사용을 중단한 개인은 자격이 될 수 있습니다.
• 6개월 이내의 이전 안내 수술.
• 수술 전후 기간에 사용하도록 계획된 약물에 대한 알려진 민감도.
• 녹내장과 같은 기존 안과 질환 또는 계획된 수술을 방해하거나 연구 해석을 방해할 수 있는 복잡한 전신 질환. 복잡한 전신 질환에는 질병 자체 또는 질병 치료가 안구 기능을 변화시킬 수 있는 질병이 포함됩니다. 예를 들어 치료가 중추 신경계 기능에 영향을 미칠 수 있는 악성 종양이 있습니다(예: 궤도의 방사선 치료, CNS/시신경 침범을 동반한 백혈병). 당뇨병 또는 낫적혈구병이 있는 피험자는 진행성 망막병증(예: 황반 부종 또는 증식성 변화). 또한 기회 감염(예: CMV 망막염)에 대한 감수성이 있을 수 있으므로 면역결핍(후천성 또는 선천성)이 있는 피험자는 제외됩니다.
• 임신 중이거나 벡터 투여 후 4개월 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않으려는 가임기 개인.
• 잠재적 피험자가 연구 과정 동안 후속 검사를 완료하는 것을 허용하지 않고 연구자의 의견으로 잠재적 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 기타 조건.
• 피험자는 성별, 인종 또는 민족에 따라 제외되지 않습니다.