レーバー先天性黒内障 (LCA) 患者を対象とした AAV2-hRPE65v2 ベクターの第 1 相追跡調査 2

包含基準:

• -AAV2-hRPE65v2の一方的な網膜下投与によるフェーズ1研究への事前参加。
• 光の知覚以上の視力。
• 光コヒーレンストモグラフィー (OCT) および/または検眼鏡などの非侵襲的手段によって決定される、対側の以前に注入されていない眼の十分な生存網膜細胞。 次のいずれかが必要です: 1) 後極内の網膜の領域 > 100 μm が OCT に表示されます。 2) 後極内に萎縮または色素変性のない網膜の 3 つ以上のディスク領域;または 3) 固定の 50 度以内の残りの視野。
• -書面によるインフォームドコンセントまたは親の許可および被験者の同意（該当する場合）によって証明されるように、プロトコルおよび長期的なフォローアップを順守する意欲。

除外基準:

• -研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない。
• -過去6か月以内の治験薬の他の研究への参加。
• RPE65酵素の生化学的活性と潜在的に相互作用する可能性のあるレチノイド化合物または前駆体の使用;これらの化合物の使用を 18 か月間中止した個人は、資格を得る可能性があります。
• -6か月以内の以前の眼内手術。
• -周術期に使用する予定の薬物に対する既知の過敏症。
• -緑内障などの既存の眼の状態、または計画された手術を妨げるか、研究の解釈を妨げる可能性のある複雑な全身性疾患。 複雑な全身性疾患には、疾患自体または疾患の治療によって眼機能が変化する可能性があるものも含まれます。 例としては、治療が中枢神経系の機能に影響を与える可能性のある悪性腫瘍があります (例: 眼窩の放射線治療、CNS/視神経の関与を伴う白血病)。 糖尿病または鎌状赤血球症の被験者は、進行した網膜症の症状がある場合は除外されます（例： 黄斑浮腫または増殖性変化）。 日和見感染（CMV網膜炎など）に対する感受性がある可能性があるため、免疫不全（後天性または先天性）の被験者も除外されます。
• 妊娠している、またはベクター投与後4か月間は効果的な避妊法を使用することを望まない、出産の可能性のある個人。
• -潜在的な被験者が研究の過程でフォローアップ検査を完了することを許可しないその他の状態であり、研究者の意見では、潜在的な被験者は研究に不適切です。
• 被験者は、性別、人種、または民族性に基づいて除外されることはありません.