AAV2-hRPE65v2 载体在 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 受试者中的第 1 期后续研究 2

纳入标准：

• 之前参与过 AAV2-hRPE65v2 单侧视网膜下给药的 1 期研究。
• 视力等于或大于光感。
• 通过非侵入性手段，如光学相干断层扫描 (OCT) 和/或眼底镜检查，确定在对侧、先前未注射过的眼睛中有足够的活视网膜细胞。 必须具有以下任一条件：1) OCT 显示后极内 > 100 µm 的视网膜区域； 2)≥3个视网膜后极区无萎缩或色素变性的盘区；或 3) 剩余视野在注视点 50 度以内。
• 愿意遵守协议和长期随访，如书面知情同意或父母许可和受试者同意（如适用）所证明。

排除标准：

• 不能或不愿意满足研究要求。
• 在过去六个月内参与过研究药物的任何其他研究。
• 使用可能与 RPE65 酶的生化活性相互作用的类视黄醇化合物或前体；停止使用这些化合物 18 个月的个人可能符合条件。
• 六个月内做过眼内手术。
• 已知对计划在围手术期使用的药物敏感。
• 预先存在的眼部疾病，例如青光眼，或会妨碍计划手术或可能干扰研究解释的并发全身性疾病。 并发全身性疾病包括疾病本身或疾病治疗可改变眼功能的疾病。 例如，治疗会影响中枢神经系统功能的恶性肿瘤（例如：眼眶放射治疗；中枢神经系统/视神经受累的白血病）。 如果患有糖尿病或镰状细胞病的受试者有任何晚期视网膜病变的表现（例如， 黄斑水肿或增殖性改变）。 还排除了具有免疫缺陷（获得性或先天性）的受试者，因为可能对机会性感染（例如 CMV 视网膜炎）易感。
• 已怀孕或在施用载体后四个月内不愿使用有效避孕措施的有生育能力的个体。
• 任何其他不允许潜在受试者在研究过程中完成后续检查并且研究者认为使潜在受试者不适合研究的情况。
• 不会根据性别、种族或种族排除受试者。