Фаза 1 последующего исследования вектора AAV2-hRPE65v2 у субъектов с врожденным амаврозом Лебера (LCA) 2

Критерии включения:

• Предыдущее участие в исследовании фазы 1 с односторонним субретинальным введением AAV2-hRPE65v2.
• Острота зрения равна или превышает светоощущение.
• Достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки в контралатеральном, ранее не инъецированном глазу, что определяется неинвазивными методами, такими как оптическая когерентная томография (ОКТ) и/или офтальмоскопия. Должен иметь: 1) область сетчатки в пределах заднего полюса > 100 мкм, показанную на ОКТ; 2) ≥ 3 дисковых участков сетчатки без атрофии или пигментной дегенерации в пределах заднего полюса; или 3) оставшееся поле зрения в пределах 50 градусов фиксации.
• Готовность соблюдать протокол и долгосрочное наблюдение, подтвержденное письменным информированным согласием или разрешением родителей и согласием субъекта (если применимо).

Критерий исключения:

• Неспособность или нежелание выполнять требования исследования.
• Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение последних шести месяцев.
• Использование ретиноидных соединений или предшественников, которые потенциально могут взаимодействовать с биохимической активностью фермента RPE65; лица, прекратившие использование этих соединений в течение 18 месяцев, могут получить право на участие.
• Предшествующая внутриглазная хирургия в течение шести месяцев.
• Известная чувствительность к лекарствам, которые планируется использовать в периоперационном периоде.
• Ранее существовавшие заболевания глаз, такие как глаукома, или осложняющие системные заболевания, которые препятствуют запланированной операции или могут помешать интерпретации исследования. К осложняющим системным заболеваниям относятся те, при которых само заболевание или лечение заболевания может изменить функцию глаза. Примерами являются злокачественные новообразования, лечение которых может повлиять на функцию центральной нервной системы (например, лучевая терапия орбиты, лейкемия с поражением ЦНС/зрительного нерва). Субъекты с диабетом или серповидно-клеточной анемией будут исключены, если у них будут какие-либо проявления прогрессирующей ретинопатии (например, макулярный отек или пролиферативные изменения). Также исключаются субъекты с иммунодефицитом (приобретенным или врожденным), поскольку может быть предрасположенность к условно-патогенным инфекциям (таким как ЦМВ ретинит).
• Лица детородного возраста, которые беременны или не желают использовать эффективные средства контрацепции в течение четырех месяцев после введения вектора.
• Любое другое состояние, которое не позволило бы потенциальному субъекту пройти последующие обследования в ходе исследования и, по мнению исследователя, делает потенциального субъекта непригодным для исследования.
• Субъекты НЕ будут исключены из-за их пола, расы или этнической принадлежности.