Decytabina, a następnie szczepionka z antygenem nowotworowym dla pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym i mięsakiem

Kryteria przyjęcia:

• Potwierdzone rozpoznanie nawrotu nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka, mięsaka Ewinga, mięsaka kościotwórczego, mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego, mięsaka maziowego
• Pacjent może mieć guza makroskopowego, który był leczony wielolekową chemioterapią przed włączeniem do badania, ale nie musi mieć guza makroskopowego przed włączeniem do badania.
• Pacjenci muszą mieć rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego lub mięsaka poprzez weryfikację histologiczną nerwiaka niedojrzałego i/lub wykrycie komórek nowotworowych w szpiku kostnym ze zwiększonym stężeniem katecholamin w moczu.
• Otrzymali standardową chemioterapię i/lub SCT i są co najmniej 6 miesięcy po przeszczepie.
• Wiek: W chwili rejestracji do badania pacjenci muszą mieć od 1 do < 25 lat.
• Wymagania dotyczące funkcji narządów: Wszyscy pacjenci muszą mieć odpowiednią funkcję narządów, zdefiniowaną jako:
• Czynność hematologiczna: ANC ≥ 500; Liczba płytek krwi ≥ 75.
• Czynność nerek: klirens kreatyniny lub radioizotop GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 LUB maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) w zależności od wieku/płci w następujący sposób: 1YO M&F = 0,6, 2-5YO M&F = 0,8, 6-9YO M&F = 1, 10-12YO M&K = 1,2, 13-15YO M = 1,5, 13-15YO K = 1,4, 16+ M = 1,7, 16+ P = 1,4
• Czynność serca: Pacjent musi mieć prawidłową czynność serca udokumentowaną frakcją wyrzutową (> 55%) udokumentowaną badaniem echokardiograficznym lub oceną radionuklidu MUGA LUB Frakcyjne skrócenie (≥ 28%) udokumentowane echokardiograficznie
• Czynność wątroby: bilirubina całkowita ≤ 1,5 x normy dla wieku ORAZ SGPT (ALT) i SGOT (AspAT) ≤ 3 x normy dla wieku.
• Pulsoksymetria powietrza w pomieszczeniu >94%.
• Aktywni seksualnie pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym, którzy chcą wziąć udział w badaniu, muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej antykoncepcji.
• Skala sprawności Lansky'ego > 70, ECOG < 2 (Załącznik I).

Kryteria wyłączenia:

• Pacjentka jest w ciąży.
• Pacjenci z dodatnim wynikiem któregokolwiek z następujących testów diagnostycznych: Hep B Ag, Hep B Core Ab, Hep C Ab, HIV-1 Ab, HIV-2 Ab, HTLV-1 Ab, HTLV-2 Ab, RPR.
• Pacjent ma w wywiadzie chorobę autoimmunologiczną, w szczególności nieswoiste zapalenie jelit, toczeń rumieniowaty układowy lub reumatoidalne zapalenie stawów.
• Pacjent otrzymuje jednocześnie ogólnoustrojową terapię steroidową.
• Pacjent ma znaną ogólnoustrojową nadwrażliwość na DAC, Hiltonol lub jakikolwiek składnik szczepionki.