Długoterminowa obserwacja odbiorcy badań transferu genów

Procedury nauki dla klas 1-5:

Jeśli zgodzisz się wziąć udział w tym badaniu, będziesz przychodzić do kliniki na wizyty studyjne raz w roku w klasach 1-5. Do Ciebie należy wybór, czy chcesz odwiedzić swojego zwykłego lokalnego lekarza, czy lekarza prowadzącego badanie w MD Anderson. (Jeśli odwiedzasz swojego zwykłego lokalnego lekarza, będziesz musiał otrzymać wyniki badań i próbki krwi wysłane pocztą do personelu badawczego). Raz w roku otrzymasz telefon z przypomnieniem, kiedy nadejdzie czas na zaplanowanie tych wizyt.

Podczas tych wizyt wykonywane będą następujące zabiegi:

• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 2-4 łyżek stołowych każdorazowo).
• Będziesz miał badanie fizykalne, w tym pomiar parametrów życiowych (ciśnienie krwi, tętno, temperatura i częstość oddechów).
• Wypełnisz kwestionariusz, który zawiera pytania dotyczące Twojej historii medycznej (ogólny stan zdrowia, status wszelkich schorzeń oraz wszelkie choroby lub hospitalizacje, które mogły mieć miejsce). Całość powinna zająć około 15-30 minut.
• Zostaniesz zapytany, czy nastąpiły jakieś zmiany w Twoich danych kontaktowych.
• Jeśli to konieczne, aby sprawdzić stan choroby, będziesz miał prześwietlenia (zdjęcia rentgenowskie i/lub tomografię komputerową [CT]) i/lub dodatkowe rutynowe badania krwi (około 1-2 łyżek stołowych).

Procedury nauki dla klas 6-15:

Raz w roku w klasach 6-15 pracownicy naukowi skontaktują się z Tobą. Przez telefon, e-mail lub pocztę (ale zwykle pocztą, z załączonym kwestionariuszem), zostaniesz zapytany o swoją historię medyczną (w tym, czy miałeś dzieci od wlewu) i czy nastąpiły jakieś zmiany w Twoich danych kontaktowych. Rozmowy telefoniczne i ankiety powinny za każdym razem zająć około 15-30 minut.

Wyniki badania:

Jeśli którykolwiek z testów przeprowadzonych w tym badaniu zasugeruje, że możesz mieć schorzenie i/lub efekt uboczny, który prawdopodobnie jest związany z terapią transferu genów, skontaktuje się z Tobą lekarz prowadzący badanie. Otrzymasz skierowanie na wypadek, gdybyś chciał zwrócić się o pomoc medyczną w związku z chorobą i/lub skutkiem ubocznym.

Ty i/lub twój ubezpieczyciel będziecie odpowiedzialni za koszty wszelkich tomografii komputerowej i prześwietleń, które mogą być potrzebne do tego badania.

Baza danych badań:

Twoje informacje medyczne zebrane na potrzeby tego badania będą przechowywane w bazie danych badań w MD Anderson do wykorzystania w przyszłych badaniach związanych z bezpieczeństwem i skutkami terapii transferu genów.

Twoje dane otrzymają numer kodu. Żadne informacje identyfikujące nie będą bezpośrednio powiązane z Twoimi danymi. Tylko badacz lub upoważniony personel odpowiedzialny za bazę danych będzie miał dostęp do numerów kodów i będzie mógł powiązać dane z Tobą. Ma to na celu umożliwienie aktualizacji informacji medycznych związanych z Twoimi danymi w razie potrzeby. Inni badacze korzystający z Twoich danych nie będą mogli powiązać tych danych z Tobą.

Zmiany w kontakcie z rodzicem/opiekunem:

Jeśli masz mniej niż 18 lat w chwili przystąpienia do tego badania, ale ukończysz 18 lat w trakcie tego badania, od tego momentu personel badawczy będzie kontaktował się z Tobą bezpośrednio w sprawie tego badania zamiast z Twoim rodzicem/opiekunem. Jeśli jednak wolisz, aby Twój rodzic/opiekun nadal był główną osobą kontaktową, poinformuj o tym personel badawczy.

Długość udziału w badaniu:

Po 15 latach Twój udział w tym badaniu dobiegnie końca, chyba że FDA zdecyduje, że dalsze badania muszą być kontynuowane.

To jest badanie eksperymentalne.

W badaniu weźmie udział do 130 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do MD Anderson.