Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo symwastatyny w LAM i TSC (SOS)

12 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: University of Pennsylvania

Bezpieczeństwo stosowania symwastatyny (SOS) u pacjentów z limfangioleiomiomatozą płuc (LAM) i ze stwardnieniem guzowatym (TSC)

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy symwastatynę można bezpiecznie przyjmować u pacjentów z LAM lub TSC, którzy są już leczeni ewerolimusem lub syrolimusem. Jest to pierwszy krok w spojrzeniu na symwastatynę jako lek, który może pomóc pacjentom, wpływając na wzrost i przeżycie komórek tworzących zmiany w płucach, które powodują problemy u pacjentów z LAM i TSC. Badanie ma również na celu dowiedzieć się więcej o tym, jak działa symwastatyna podawana pacjentom leczonym ewerolimusem lub syrolimusem, a także ocenić bezpieczeństwo i potencjalne korzyści dla pacjentów przyjmujących tę kombinację 2 leków.

Głównym celem niniejszego badania jest określenie bezpieczeństwa stosowania symwastatyny w leczeniu LAM-S lub LAM-TS u pacjentów przyjmujących stabilną (od co najmniej 3 miesięcy) dawkę syrolimusa lub ewerolimusu.

Cele drugorzędne obejmują:

  • Ocena wpływu symwastatyny na natężoną objętość wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1).
  • Ocena wpływu symwastatyny na natężoną pojemność życiową (FVC).
  • Ocena wpływu symwastatyny na pojemność dyfuzyjną płuc (DLCO).
  • Ocena wpływu symwastatyny na poziom czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego -D (VEGF-D) w surowicy.
  • Ocena wpływu symwastatyny za pomocą kwestionariuszowej oceny duszności, zmęczenia i jakości życia (QOL).
  • Ocenić oznaki korzyści klinicznej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po udzieleniu pisemnej świadomej zgody zostaną przeprowadzone testy/procedury związane z badaniem, aby upewnić się, że kwalifikują się do badania. Jeśli okaże się, że kwalifikuje się, uczestnik otrzyma symwastatynę w dawce początkowej 20 mg, przyjmowanej codziennie wieczorem doustnie. Jeśli po 2 miesiącach dawka 20 mg symwastatyny będzie tolerowana, dawka symwastatyny zostanie zwiększona do 40 mg każdego wieczoru doustnie. Dawki można dostosować w razie potrzeby, jeśli uczestnik doświadcza działań niepożądanych symwastatyny. Nie oczekuje się zmiany dawki ewerolimusu lub syrolimusa uczestnika, ponieważ jest to dawka, która była wcześniej tolerowana. Jeśli w wyniku połączenia leków wystąpią działania niepożądane, lekarz prowadzący badanie (badacz) może dostosować dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobieta w wieku 18 lat i starsza z klinicznie definitywną diagnozą (potwierdzoną biopsją lub zgodną tomografią komputerową/MRI klatki piersiowej) sporadycznej LAM (LAM-S) lub LAM związanej z ZT (LAM-TS).
  • Leczenie stabilną (co najmniej 3 miesiące) dawką syrolimusa lub ewerolimusu
  • Ujemny wynik testu ciążowego (kobiety w wieku rozrodczym) podczas badania przesiewowego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować barierowe, medycznie dopuszczalne środki antykoncepcyjne.
  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek < 18 lat
  • Znana alergia na symwastatynę lub przyjmowanie obecnie symwastatyny lub leczenie lekiem z tej samej klasy co symwastatyna w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Alergia na sirolimus lub ewerolimus.
  • Bieżące stosowanie eksperymentalnego leku innego niż sirolimus lub ewerolimus na TSC lub LAM w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Stosowanie leków zawierających estrogen, w tym pigułek antykoncepcyjnych, w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  • Leczenie lekami o znanych interakcjach metabolicznych ze statynami (np. cytochromu P450 3A4), w tym ketokonazol, itrakonazol, flukonazol, erytromycyna, klarytromycyna, azytromycyna, niacyna (kwas nikotynowy), digoksyna, warfaryna, syldenafil lub stosowanie silnych inhibitorów CYP3A4, w tym gemfibrozylu, cyklosporyny, danazolu, werapamilu, diltiazemu i dronedaronu. amiodaron, amlodypina i ranolazyna.
  • Udział w innym badaniu klinicznym eksperymentalnego leczenia lub leku w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • amiodaron; w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Znaczna dysfunkcja wątroby (AlAT > 2-krotność górnej granicy normy), nerek (kreatynina w surowicy > 1,5-krotność GGN) lub krwi (leukopenia (ANC<2000), niedokrwistość, Hgb < 11 gm/dl).
  • Historia zapalnej choroby mięśni lub miopatii.
  • Skaza krwotoczna lub leczenie przeciwzakrzepowe.
  • Niekontrolowana hiperlipidemia lub cukrzyca.
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Niewłaściwa antykoncepcja (konieczność wyrażenia zgody na metodę mechaniczną)
  • Historia przeszczepów narządów.
  • Aktywny na liście przeszczepów.
  • Ciężkie lub niekontrolowane stany medyczne, które mogłyby spowodować niedopuszczalne zagrożenie bezpieczeństwa lub zagrozić zgodności z protokołem.
  • Niestabilne napady padaczkowe (ostatnie zmiany w schemacie lub leki przeciwpadaczkowe).
  • Choroba psychiczna lub deficyt poznawczy uniemożliwiający świadomą zgodę.
  • Niemożność uczestniczenia w zaplanowanych wizytach w klinice lub przestrzegania procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ramienia leczenia symwastatyną
Kwalifikujący się pacjenci otrzymujący sirolimus lub ewerolimus zostaną przydzieleni do otrzymywania 20 mg symwastatyny raz dziennie przez okres dwóch miesięcy. W przypadku tolerancji dawka symwastatyny zostanie zwiększona do 40 mg raz na dobę w 3. i 4. miesiącu.
Lek: Symwastatyna
Kwalifikujący się pacjenci otrzymujący sirolimus lub ewerolimus zostaną przydzieleni do otrzymywania 20 mg symwastatyny raz dziennie przez okres dwóch miesięcy. W przypadku tolerancji dawka symwastatyny zostanie zwiększona do 40 mg raz na dobę w 3. i 4. miesiącu.
Inne nazwy:
  • nazwa handlowa Zocor
Lek: Syrolimus Produkt doustny
Kwalifikujący się pacjenci przyjmujący sirolimus zostaną przydzieleni do otrzymywania 20 mg symwastatyny raz dziennie przez okres dwóch miesięcy. W przypadku tolerancji dawka symwastatyny zostanie zwiększona do 40 mg raz na dobę w 3. i 4. miesiącu.
Inne nazwy:
  • Rapamune
Lek: Produkt doustny ewerolimusu
Kwalifikujący się pacjenci otrzymujący ewerolimus zostaną przydzieleni do otrzymywania 20 mg symwastatyny raz dziennie przez okres dwóch miesięcy. W przypadku tolerancji dawka symwastatyny zostanie zwiększona do 40 mg raz na dobę w 3. i 4. miesiącu.
Inne nazwy:
  • Afinitor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo stosowania symwastatyny w leczeniu pacjentów z LAM-S i LAM-TS
Ramy czasowe: 5 miesięcy
Bezpieczeństwo jest podstawową miarą wyniku, która będzie oceniana na podstawie wszelkich poważnych zmian lub pogorszenia stanu zdrowia pacjenta.
5 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent przewidywanego FEV1
Ramy czasowe: 5 miesięcy
Czynność płuc zostanie zmierzona za pomocą FEV1: natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 s średniej i obliczonej jako % przewidywany +_ SD (odchylenie standardowe).
5 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pennsylvania

Współpracownicy

The LAM Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Vera P Krymskaya, PhD, MBA, University of Pennsylvania
  • Dyrektor Studium: Maryl Kreider, MD, MSCE, University of Pennsylvania
  • Krzesło do nauki: Frank McCormack, MD, University of Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

13 grudnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

13 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

12 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • The SOS Trial

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj