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Sicurezza della simvastatina in LAM e TSC (SOS)

12 agosto 2020 aggiornato da: University of Pennsylvania

La sicurezza della simvastatina (SOS) nei pazienti con linfangioleiomiomatosi polmonare (LAM) e con complesso di sclerosi tuberosa (TSC)

Lo scopo di questo studio di ricerca è verificare se la simvastatina può essere assunta in sicurezza nei pazienti con LAM o TSC, che sono già in trattamento con everolimus o sirolimus. Questo è il primo passo per considerare la simvastatina come un farmaco che può aiutare i pazienti, influenzando la crescita e la sopravvivenza delle cellule che costituiscono le lesioni polmonari che causano problemi nei pazienti con LAM e TSC. Lo studio cerca anche di saperne di più su come funziona la simvastatina, quando somministrata a pazienti in trattamento con everolimus o sirolimus, e di valutare la sicurezza e qualsiasi potenziale beneficio per i pazienti che assumono questa combinazione di 2 farmaci.

L'obiettivo primario di questo studio è determinare la sicurezza della simvastatina nel trattamento di LAM-S o LAM-TS in pazienti con una dose stabile (per almeno 3 mesi) di sirolimus o everolimus.

Gli obiettivi secondari includono:

  • Valutare l'effetto della simvastatina sul volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1).
  • Valutare l'effetto della simvastatina sulla capacità vitale forzata (FVC).
  • Valutare l'effetto della simvastatina sulla capacità polmonare diffusa (DLCO).
  • Per valutare l'effetto della simvastatina sui livelli sierici del fattore di crescita endoteliale vascolare -D (VEGF-D).
  • Per valutare l'effetto della simvastatina con valutazioni basate su questionari di dispnea, affaticamento e qualità della vita (QOL).
  • Valutare i segni di beneficio clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo aver fornito il consenso informato scritto, verranno eseguiti test/procedure relativi allo studio per garantire l'idoneità allo studio. Se ritenuto idoneo, al partecipante verrà somministrata simvastatina a una dose iniziale di 20 mg, da assumere ogni sera per via orale. Se dopo 2 mesi la dose di 20 mg di simvastatina è tollerata, la dose di simvastatina sarà aumentata a 40 mg ogni sera per via orale. Le dosi possono essere aggiustate secondo necessità, se il partecipante manifesta effetti collaterali da simvastatina. La dose di everolimus o sirolimus del partecipante non dovrebbe cambiare, poiché si tratta di una dose che è stata precedentemente tollerata. Se si verificano effetti collaterali a seguito della combinazione di farmaci, i dosaggi possono essere aggiustati dal medico dello studio (sperimentatore).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Femmina, di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi clinicamente definitiva (scansione TC/RM del torace dimostrata da biopsia o compatibile) di LAM sporadica (LAM-S) o LAM associata a TS (LAM-TS).
  • Trattata con una dose stabile (almeno 3 mesi) di sirolimus o everolimus
  • Test di gravidanza negativo (donne in età fertile) allo screening.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare precauzioni contraccettive di barriera accettabili dal punto di vista medico.
  • Consenso informato firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  • Età < 18 anni
  • Allergia nota alla simvastatina o assunzione corrente di simvastatina o terapia con un farmaco della stessa classe della simvastatina negli ultimi 30 giorni.
  • Allergia al sirolimus o all'everolimus.
  • Uso corrente di farmaci sperimentali diversi da sirolimus o everolimus per TSC o LAM negli ultimi 30 giorni.
  • Uso di farmaci contenenti estrogeni, comprese le pillole anticoncezionali, nei 30 giorni precedenti l'arruolamento.
  • Trattamento con farmaci aventi interazioni metaboliche note con le statine (ad es. metabolismo del citocromo P450 3A4), inclusi ketoconazolo, itraconazolo, fluconazolo, eritromicina, claritromicina, azitromicina, niacina (acido nicotinico), digossina, warfarin, sildenafil o uso di potenti inibitori del CYP3A4 inclusi gemfibrozil, ciclosporina, danazolo, verapamil, diltiazem e dronedarone. amiodarone, amlodipina e ranolazina.
  • Partecipazione a un altro studio clinico di un trattamento o farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening.
  • Amiodarone; negli ultimi 30 giorni.
  • Disfunzione significativa del fegato (ALT > 2 volte il limite superiore della norma-ULN), del rene (creatinina sierica > 1,5 volte dell'ULN) o del sangue (leucopenia (ANC<2000), anemia, Hgb < 11 gm/dl).
  • Storia di malattia muscolare infiammatoria o miopatia.
  • Diatesi emorragica o terapia anticoagulante.
  • Iperlipidemia incontrollata o diabete.
  • Incinta, allattamento o intenzione di rimanere incinta entro i prossimi 6 mesi
  • Contraccezione inadeguata (deve accettare il metodo di barriera)
  • Storia del trapianto di organi.
  • Attivo nella lista dei trapianti.
  • Condizioni mediche gravi o incontrollate che potrebbero causare un rischio inaccettabile per la sicurezza o compromettere il rispetto del protocollo.
  • Convulsioni instabili (recenti cambiamenti nel pattern o antiepilettici).
  • Malattia mentale o deficit cognitivo che precludono il consenso informato..
  • Incapacità di partecipare alle visite cliniche programmate o di rispettare le procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: braccio di trattamento con simvastatina
I pazienti idonei trattati con sirolimus o everolimus saranno assegnati a ricevere 20 mg di simvastatina una volta al giorno per un periodo di due mesi. Se tollerato, il dosaggio di simvastatina sarà portato a 40 mg una volta al giorno nei mesi 3 e 4.
Droga: Simvastatina
I pazienti idonei trattati con sirolimus o everolimus saranno assegnati a ricevere 20 mg di simvastatina una volta al giorno per un periodo di due mesi. Se tollerato, il dosaggio di simvastatina sarà portato a 40 mg una volta al giorno nei mesi 3 e 4.
Altri nomi:
  • nome commerciale Zocor
Droga: Sirolimus Prodotto orale
I pazienti idonei trattati con sirolimus verranno assegnati a ricevere 20 mg di simvastatina una volta al giorno per un periodo di due mesi. Se tollerato, il dosaggio di simvastatina sarà portato a 40 mg una volta al giorno nei mesi 3 e 4.
Altri nomi:
  • Rapamune
Droga: Prodotto orale Everolimus
I pazienti idonei trattati con everolimus saranno assegnati a ricevere 20 mg di simvastatina una volta al giorno per un periodo di due mesi. Se tollerato, il dosaggio di simvastatina sarà portato a 40 mg una volta al giorno nei mesi 3 e 4.
Altri nomi:
  • Afinitor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza della simvastatina nel trattamento dei pazienti LAM-S e LAM-TS
Lasso di tempo: 5 mesi
La sicurezza è una misura di esito primaria che sarà valutata da eventuali cambiamenti importanti o deterioramento della salute del paziente.
5 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale del FEV1 previsto
Lasso di tempo: 5 mesi
La funzione polmonare sarà misurata dal FEV1: volume espiratorio forzato in media di 1s e calcolato come % del predetto +_ DS (deviazione standard).
5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pennsylvania

Collaboratori

The LAM Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Vera P Krymskaya, PhD, MBA, University of Pennsylvania
  • Direttore dello studio: Maryl Kreider, MD, MSCE, University of Pennsylvania
  • Cattedra di studio: Frank McCormack, MD, University of Cincinnati

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

13 dicembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

13 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2014

Primo Inserito (STIMA)

12 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • The SOS Trial

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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