Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid van Simvastatine in LAM en TSC (SOS)

12 augustus 2020 bijgewerkt door: University of Pennsylvania

De veiligheid van simvastatine (SOS) bij patiënten met pulmonale lymfangioleiomyomatose (LAM) en met tubereuze sclerosecomplex (TSC)

Het doel van dit onderzoek is om te zien of simvastatine veilig kan worden ingenomen bij patiënten met LAM of TSC, die al worden behandeld met everolimus of sirolimus. Dit is de eerste stap in het kijken naar simvastatine als een medicijn dat patiënten kan helpen, door de groei en overleving te beïnvloeden van cellen die deel uitmaken van de longlaesies die problemen veroorzaken bij LAM- en TSC-patiënten. De studie probeert ook meer te weten te komen over hoe simvastatine werkt wanneer het wordt gegeven aan patiënten die worden behandeld met everolimus of sirolimus, en om de veiligheid en eventuele voordelen voor patiënten die deze combinatie van 2 geneesmiddelen gebruiken, te evalueren.

Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid van simvastatine bij de behandeling van LAM-S of LAM-TS bij patiënten op een stabiele (gedurende ten minste 3 maanden) dosis sirolimus of everolimus.

Secundaire doelstellingen zijn onder meer:

  • Om het effect van simvastatine op het geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (FEV1) te beoordelen.
  • Om het effect van simvastatine op geforceerde vitale capaciteit (FVC) te beoordelen.
  • Om het effect van simvastatine op diffusie van de longcapaciteit (DLCO) te beoordelen.
  • Om het effect van simvastatine op vasculaire endotheliale groeifactor-D (VEGF-D) serumspiegels te beoordelen.
  • Om het effect van simvastatine te beoordelen met op vragenlijsten gebaseerde beoordelingen van kortademigheid, vermoeidheid en kwaliteit van leven (QOL).
  • Beoordeel tekenen van klinisch voordeel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na het geven van schriftelijke geïnformeerde toestemming, zullen studiegerelateerde tests/procedures worden uitgevoerd om ervoor te zorgen dat u in aanmerking komt voor de studie. Als blijkt dat de deelnemer in aanmerking komt, krijgt de deelnemer simvastatine in een startdosis van 20 mg, elke avond via de mond in te nemen. Als na 2 maanden de dosis simvastatine 20 mg wordt verdragen, wordt de dosis simvastatine verhoogd tot 40 mg elke avond via de mond. Doses kunnen indien nodig worden aangepast, mocht de deelnemer bijwerkingen van simvastatine ervaren. De dosis everolimus of sirolimus van de deelnemer zal naar verwachting niet veranderen, aangezien dit een dosis is die eerder werd verdragen. Als er bijwerkingen optreden als gevolg van de combinatie van medicijnen, kunnen de doseringen worden aangepast door de onderzoeksarts (onderzoeker).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouw, 18 jaar en ouder met klinisch definitieve diagnose (biopsie bewezen of compatibele thorax-CT/MRI-scan) van sporadische LAM (LAM-S) of LAM geassocieerd met TS (LAM-TS).
  • Behandeld met een stabiele (minstens 3 maanden) dosis sirolimus of everolimus
  • Negatieve zwangerschapstest (vrouwen in de vruchtbare leeftijd) bij screening.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten medisch aanvaardbare voorbehoedsmiddelen gebruiken.
  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Leeftijd < 18 jaar
  • Bekende allergie voor simvastatine of momenteel gebruik van simvastatine, of therapie met een medicijn in dezelfde klasse als simvastatine in de afgelopen 30 dagen.
  • Allergie voor sirolimus of everolimus.
  • Huidig ​​gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel dan sirolimus of everolimus voor TSC of LAM in de afgelopen 30 dagen.
  • Gebruik van oestrogeenbevattende medicijnen, inclusief anticonceptiepillen, binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving.
  • Behandeling met geneesmiddelen met bekende metabole interacties met statinegeneesmiddelen (bijv. cytochroom P450 3A4-metabolisme), inclusief ketoconazol, itraconazol, fluconazol, erytromycine, claritromycine, azitromycine, niacine (nicotinezuur), digoxine, warfarine, sildenafil of gebruik van sterke CYP3A4-remmers, waaronder gemfibrozil, ciclosporine, danazol, verapamil, diltiazem en dronedarone. amiodaron, amlodipine en ranolazine.
  • Deelname aan (een) andere klinische studie(s) van een onderzoeksbehandeling of geneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Amiodaron; binnen de afgelopen 30 dagen.
  • Significante disfunctie van de lever (ALAT > 2 maal de bovengrens van normaal-ULN), nier (serumcreatinine > 1,5 maal ULN) of bloed (leukopenie (ANC < 2000), bloedarmoede, Hgb < 11 gm/dl).
  • Geschiedenis van inflammatoire spierziekte of myopathie.
  • Bloedingsdiathese of antistollingstherapie.
  • Ongecontroleerde hyperlipidemie of diabetes.
  • Zwanger, borstvoeding geven of van plan om binnen 6 maanden zwanger te worden
  • Onvoldoende anticonceptie (moet akkoord gaan met de barrièremethode)
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie.
  • Actief op transplantatielijst.
  • Ernstige of ongecontroleerde medische aandoeningen die een onaanvaardbaar veiligheidsrisico vormen of de naleving van het protocol in gevaar brengen.
  • Onstabiele aanvallen (recente veranderingen in patroon of anti-epileptica).
  • Geestesziekte of cognitieve stoornis die geïnformeerde toestemming verhindert.
  • Onvermogen om geplande kliniekbezoeken bij te wonen of om te voldoen aan studieprocedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: behandelingsarm met simvastatine
Geschikte patiënten die sirolimus of everolimus gebruiken, krijgen gedurende twee maanden eenmaal daags 20 mg simvastatine toegediend. Als het goed wordt verdragen, wordt de dosering van simvastatine verhoogd tot eenmaal daags 40 mg in maand 3 en 4.
Geneesmiddel: Simvastatine
Geschikte patiënten die sirolimus of everolimus gebruiken, krijgen gedurende twee maanden eenmaal daags 20 mg simvastatine toegediend. Als het goed wordt verdragen, wordt de dosering van simvastatine verhoogd tot eenmaal daags 40 mg in maand 3 en 4.
Andere namen:
  • handelsnaam Zocor
Geneesmiddel: Sirolimus oraal product
Geschikte patiënten die sirolimus gebruiken, krijgen gedurende twee maanden eenmaal daags 20 mg simvastatine toegediend. Als het goed wordt verdragen, wordt de dosering van simvastatine verhoogd tot eenmaal daags 40 mg in maand 3 en 4.
Andere namen:
  • Rapamune
Geneesmiddel: Everolimus oraal product
Geschikte patiënten die everolimus gebruiken, krijgen gedurende twee maanden eenmaal daags 20 mg simvastatine toegediend. Als het goed wordt verdragen, wordt de dosering van simvastatine verhoogd tot eenmaal daags 40 mg in maand 3 en 4.
Andere namen:
  • Afwerken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van simvastatine bij de behandeling van LAM-S- en LAM-TS-patiënten
Tijdsspanne: 5 maanden
Veiligheid is een primaire uitkomstmaat die zal worden beoordeeld aan de hand van grote veranderingen of verslechtering van de gezondheid van de patiënt.
5 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage voorspelde FEV1
Tijdsspanne: 5 maanden
De longfunctie wordt gemeten door FEV1: geforceerd expiratoir volume in 1s gemiddeld en berekend als % voorspeld +_SD (standaarddeviatie).
5 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Pennsylvania

Medewerkers

The LAM Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vera P Krymskaya, PhD, MBA, University of Pennsylvania
  • Studie directeur: Maryl Kreider, MD, MSCE, University of Pennsylvania
  • Studie stoel: Frank McCormack, MD, University of Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

13 december 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

13 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

12 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

25 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • The SOS Trial

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tubereuze sclerose-complex

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cameroon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren