Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost simvastatinu u LAM a TSC (SOS)

12. srpna 2020 aktualizováno: University of Pennsylvania

Bezpečnost simvastatinu (SOS) u pacientů s plicní lymfangoleiomyomatózou (LAM) a s komplexem tuberózní sklerózy (TSC)

Účelem této výzkumné studie je zjistit, zda lze simvastatin bezpečně užívat u pacientů s LAM nebo TSC, kteří jsou již léčeni everolimem nebo sirolimem. Toto je první krok k pohledu na simvastatin jako na lék, který může pomoci pacientům tím, že ovlivní růst a přežití buněk, které tvoří plicní léze, které způsobují problémy u pacientů s LAM a TSC. Cílem studie je také získat více informací o tom, jak simvastatin působí, když je podáván pacientům léčeným everolimem nebo sirolimem, a vyhodnotit bezpečnost a potenciální přínos pro pacienty užívající tuto kombinaci 2 léčiv.

Primárním cílem této studie je zjistit bezpečnost simvastatinu v léčbě LAM-S nebo LAM-TS u pacientů na stabilní (nejméně 3 měsíce) dávce sirolimu nebo everolimu.

Mezi sekundární cíle patří:

  • K posouzení účinku simvastatinu na objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1).
  • Zhodnotit účinek simvastatinu na usilovnou vitální kapacitu (FVC).
  • Zhodnotit účinek simvastatinu na difuzní kapacitu plic (DLCO).
  • Zhodnotit účinek simvastatinu na sérové ​​hladiny vaskulárního endoteliálního růstového faktoru -D (VEGF-D).
  • Zhodnotit účinek simvastatinu pomocí dotazníkového hodnocení dušnosti, únavy a kvality života (QOL).
  • Posuďte známky klinického přínosu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po poskytnutí písemného informovaného souhlasu budou provedeny testy/postupy související se studií, aby se zajistila způsobilost pro studii. Pokud se zjistí, že je vhodný, bude účastníkovi podán simvastatin v počáteční dávce 20 mg, který se užívá každý večer ústy. Pokud je po 2 měsících tolerována dávka simvastatinu 20 mg, dávka simvastatinu se zvýší na 40 mg každý večer ústy. Dávky mohou být upraveny podle potřeby, pokud by se u účastníka vyskytly nežádoucí účinky simvastatinu. U účastníka se neočekává změna dávky everolimu nebo sirolimu, protože se jedná o dávku, která byla dříve tolerována. Pokud se v důsledku kombinace léků vyskytnou nežádoucí účinky, může studijní lékař (zkoušející) upravit dávkování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Žena ve věku 18 let a starší s klinicky definitivní diagnózou (biopsií prokázaná nebo kompatibilní CT/MRI skenování hrudníku) sporadické LAM (LAM-S) nebo LAM spojené s TS (LAM-TS).
  • Léčeno stabilní (nejméně 3 měsíce) dávkou sirolimu nebo everolimu
  • Negativní těhotenský test (ženy ve fertilním věku) při screeningu.
  • Ženy ve fertilním věku musí používat bariérovou, lékařsky přijatelnou antikoncepci.
  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Věk < 18 let
  • Známá alergie na simvastatin nebo právě užívaný simvastatin nebo léčba léky ze stejné třídy jako simvastatin během posledních 30 dnů.
  • Alergie na sirolimus nebo everolimus.
  • Současné užívání jiného než sirolimu nebo everolimu hodnoceného léku pro TSC nebo LAM během posledních 30 dnů.
  • Užívání léků obsahujících estrogen, včetně antikoncepčních pilulek, během 30 dnů před zařazením.
  • Léčba léky se známými metabolickými interakcemi se statiny (např. metabolismus cytochromu P450 3A4), včetně ketokonazolu, itrakonazolu, flukonazolu, erythromycinu, klarithromycinu, azithromycinu, niacinu (kyselina nikotinová), digoxinu, warfarinu, sildenafilu nebo použití silných inhibitorů CYP3A4 včetně gemfibrozilu, cyklosporinu, cyklosporamilu, danazolu. amiodaron, amlodipin a ranolazin.
  • Účast v jiné klinické studii (klinických studiích) zkoumané léčby nebo léku během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • amiodaron; za posledních 30 dnů.
  • Významná dysfunkce jater (ALT > 2násobek horní hranice normy-ULN), ledvin (sérový kreatinin > 1,5násobek ULN) nebo krve (leukopenie (ANC<2000), anémie, Hgb < 11 gm/dl).
  • Zánětlivé onemocnění svalů nebo myopatie v anamnéze.
  • Krvácavá diatéza nebo antikoagulační léčba.
  • Nekontrolovaná hyperlipidémie nebo diabetes.
  • Těhotná, kojíte nebo plánujete otěhotnět během následujících 6 měsíců
  • Nedostatečná antikoncepce (musí souhlasit s bariérovou metodou)
  • Historie transplantace orgánů.
  • Aktivní na seznamu transplantací.
  • Závažné nebo nekontrolované zdravotní stavy, které by mohly způsobit nepřijatelné bezpečnostní riziko nebo ohrozit dodržování protokolu.
  • Nestabilní záchvaty (nedávné změny ve vzoru nebo antiepileptika).
  • Duševní onemocnění nebo kognitivní deficit vylučující informovaný souhlas.
  • Neschopnost docházet na plánované návštěvy kliniky nebo dodržovat studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: rameno léčby simvastatinem
Vhodní pacienti užívající sirolimus nebo everolimus budou přiřazeni k podávání 20 mg simvastatinu jednou denně po dobu dvou měsíců. Pokud je tolerován, dávka simvastatinu se zvýší na 40 mg jednou denně ve 3. a 4. měsíci.
Lék: Simvastatin
Vhodní pacienti užívající sirolimus nebo everolimus budou přiřazeni k podávání 20 mg simvastatinu jednou denně po dobu dvou měsíců. Pokud je tolerován, dávka simvastatinu se zvýší na 40 mg jednou denně ve 3. a 4. měsíci.
Ostatní jména:
  • obchodní název Zocor
Lék: Sirolimus perorální přípravek
Vhodní pacienti užívající sirolimus budou přiřazeni k podávání 20 mg simvastatinu jednou denně po dobu dvou měsíců. Pokud je tolerován, dávka simvastatinu se zvýší na 40 mg jednou denně ve 3. a 4. měsíci.
Ostatní jména:
  • Rapamune
Lék: Perorální přípravek Everolimus
Vhodní pacienti užívající everolimus budou přiřazeni k podávání 20 mg simvastatinu jednou denně po dobu dvou měsíců. Pokud je tolerován, dávka simvastatinu se zvýší na 40 mg jednou denně ve 3. a 4. měsíci.
Ostatní jména:
  • Afinitor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost simvastatinu v léčbě pacientů s LAM-S a LAM-TS
Časové okno: 5 měsíců
Bezpečnost je primárním výstupním měřítkem, které bude hodnoceno podle jakýchkoli větších změn nebo zhoršení zdravotního stavu pacienta.
5 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento předpokládané FEV1
Časové okno: 5 měsíců
Funkce plic bude měřena pomocí FEV1: objem usilovného výdechu v průměru za 1 sekundu a vypočítá se jako % předpokládané +_ SD (standardní odchylka).
5 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pennsylvania

Spolupracovníci

The LAM Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Vera P Krymskaya, PhD, MBA, University of Pennsylvania
  • Ředitel studie: Maryl Kreider, MD, MSCE, University of Pennsylvania
  • Studijní židle: Frank McCormack, MD, University of Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

13. prosince 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

13. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2014

První zveřejněno (ODHAD)

12. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

25. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • The SOS Trial

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit