Doustna suplementacja odżywcza u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). (NUTRALS)

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest rzadką chorobą neurodegeneracyjną, której mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi 65 lat. We Francji zapadalność waha się od 1,5 do 2,5/100 000 osobolat obserwacji. Choroba jest związana z postępującą degeneracją neuronów ruchowych w dwóch dobrowolnych szlakach ruchowych. Jest to choroba bardzo wyniszczająca, szczególnie pod względem autonomii i funkcji układu oddechowego. Jej rokowanie jest złe, ze stałym pogorszeniem w trakcie obserwacji, co prowadzi do śmierci z medianą przeżycia wynoszącą 24 miesiące od rozpoznania. Pacjenci z ALS są narażeni na ryzyko niedożywienia w perspektywie krótko- i średnioterminowej z powodu kilku czynników ograniczających lub przerywających przyjmowanie pokarmu, takich jak niepełnosprawność funkcjonalna oraz zaburzenia połykania lub oddychania. Chorobie towarzyszy również w 50-60% przypadków nieprawidłowy wzrost wydatku energetycznego (hipermetabolizm), powodujący dodatkową utratę wagi. Wcześniejsze badania wykazały, że niedożywienie jest niezależnym negatywnym czynnikiem prognostycznym przeżycia. Poza tym w momencie rozpoznania 36% pacjentów straciło już ponad 5% swojej zwykłej wagi. Wykazano, że taka utrata masy ciała wiąże się z 2-krotnym wzrostem ryzyka zgonu, po uwzględnieniu innych znanych czynników prognostycznych. Ponadto pacjenci z większą zawartością tkanki tłuszczowej w przebiegu choroby mają znacznie zwiększone przeżycie; a wyższe poziomy cholesterolu i/lub triglicerydów w surowicy są korzystnymi czynnikami przeżycia. Zalecenia dotyczące postępowania z pacjentami z ALS, opublikowane przez francuskie i międzynarodowe grupy ekspertów, sugerują stosowanie doustnej suplementacji żywieniowej, jeśli spożycie pokarmu nie pokrywa zapotrzebowania pacjenta.

Proponujemy, aby Doustna Suplementacja Żywieniowa (ONS) była stosowana (i) systematycznie oraz (ii) wcześniej (już w momencie rozpoznania) w celu umożliwienia pacjentom utrzymania prawidłowego stanu odżywienia.

Taka interwencja mogłaby opóźnić postęp choroby, jeśli zaburzenia metaboliczne w ALS nie są wyłącznie skutkiem postępu choroby, ale są związane z jej przebiegiem i wynikiem.

Jest to równoległe randomizowane badanie mające na celu ocenę korzyści wczesnej doustnej suplementacji żywieniowej (ONS) na stan neurologiczny oceniany na podstawie nachylenia skorygowanej Skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) między włączeniem (T0) a T0 + 6 miesięcy w nowo zdiagnozowany ALS pati