Badanie SGT-53 u dzieci z opornymi na leczenie lub nawracającymi guzami litymi

Kryteria przyjęcia:

• Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę.
• W chwili włączenia do badania pacjenci muszą mieć więcej niż 12 miesięcy i ≤ 21 lat.
• Powierzchnia ciała (dla poziomu dawki -1): W momencie włączania do badania pacjenci muszą mieć powierzchnię ≥ 0,38 m2.
• Kwalifikują się pacjenci z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi (z wyłączeniem pierwotnych guzów ośrodkowego układu nerwowego). Pacjenci musieli mieć histologiczną weryfikację złośliwości w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu.
• Pacjenci muszą mieć mierzalną lub możliwą do oceny chorobę.
• Obecny stan chorobowy pacjenta musi być taki, dla którego nie jest znana terapia lecznicza lub terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie z akceptowalną jakością życia.
• Karnofsky'ego ≥ 50% dla pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky'ego ≥ 50 u pacjentów w wieku ≤ 16 lat.

• Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii przeciwnowotworowych:

  • Co najmniej 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika).
  • Co najmniej 14 dni po przyjęciu ostatniej dawki długo działającego czynnika wzrostu (np. Neulasta) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu.
  • Co najmniej 7 dni po ostatniej dawce środka biologicznego.
  • Co najmniej 42 dni po zakończeniu jakiegokolwiek rodzaju immunoterapii, np. szczepionki przeciwnowotworowe.
  • Co najmniej 3 okresy półtrwania przeciwciała po ostatniej dawce przeciwciała monoklonalnego.
  • Co najmniej 14 dni po miejscowym paliatywnym XRT (mały port); Musi upłynąć co najmniej 150 dni w przypadku wcześniejszego TBI, XRT czaszkowo-rdzeniowego lub ≥ 50% napromieniowania miednicy; Musi upłynąć co najmniej 42 dni, jeśli inne istotne promieniowanie szpiku kostnego.
  • Brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi, a od przeszczepu lub infuzji komórek macierzystych muszą upłynąć co najmniej 84 dni.
  • Pacjent nie może mieć wcześniejszej ekspozycji na produkty dostarczania wektorów genowych w ciągu 3 miesięcy.
  • Pacjenci mogli nie mieć wcześniej SGT-53. Kwalifikuje się pacjent, który otrzymał wcześniej topotekan, cyklofosfamid lub oba.

• Odpowiednia funkcja szpiku kostnego:

  • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1000/mm³.
  • Liczba płytek krwi ≥ 100 000/mm³.

• Odpowiednia czynność nerek:

  • Klirens kreatyniny lub radioizotopowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 LUB kreatynina w surowicy odpowiednia dla wieku/płci.

• Odpowiednia czynność wątroby:

  • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku.
  • SGPT (ALT) ≤ 110 jedn./l.
  • Albumina surowicy ≥ 2 g/dl.

Kryteria wyłączenia:

• Są kobietami w ciąży lub karmiącymi piersią.

• Leki towarzyszące:

  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszanej dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się.
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się.
  • Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego nie kwalifikują się do tego badania.
• Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się.
• Pacjenci, którzy otrzymali przeszczep narządu litego, nie kwalifikują się.
• Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się.