En undersøgelse af SGT-53 hos børn med refraktære eller tilbagevendende solide tumorer

Inklusionskriterier:

• Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke.
• Patienter skal være > end 12 måneder og ≤ 21 år gamle på tidspunktet for studieindskrivning.
• Legemsoverfladeareal (for dosisniveau -1): Patienterne skal være ≥ 0,38 m² på tidspunktet for studietilmelding.
• Patienter med recidiverende eller refraktære solide tumorer (eksklusive primære centralnervesystemtumorer) er kvalificerede. Patienterne skal have haft histologisk verifikation af malignitet ved den oprindelige diagnose eller tilbagefald.
• Patienterne skal have enten målbar eller evaluerbar sygdom.
• Patientens aktuelle sygdomstilstand skal være en, for hvilken der ikke er nogen kendt helbredende terapi eller terapi, der er bevist at forlænge overlevelsen med en acceptabel livskvalitet.
• Karnofsky ≥ 50 % for patienter > 16 år og Lansky ≥ 50 for patienter ≤ 16 år.

• Patienterne skal være helt restituerede efter de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi mod kræft:

  • Mindst 21 dage efter den sidste dosis af myelosuppressiv kemoterapi (42 dage hvis tidligere nitrosourea).
  • Mindst 14 dage efter den sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f. Neulasta) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor.
  • Mindst 7 dage efter den sidste dosis af et biologisk middel.
  • Mindst 42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for immunterapi, f.eks. tumorvacciner.
  • Mindst 3 halveringstider af antistoffet efter den sidste dosis af et monoklonalt antistof.
  • Mindst 14 dage efter lokal palliativ XRT (lille havn); Der skal være gået mindst 150 dage, hvis tidligere TBI, kraniospinal XRT eller hvis ≥ 50 % stråling af bækkenet; Der skal være gået mindst 42 dage, hvis anden væsentlig knoglemarvsstråling.
  • Ingen tegn på aktiv graft vs. værtssygdom og der skal være gået mindst 84 dage efter transplantation eller stamcelleinfusion.
  • Patienten må ikke tidligere have været udsat for genvektorleveringsprodukter inden for 3 måneder.
  • Patienter har muligvis ikke tidligere haft SGT-53. Patienter, der tidligere har fået topotecan, cyclophosphamid eller begge, er berettigede.

• Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion:

  • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 1000/mm³.
  • Blodpladeantal ≥ 100.000/mm³.

• Tilstrækkelig nyrefunktion:

  • Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥ 70ml/min/1,73 m² ELLER alder/køn passende serumkreatinin.

• Tilstrækkelig leverfunktion:

  • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder.
  • SGPT (ALT) ≤ 110 U/L.
  • Serumalbumin ≥ 2 g/dL.

Ekskluderingskriterier:

• Er gravide eller ammende kvinder.

• Samtidig medicin:

  • Patienter, der får kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede.
  • Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede.
  • Patienter, der i øjeblikket får andre anti-kræftmidler, er ikke kvalificerede.
  • Patienter, som får ciclosporin, tacrolimus eller andre midler til forebyggelse af graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation, er ikke kvalificerede til dette forsøg.
• Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede.
• Patienter, der har modtaget en solid organtransplantation, er ikke berettigede.
• Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde undersøgelsens sikkerhedsovervågningskrav, er ikke kvalificerede.