Acthar na temat białkomoczu u pacjentów z nefropatią IgA

Udział w tym badaniu może trwać do 2 lat (od pierwszej wizyty do ostatniej wizyty) i obejmuje 10 wizyt studyjnych i 8 rozmów telefonicznych.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych:

Grupa A otrzyma zastrzyk jednostkowy Acthar 80 2 razy w tygodniu lub

Grupa B będzie otrzymywać zastrzyk jednostkowy Acthar 80 3 razy w tygodniu

Wszystkim uczestnikom zostanie przepisany lizynopryl (10 mg dziennie lub więcej w zależności od ciśnienia krwi) w ramach regularnej opieki nad ich stanem. Jeśli są już na innym ACEI, zostanie przepisany lizynopryl. Jeśli pacjenci nie są w stanie tolerować lizynoprylu lub innych leków ACEI, zostanie przepisany bloker receptora angiotensyny (ARB). ARB to inny rodzaj leków, które również pomagają rozluźnić naczynia krwionośne, jeśli pacjenci nie tolerują leków ACEI.

Bez względu na to, do której grupy leczenia zostaną przydzieleni pacjenci, każdy samodzielnie wstrzyknie badany lek za pomocą wstrzyknięcia podskórnego (SC) pod skórę przy użyciu igły i strzykawki. Uczestnicy zostaną przeszkoleni w zakresie właściwej techniki wykonywania każdego wstrzyknięcia przed zabraniem badanego leku do domu. Zostanie podana wystarczająca ilość badanego leku do zabrania do domu (w zależności od grupy, w której znajduje się pacjent) do podania do czasu następnej wizyty studyjnej za 3 miesiące.

Podczas każdej wizyty pobierane będą próbki krwi do badań laboratoryjnych i biomarkerów (wizyta przesiewowa i wizyta 9). Kobiety w wieku rozrodczym będą miały również wykonany test ciążowy. Około 4 łyżeczki krwi zostaną pobrane na wizytę przesiewową i wizytę 9.

Pacjenci muszą pościć co najmniej 8 godzin przed pobraniem krwi.

Zostaną przeprowadzone następujące procedury badawcze:

WIZYTA PROJEKCYJNA:

• Uzyskana zostanie świadoma zgoda;
• Ocenione zostaną kryteria włączenia/wyłączenia, zebrane zostaną dane demograficzne i historia medyczna (w tym wyniki PCR i analizy moczu, ponieważ testy te są rutynowo wykonywane w ramach regularnej opieki);
• Test ciążowy, jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym;
• Fizyczny egzamin;
• Zebrany wzrost/waga;
• Oznaki życiowe zostaną uzyskane. Ciśnienie krwi zostanie zarejestrowane.
• Próbki krwi pobrane do testów specyficznych dla danego badania (aldosteron i kortyzol) (około 2 łyżeczki) i biomarkerów (około 2 łyżeczki). Podczas tej wizyty studyjnej zostanie zebranych nie więcej niż około 4 łyżeczki;

Osoby, które nie spełniają kryteriów kwalifikacyjnych podczas wstępnej próby przesiewowej, będą mogły ponownie przejść 2 razy, co daje w sumie 3 próby przesiewowe. Osoby ponownie prześwietlone muszą najpierw zostać zarejestrowane jako nieudane badanie w systemie CTMS, a następnie zarejestrowane jako osoba ponownie prześwietlona. Gdy podmiot zostanie zarejestrowany jako poddany ponownemu badaniu, wszystkie procedury przesiewowe będą musiały zostać powtórzone dokładny odstęp czasowy każdego ponownego przesiewu byłby w gestii badacza. Zakończenie ponownej selekcji nie powinno być dłuższe niż 6 miesięcy od daty wstępnej selekcji.

WIZYTA 1 (LINIA PODSTAWOWA, DZIEŃ 0)

• Test ciążowy, jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym
• Pierwsza dawka badanego leku w klinice pod nadzorem personelu badawczego. Pacjent pozostanie w klinice przez co najmniej 1 godzinę w celu monitorowania reakcji alergicznej.
• Uczestnicy otrzymają wystarczającą ilość badanego leku (8 dla tych, którzy dawkują dwa razy w tygodniu i 11 dla tych, którzy dawkują trzy razy w tygodniu), aby zabrać je do domu do następnej wizyty za 3 miesiące. Pacjenci otrzymają również dzienniczek dawkowania, aby śledzić każdą pobraną dawkę i wszelkie skutki uboczne, jakie mogą odczuwać. Uczestnicy będą przynosić ze sobą dzienniczek dawkowania na każdą wizytę studyjną podczas Wizyt 2-5.

Członek personelu badawczego będzie również dzwonił do pacjentów raz w tygodniu przez pierwsze 4 tygodnie po rozpoczęciu badania leku (Wizyta 1), aby upewnić się, że przyjmują badany lek zgodnie z wymaganiami, wypełniają dzienniczek dawkowania, jeśli przyjmują jakiekolwiek inne leki i czy doświadczają jakichkolwiek skutków ubocznych. Między wizytą 1 a wizytą 2 odbędą się 4 rozmowy telefoniczne.

TYLKO WIZYTY 2-5 (MIESIĄCE 3, 6, 9, 12)

• Zebrano dziennik dawkowania
• Odnotowuje się odpowiedzialność za badane leki.
• Test ciążowy, jeśli pacjentka jest kobietą w wieku rozrodczym
• Wydawane są leki Acthar (tylko wizyty 2-4)
• Wykonano biopsję nerki - tylko Wizyta 5

Procedura biopsji nerki:

Pacjenci będą musieli udać się do pobliskiego szpitala w ciągu 1 tygodnia od zakończenia Wizyty 5, aby wykonać tę procedurę ambulatoryjną. Badani zostaną poproszeni o położenie się na brzuchu twarzą w dół z poduszką pod klatką piersiową przez co najmniej 20 do 30 minut. Do znalezienia odpowiedniego miejsca biopsji można użyć ultradźwięków. Miejscowy lek znieczulający (środek znieczulający) zostanie wstrzyknięty pod skórę w pobliżu obszaru biopsji.

Personel szpitala wykona małe nacięcie w skórze i wprowadzi igłę do biopsji w obszar i na powierzchnię nerki. Badani zostaną poproszeni o wzięcie głębokiego oddechu i wstrzymanie oddechu, gdy cienka igła zostanie wprowadzona przez skórę do nerki. Wewnątrz igły znajduje się ostra krawędź, która usunie małe kawałki nerki. Igła biopsyjna zostanie następnie wycofana, a miejsce biopsji zostanie przyłożone do ucisku, aby zatrzymać niewielkie krwawienie, które zwykle występuje po biopsji. Po zabiegu na miejsce biopsji zostanie nałożony bandaż.

W razie potrzeby personel szpitala poda pacjentowi leki odrętwiające lub przeciwbólowe.

WIZYTY 2-9 (MIESIĄCE 3, 6, 9, 12, 15, 18, 24)

• Ocenione zostaną kryteria włączenia/wyłączenia, zgromadzone zostaną dane demograficzne i historia medyczna;
• Fizyczny egzamin;
• Zebrany wzrost/waga;
• Oznaki życiowe zostaną uzyskane. Ciśnienie krwi zostanie zarejestrowane.
• Próbki krwi pobrane do testów specyficznych dla danego badania (aldosteron i kortyzol) (około 2 łyżeczki). Biomarkery (około 2 łyżeczki) zostaną również pobrane podczas wizyty 9. Podczas wizyty 9 zostanie zebranych nie więcej niż około 4 łyżeczki;

Po wizycie 2 członek personelu badawczego będzie nadal kontaktował się z Państwem mniej więcej co 1,5 miesiąca, aby upewnić się, że badani przyjmują badany lek zgodnie z wymaganiami, czy przyjmują jakiekolwiek inne leki i czy doświadczają jakichkolwiek skutków ubocznych. Pomiędzy wizytami 2-3, wizytami 3-4, wizytami 4-5 i wizytami 5-6 odbędą się jeszcze 4 rozmowy telefoniczne. Badani otrzymają w sumie 8 rozmów telefonicznych podczas tego badania.

Całkowita ilość krwi zebranej w trakcie tego badania wynosi nie więcej niż około 38 łyżeczek.

Leczenie badanymi lekami będzie kontynuowane przez pierwsze 12 miesięcy udziału w tym badaniu. W przypadku braku odpowiedzi po 3 miesiącach leczenia lub tylko częściowej odpowiedzi na leczenie, dawkę można zwiększyć (do 120 jednostek wstrzyknięć dwa razy w tygodniu przez 3 miesiące). Jeśli pacjenci nadal nie zareagują na zwiększoną dawkę, badany lek zostanie przerwany po kolejnych 3 miesiącach leczenia.

Jeśli pacjenci zareagują na leczenie w ciągu 12 miesięcy leczenia, ale następnie ich odpowiedź zniknie w okresie obserwacji, zostaną ponownie skierowani na badany lek na dodatkowe 6 miesięcy.

Jeśli z jakiegokolwiek powodu badany lek zostanie przerwany przed ostatnią wizytą leczniczą, pacjenci zostaną poproszeni o przybycie do kliniki w celu dokończenia procedur badawczych. Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie wszystkich testów bezpieczeństwa pod koniec badania.

Acthar nie może być nagle zatrzymany i musi być stopniowo zmniejszany. Z wyjątkiem sytuacji, gdy pacjenci doświadczają reakcji alergicznej, lek będzie podawany w połowie dawki przez 1 tydzień, następnie w ¼ dawki przez kolejny tydzień, a następnie przerwany.

Jeśli pacjent przyjmuje insulinę lub inne doustne leki przeciwcukrzycowe, Acthar może zmniejszać tolerancję glukozy (cukru). Może to spowodować zwiększenie stężenia cukru we krwi. Uczestnicy zostaną poproszeni o poinformowanie lekarza prowadzącego badanie, czy przyjmują te leki, aby omówić monitorowanie poziomu glukozy i plan dalszego przyjmowania tych leków podczas przyjmowania leku Acthar oraz co zrobić, jeśli wystąpią u nich wzrost poziomu cukru we krwi.