Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane badanie oceniające CHF 5633 (syntetyczny środek powierzchniowo czynny) i Poractant Alfa u noworodków z zespołem niewydolności oddechowej (RDS) (POC)
PODWÓJNIE ZAŚLEPANE, RANDOMIZOWANE BADANIE KONTROLNE, MAJĄCE NA CELU BADANIE SKUTECZNOŚCI I BEZPIECZEŃSTWA SYNTETYCZNEGO ŚRODKU POWIERZCHNIOWO (CHF 5633) W PORÓWNANIU Z ŚRODKIEM POWIERZCHNIOWO POWIERZCHNIOWYM POCHODZĄCYM ZE ŚWINI (PORACTANT ALFA, CUROSURF®) W LECZENIU WCZEŚNIEJSZYCH NOWORODKÓW Z ZESPOŁEM NIEPEŁNOŚCI ODDECHOWEJ
Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie z pojedynczą dawką i aktywną kontrolą mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa syntetycznego środka powierzchniowo czynnego (CHF 5633) w porównaniu ze świńskim środkiem powierzchniowo czynnym (Poractant alfa, Curosurf ®) w leczeniu wcześniaków z zespołem niewydolności oddechowej . Głównymi celami tego badania jest zbadanie krótkoterminowego profilu skuteczności CHF 5633 w porównaniu ze świńskim środkiem powierzchniowo czynnym (Poractant Alfa, Curosurf®) pod względem zmniejszonego zapotrzebowania na tlen i wspomagania wentylacji oraz ocena średniookresowego profilu skuteczności pod względem zmniejszonej częstości występowania dysplazji oskrzelowo-płucnej (BPD) i śmiertelności/BPD w 36 tygodniu wieku po menstruacji (PMA), śmiertelności w 28 dniu i 36 tygodniu PMA, śmiertelności związanej z RDS do 14 dnia życia i innych głównych chorób współistniejących wcześniactwa.
Kryteriami włączenia są: pisemna świadoma zgoda rodziców, wrodzone wcześniaki obojga płci w wieku ciążowym od 24+0 tygodni do 29+6 tygodni, przebieg kliniczny zgodny z RDS, konieczność dotchawiczego podania środka powierzchniowo czynnego w ciągu 24 godzin od urodzenia, część wdychany tlen (FiO2) ≥0,30 dla niemowląt w wieku od 24+0 do 26+6 tygodni i FiO2 ≥0,35 dla niemowląt w wieku od 27+0 do 29+6 tygodni w celu utrzymania nasycenia krwi tętniczej tlenem metodą pulsoksymetrii (SpO2) między 88-95%.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone
- University of South Alabama - USA Children's and Women's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
- LAC + USC Medical Center, Keck School of Medicine
-
Orange, California, Stany Zjednoczone
- UC Irvine Medical Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone
- Sharp Mary Birch Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone
- Plantation General Hospital (Sheridan Clinical Research, Inc.)
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
- Jatinder Bhatia
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
- Indiana University School of Medicine
-
South Bend, Indiana, Stany Zjednoczone
- Memorial Hospital of South Bend
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
- University of Louisville Research Foundation, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone
- Baystate Children's Hospital / Baystate Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
- Kings County Hospital Center
-
Valhalla, New York, Stany Zjednoczone
- Sergio G. Golombek
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone
- Martha Naylor
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
- Case Western Reserve University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
- Krishnamurthy Sekar
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
- Hahnemann University Hospital
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Stany Zjednoczone
- Texas Tech University Health Sciences Center
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
- West Virginia University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna świadoma zgoda uzyskana przez rodziców/przedstawiciela prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami) przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
- Wcześniaki obojga płci urodzone przedwcześnie w wieku ciążowym od 24+0 tygodni do 29+6 tygodni
- Przebieg kliniczny zgodny z RDS
- Konieczność podania środka powierzchniowo czynnego dotchawiczo w ciągu 24 godzin od urodzenia
- Frakcja wdychanego tlenu (FiO2) ≥0,30 dla niemowląt w wieku od 24+0 do 26+6 tygodni i FiO2 ≥0,35 dla niemowląt w wieku od 27+0 do 29+6 tygodni, aby utrzymać SpO2 między 88-95%
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie środka powierzchniowo czynnego przed włączeniem do badania i konieczność podania dotchawiczego jakiegokolwiek innego leczenia (np. tlenek azotu)
- Znane zaburzenia genetyczne lub chromosomalne, poważne wady wrodzone (wady serca, przepuklina oponowo-rdzeniowa itp.)
- Nadużywanie narkotyków przez matkę (heroina, metadon, metamfetamina lub kokaina) lub znaczne spożycie alkoholu w czasie ciąży
- Matki z przedłużonym pęknięciem błon płodowych (czas trwania >21 dni)
- Silne podejrzenie wrodzonego zapalenia płuc/infekcji, posocznicy
- Obecność wycieków powietrza przed wejściem do badania
- Dowody ciężkiej asfiksji porodowej
- Napady u noworodków przed włączeniem do badania
- Każdy stan, który w opinii badacza naraziłby noworodka na nadmierne ryzyko
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym jakiegokolwiek placebo, leku lub substancji biologicznej prowadzonym zgodnie z postanowieniami protokołu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 5633 CHF
Pojedyncza dawka w ciągu 24 godzin od urodzenia
|
Leczenie ratunkowe (w razie potrzeby)
|
|
Aktywny komparator: Poractant alfa
Pojedyncza dawka w ciągu 24 godzin od urodzenia
|
Leczenie ratunkowe (w razie potrzeby)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zapotrzebowanie na tlen i wspomaganie wentylacji — stosunek SpO2/FiO2
Ramy czasowe: Dzień 1 po leczeniu: 30 min, 1 godz., 3 godz., 6 godz., 12 godz., 18 godz., 24 godz.; Dzień 2, 3, 5 i 7
|
Stosunek SpO2/FiO2 Zapotrzebowanie na tlen i wspomaganie wentylacji oceniono na podstawie wysycenia krwi tętniczej tlenem, mierzonego za pomocą pulsoksymetrii (SpO2 [%]) oraz ustawień respiratora, mierząc frakcję wdychanego tlenu (FiO2 [%]) i SpO2/FiO2. Wyniki przedstawiono jako zmiany w stosunku do wartości wyjściowych, podsumowane w punktach czasowych po leczeniu. definicje: SpO2=Wysycenie krwi tętniczej tlenem za pomocą pulsoksymetrii; FiO2=Ułamek wdychanego tlenu; Linia bazowa = ostatni pomiar przed podaniem dawki wykonany w dniu -1. |
Dzień 1 po leczeniu: 30 min, 1 godz., 3 godz., 6 godz., 12 godz., 18 godz., 24 godz.; Dzień 2, 3, 5 i 7
|
|
Frakcja wdychanego tlenu (FiO2) (procent) w ciągu pierwszych 24 godzin i do dnia 7
Ramy czasowe: Dzień 1 po leczeniu: 30 min, 1 godz., 3 godz., 6 godz., 12 godz., 18 godz., 24 godz.; Dzień 2, 3, 5 i 7
|
Frakcja wdychanego tlenu (FiO2) (procent) w ciągu pierwszych 24 godzin i do dnia 7. Frakcja wdychanego tlenu (FiO2 [procent]). Wyniki przedstawiono jako zmiany w stosunku do wartości wyjściowych, podsumowane w punktach czasowych po leczeniu. definicje: FiO2=Ułamek wdychanego tlenu (procent); Linia podstawowa = ostatni pomiar przed podaniem dawki wykonany w dniu -1; |
Dzień 1 po leczeniu: 30 min, 1 godz., 3 godz., 6 godz., 12 godz., 18 godz., 24 godz.; Dzień 2, 3, 5 i 7
|
|
Liczba pacjentów z dysplazją oskrzelowo-płucną i śmiertelnością
Ramy czasowe: 36 tygodni po menstruacji, dzień 14 wiek postnatalny, dzień 28 wiek postnatalny
|
Dysplazja oskrzelowo-płucna i śmiertelność. Wyniki podsumowują następujące pozycje: Liczbę pacjentów, którzy zmarli i liczbę pacjentów, u których wystąpiła dysplazja oskrzelowo-płucna (BPD) oceniano na podstawie leczenia w 36 tygodniu wieku po menstruacji (PMA). Liczba pacjentów, którzy zmarli do 28. dnia wieku pourodzeniowego (PNA). Liczba pacjentów ze śmiertelnością związaną z zespołem zaburzeń oddychania (RDS) do dnia 14 po urodzeniu (PNA). definicje: BPD=dysplazja oskrzelowo-płucna; Śmiertelność/zapadalność na BPD = Częstość występowania noworodków zmarłych w ciągu 36 tygodni PMA lub żywych w 36. tygodniu PMA z rozpoznaniem BPD; PMA = wiek pomiesiączkowy; PNA=wiek pourodzeniowy; RDS=zespół zaburzeń oddychania; |
36 tygodni po menstruacji, dzień 14 wiek postnatalny, dzień 28 wiek postnatalny
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z prawidłowym oddychaniem (powietrze pokojowe) w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: Po zabiegu do 24h
|
Normalne oddychanie (powietrze pokojowe) w ciągu 24 godzin Liczba pacjentów z co najmniej jednym odczytem FiO2 równym 21% (tj. odpowiadającą powietrzu pokojowemu dla stężenia tlenu) w ciągu 24 godzin od podania pierwszej dawki środka powierzchniowo czynnego. |
Po zabiegu do 24h
|
|
Liczba pacjentów wymagających ponownego dawkowania (użycie ratunkowego środka powierzchniowo czynnego)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 7
|
Liczba pacjentów z koniecznością ponownego dawkowania (użycie doraźnego środka powierzchniowo czynnego). Liczba pacjentów wymagających co najmniej jednej dawki ratunkowej środka powierzchniowo czynnego (tj. ponowne podanie badanego leku) w dowolnym momencie podczas badania. |
Dzień 1 do dnia 7
|
|
Czas osiągnięcia normalnego oddychania (powietrze pokojowe) w ciągu 24 godzin
Ramy czasowe: Po zabiegu Dzień 1: do 24 godz
|
Czas osiągnięcia normalnego oddychania (powietrze pokojowe) w ciągu 24 godzin. Oceniano medianę czasu do osiągnięcia normalnego oddychania (powietrze pokojowe) w ciągu 24 godzin od podania pierwszej dawki surfaktantu. To pacjenci, którzy przyczynili się do uzyskania wyników w pomiarze wyniku „Normalne oddychanie (powietrze pokojowe) w ciągu 24 godzin”. |
Po zabiegu Dzień 1: do 24 godz
|
|
Stężenie biomarkerów stanu zapalnego w aspiratach tchawicy
Ramy czasowe: Po leczeniu Dzień 1 (24 godz.), Dzień 2 (48 godz.)
|
Oceniono stan zapalny pacjentów (w podgrupie niemowląt, które wymagały intubacji dotchawiczej w celu wentylacji mechanicznej, jeśli to możliwe). Dokonano tego, mierząc stężenie określonych biomarkerów stanu zapalnego w aspiratach tchawicy. Mierzone biomarkery to: interleukina 1β, interleukina 6, interleukina 8, mieloperoksydaza i czynnik martwicy nowotworu alfa. Całkowitą zawartość białka w aspiratach tchawiczych mierzono jako endogenny marker rozcieńczenia w celu obliczenia stopnia rozcieńczenia płynu wyścielającego nabłonek (ELF) podczas procedury aspiracji tchawicy. Aby dostosować się do zmienności podczas pobierania aspiratów z tchawicy, zmierzone wartości cytokin znormalizowano do białka całkowitego. Wyniki przedstawiono jako zmianę od linii podstawowej w pg/mg białka całkowitego i oceniono za pomocą statystyki opisowej. Definicja: Linia podstawowa = ostatni pomiar przed podaniem dawki wykonany w dniu -1; |
Po leczeniu Dzień 1 (24 godz.), Dzień 2 (48 godz.)
|
|
Immunogenność: ocena przeciwciał przeciwko analogowi białka surfaktantu B (SP-B) (CHF 5736.03) i analogowi białka C surfaktantu (SP-C) (CHF 4902.03)
Ramy czasowe: Około 5 tygodni po podaniu badanego leku (w zakresie od 3 do 6 tygodni).
|
Immunogenność oceniano przez pomiar przeciwciał przeciwko analogowi SP-B (CHF 5736.03) i analogowi SP-C (CHF 4902.03), w CHF 5633. Wyniki wyrażono jako miano (tj. rozcieńczenie surowicy), przy którym próbka miała absorbancję 0,069 (tło) dla analogu SP-C (CHF 4902,03) CHF lub absorbancja 0,05 dla analogu SP-B (CHF 5736,03) w czytniku mikropłytek. Surowicę kontroli pozytywnej rozcieńczono w roztworze buforowym i określono maksymalne wiązanie dla kontroli pozytywnej przy rozcieńczeniach <1/12,5 dla SPC i <1/100 dla SPB. Próbki testowe pod kątem immunogenności analizowano przy użyciu kontroli negatywnych i pozytywnych. Z definicji miano <12,5 dla CHF-4902,03 i <100 dla CHF-5736,02 wykazać, że badana surowica miała absorbancję równą tłu przy tym samym rozcieńczeniu, przy którym kontrola pozytywna miała maksymalne wiązanie, co sugeruje brak przeciwciał. |
Około 5 tygodni po podaniu badanego leku (w zakresie od 3 do 6 tygodni).
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Rangasamy Ramanathan, MD, Division of Neonatology, Department of Pediatrics, LAC+USC Medical Center and Good Samaritan Hospital, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, CA, USA
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CCD-05633AA1-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .