Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dobbeltblind, randomiseret, kontrolleret undersøgelse til evaluering af CHF 5633 (syntetisk overfladeaktivt middel) og poraktant alfa hos nyfødte med respiratorisk distress syndrom (RDS) (POC)

19. juli 2021 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ET DOBBELT BLINDT, RANDOMISERET, KONTROLLERET UNDERSØGELSE TIL UNDERSØGELSE AF EFFEKTIVITETEN OG SIKKERHEDEN AF SYNTETISK OVERFLADEAKTIVT (CHF 5633) I SAMMENLIGNING MED SVINE OVERFLADEAKTIVT STOFF (PORAKTIVT ALFA, CUROSURF®) I BEHANDLING AF PREPIRESTRYN

Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, enkeltdosis, aktivt kontrolleret studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​syntetisk overfladeaktivt stof (CHF 5633) sammenlignet med porcint overfladeaktivt middel (Poractant alfa, Curosurf ®) i behandlingen af ​​præmature nyfødte med respiratory distress syndrome . Hovedformålene med denne undersøgelse er at undersøge den kortsigtede effektivitetsprofil af CHF 5633 vs. porcint overfladeaktivt middel (Poractant Alfa, Curosurf®) i form af reduceret iltbehov og ventilatorisk støtte og at evaluere mellemtidseffektivitetsprofilen i form af reduceret forekomst af bronkopulmonal dysplasi (BPD) og mortalitet/BPD-rate ved 36 uger efter menstruationsalderen (PMA), dødelighed ved 28 dage og 36 uger PMA, RDS-associeret dødelighed gennem 14 dages alderen og andre større følgesygdomme af præmaturitet.

Inklusionskriterier er: Skriftligt informeret samtykke fra forældre, medfødte præmature nyfødte af begge køn med en svangerskabsalder på 24+0 uger op til 29+6 uger, klinisk forløb i overensstemmelse med RDS, krav om endotracheal overfladeaktiv administration inden for 24 timer fra fødslen, brøkdel af indåndet oxygen (FiO2) ≥0,30 for babyer 24+0 til 26+6 uger og FiO2 ≥0,35 for babyer 27+0 til 29+6 uger for at opretholde arteriel iltmætning ved pulsoximetri (SpO2) mellem 88-95 %.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

123

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater
        • University of South Alabama - USA Children's and Women's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • LAC + USC Medical Center, Keck School of Medicine
      • Orange, California, Forenede Stater
        • UC Irvine Medical Center
      • San Diego, California, Forenede Stater
        • Sharp Mary Birch Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Plantation, Florida, Forenede Stater
        • Plantation General Hospital (Sheridan Clinical Research, Inc.)
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
        • Jatinder Bhatia
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
        • Indiana University School of Medicine
      • South Bend, Indiana, Forenede Stater
        • Memorial Hospital of South Bend
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
        • University of Louisville Research Foundation, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater
        • Baystate Children's Hospital / Baystate Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Kings County Hospital Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater
        • Sergio G. Golombek
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater
        • Martha Naylor
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
        • Case Western Reserve University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
        • Krishnamurthy Sekar
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Hahnemann University Hospital
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater
        • Texas Tech University Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater
        • West Virginia University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 time til 1 dag (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informeret samtykke indhentet af forældre/juridisk repræsentant (i henhold til lokal lovgivning) forud for undersøgelsesrelaterede procedurer
  2. Medfødte præmature nyfødte af begge køn med en svangerskabsalder på 24+0 uger op til 29+6 uger
  3. Klinisk kursus i overensstemmelse med RDS
  4. Behov for endotracheal overfladeaktivt stofindgivelse inden for 24 timer fra fødslen
  5. Fraktion af indåndet oxygen (FiO2) ≥0,30 for babyer 24+0 til 26+6 uger og FiO2 ≥0,35 for babyer 27+0 til 29+6 uger for at opretholde SpO2 mellem 88-95 %

Ekskluderingskriterier:

  1. Anvendelse af overfladeaktivt stof før undersøgelsens start og behov for intratracheal administration af enhver anden behandling (f. nitrogenoxid)
  2. Kendte genetiske eller kromosomale lidelser, større medfødte anomalier (hjertemisdannelser, myelomeningocele osv.)
  3. Moderens stofmisbrug (heroin, metadon, metamfetamin eller kokain) eller betydeligt alkoholforbrug under graviditeten
  4. Mødre med langvarig brud på membranerne (>21 dages varighed)
  5. Stærk mistanke om medfødt lungebetændelse/infektion, sepsis
  6. Tilstedeværelse af luftlækager før studiestart
  7. Tegn på alvorlig fødselskvælning
  8. Neonatale anfald før studiestart
  9. Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening ville bringe den nyfødte i unødig risiko
  10. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert placebo, lægemiddel eller biologisk stof udført i henhold til bestemmelserne i en protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CHF 5633
Enkelt dosis inden for 24 timer fra fødslen
Medicin: CHF 5633
Redningsbehandling (hvis nødvendigt)
Aktiv komparator: Poraktant alfa
Enkelt dosis inden for 24 timer fra fødslen
Medicin: Poraktant alfa
Redningsbehandling (hvis nødvendigt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Iltbehov og ventilationsstøtte -- SpO2/FiO2-forhold
Tidsramme: Efterbehandling Dag 1: 30 min, ved 1 time, 3 timer, 6 timer, 12 timer, 18 timer, 24 timer; Dag 2, 3, 5 og 7

SpO2/FiO2-forhold

Iltbehovet og ventilatorstøtten blev vurderet gennem arteriel oxygenmætning, målt ved pulsoximetri (SpO2 [%) og ventilatorindstillinger, ved at måle fraktion af indåndet oxygen (FiO2[%) og SpO2/FiO2. Resultater er vist som ændring fra baseline, opsummeret på tidspunkter efter behandling.

Definitioner:

SpO2=Arteriel iltmætning ved pulsoximetri; FiO2=fraktion af indåndet oxygen; Baseline=Den sidste måling før dosis taget på dag -1.
Efterbehandling Dag 1: 30 min, ved 1 time, 3 timer, 6 timer, 12 timer, 18 timer, 24 timer; Dag 2, 3, 5 og 7
Fraktion af inspireret ilt (FiO2) (procent) i løbet af de første 24 timer og op til dag 7
Tidsramme: Efterbehandling Dag 1: 30 min, ved 1 time, 3 timer, 6 timer, 12 timer, 18 timer, 24 timer; Dag 2, 3, 5 og 7

Fraktion af indåndet oxygen (FiO2) (procent) i løbet af de første 24 timer og op til dag 7.

Fraktion af indåndet oxygen (FiO2 [procent]). Resultater er vist som ændring fra baseline, opsummeret på tidspunkter efter behandling.

Definitioner:

FiO2=fraktion af indåndet oxygen (procent); Baseline=Den sidste måling før dosis taget på dag -1;
Efterbehandling Dag 1: 30 min, ved 1 time, 3 timer, 6 timer, 12 timer, 18 timer, 24 timer; Dag 2, 3, 5 og 7
Antal patienter med bronkopulmonal dysplasi og dødelighed
Tidsramme: 36 uger efter menstruationsalderen, dag 14 efter fødsel, dag 28 efter fødsel

Bronkopulmonal dysplasi og dødelighed.

Resultaterne opsummerer følgende punkter:

Antallet af patienter, der døde, og antallet af patienter, der havde bronkopulmonal dysplasi (BPD) blev vurderet ved behandling, 36 uger efter menstruationsalderen (PMA).

Antal patienter, der døde inden for dag 28 postnatal alder (PNA).

Antal patienter med respiratory distress syndrome (RDS)-associeret dødelighed pr. dag 14 postnatal alder (PNA).

Definitioner:

BPD=Bronkopulmonal dysplasi; Mortalitet/BPD-incidens=Forekomsten af ​​nyfødte døde inden for 36-ugers PMA eller levende ved 36-ugers PMA med diagnosen BPD; PMA=Alder efter menstruation; PNA=Post-natal alder; RDS=Åndedrætsbesvær syndrom;
36 uger efter menstruationsalderen, dag 14 efter fødsel, dag 28 efter fødsel

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med normal vejrtrækning (rumluft) inden for 24 timer
Tidsramme: Efterbehandling op til 24 timer

Normal vejrtrækning (rumluft) inden for 24 timer

Antallet af patienter med mindst én aflæsning af FiO2 svarende til 21 % (dvs. svarende til rumluft for oxygenkoncentration) inden for 24 timer fra første dosis af overfladeaktivt stof blev evalueret.
Efterbehandling op til 24 timer
Antal patienter med behov for gendosering (brug af Rescue Surfactant)
Tidsramme: Dag 1 til dag 7

Antal patienter med behov for gendosering (brug af rescue surfactant).

Antallet af patienter, der kræver mindst én redningsdosis af overfladeaktivt middel (dvs. gendosering med undersøgelseslægemidlet) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen blev evalueret.
Dag 1 til dag 7
Tid til at nå normal vejrtrækning (rumluft) inden for 24 timer
Tidsramme: Efterbehandling Dag 1: op til 24 timer

Tid til at nå normal vejrtrækning (rumluft) inden for 24 timer.

Mediantiden til at nå normal vejrtrækning (rumluft) inden for 24 timer fra første dosis af overfladeaktivt stof blev evalueret. Det er de patienter, der har bidraget til resultaterne i resultatmålet 'Normal vejrtrækning (rumluft) inden for 24 timer'.
Efterbehandling Dag 1: op til 24 timer
Koncentration af biomarkører for inflammation i trakeale aspirater
Tidsramme: Efterbehandling Dag 1 (24 timer), Dag 2 (48 timer)

Patienternes inflammatoriske status blev vurderet (i en undergruppe af babyer, der krævede endotracheal intubation til mekanisk ventilation, når det var muligt). Dette blev udført ved at måle koncentrationen af ​​specifikke biomarkører for inflammation i trakeale aspirater. De målte biomarkører var: Interleukin 1β, Interleukin 6, Interleukin 8, Myeloperoxidase og Tumor Necrosis Factor-Alpha.

Det totale proteinindhold i trakeale aspirater blev målt som en endogen markør for fortynding for at beregne, i hvilket omfang epithelforingsvæske (ELF) blev fortyndet under trakealspiratproceduren. For at justere for variation under opsamlingen af ​​trakeale aspirater blev de målte cytokinværdier normaliseret til det totale protein. Resultater præsenteres som ændring fra baseline i pg/mg totalt protein og blev evalueret ved beskrivende statistik.

Definition:

Baseline=Den sidste måling før dosis taget på dag -1;
Efterbehandling Dag 1 (24 timer), Dag 2 (48 timer)
Immunogenicitet: Vurdering af antistoffer mod overfladeaktivt protein B (SP-B) analog (CHF 5736.03) og til overfladeaktivt protein C (SP-C) analog (CHF 4902.03)
Tidsramme: Ca. 5 uger efter administration af undersøgelseslægemidlet (med et interval fra 3 til 6 uger).

Immunogenicitet blev vurderet ved at måle antistoffer mod SP-B-analog (CHF 5736.03) og mod SP-C-analog (CHF 4902.03), indeholdt i CHF 5633.

Resultater er udtrykt som titeren (dvs. serumfortynding), hvor prøven havde en absorbans på 0,069 (baggrund) for SP-C Analog (CHF 4902,03) CHF eller en absorbans på 0,05 for SP-B Analog (CHF 5736,03) i en mikropladelæser. Det positive kontrolserum blev fortyndet i bufferopløsning, og den maksimale binding for den positive kontrol blev bestemt ved fortyndinger < 1/12,5 for SPC og <1/100 for SPB. Testprøver for immunogenicitet blev analyseret ved anvendelse af negative og positive kontroller. Per definition, titer <12,5 for CHF-4902,03 og <100 for CHF-5736,02 viser, at testserumet havde en absorbans svarende til baggrunden ved den samme fortynding, hvor den positive kontrol havde den maksimale binding, hvilket indebærer fravær af antistoffer.
Ca. 5 uger efter administration af undersøgelseslægemidlet (med et interval fra 3 til 6 uger).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rangasamy Ramanathan, MD, Division of Neonatology, Department of Pediatrics, LAC+USC Medical Center and Good Samaritan Hospital, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, CA, USA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

24. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2015

Først opslået (Skøn)

22. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCD-05633AA1-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Respiratory Distress Syndrome, nyfødt

Kliniske forsøg med CHF 5633

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner