Uno studio in doppio cieco, randomizzato e controllato per valutare CHF 5633 (surattivista sintetico) e Poractant Alfa nei neonati con sindrome da distress respiratorio (RDS) (POC)
UNO STUDIO IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO E CONTROLLATO PER INDAGARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DEL TENSIOATTIVO SINTETICO (CHF 5633) IN CONFRONTO CON IL TENSIOATTIVO SUINO (PORACTANT ALFA, CUROSURF®) NEL TRATTAMENTO DEI NEONATI PRETERMINE CON SINDROME DA DISTURBO RESPIRATORIO
Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, a dose singola, con controllo attivo per studiare l'efficacia e la sicurezza del surfattante sintetico (CHF 5633) rispetto al surfattante suino (Poractant alfa, Curosurf ®) nel trattamento dei neonati pretermine con sindrome da distress respiratorio . Gli obiettivi principali di questo studio sono indagare il profilo di efficacia a breve termine di CHF 5633 rispetto al surfattante suino (Poractant Alfa, Curosurf®) in termini di ridotto fabbisogno di ossigeno e supporto ventilatorio e valutare il profilo di efficacia a medio termine in termini di ridotta incidenza di displasia broncopolmonare (BPD) e tasso di mortalità/BPD a 36 settimane di età post mestruale (PMA), tasso di mortalità a 28 giorni e 36 settimane di PMA, mortalità associata a RDS fino a 14 giorni di età e altre importanti comorbilità della prematurità.
I criteri di inclusione sono: consenso informato scritto dei genitori, neonati pretermine nati di entrambi i sessi con un'età gestazionale di 24+0 settimane fino a 29+6 settimane, decorso clinico coerente con RDS, necessità di somministrazione di surfattante endotracheale entro 24 ore dalla nascita, frazione di ossigeno inspirato (FiO2) ≥0,30 per bambini da 24+0 a 26+6 settimane e FiO2 ≥0,35 per bambini da 27+0 a 29+6 settimane per mantenere la saturazione arteriosa di ossigeno mediante pulsossimetria (SpO2) tra 88-95%.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alabama
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Mobile, Alabama, Stati Uniti
- University of South Alabama - USA Children's and Women's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti
- LAC + USC Medical Center, Keck School of Medicine
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Orange, California, Stati Uniti
- UC Irvine Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti
- Sharp Mary Birch Hospital
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Stati Uniti
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Plantation, Florida, Stati Uniti
- Plantation General Hospital (Sheridan Clinical Research, Inc.)
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti
- Jatinder Bhatia
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
- Indiana University School of Medicine
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South Bend, Indiana, Stati Uniti
- Memorial Hospital of South Bend
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti
- University of Louisville Research Foundation, Inc.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Floating Hospital for Children at Tufts Medical Center
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Springfield, Massachusetts, Stati Uniti
- Baystate Children's Hospital / Baystate Medical Center
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Stati Uniti
- Kings County Hospital Center
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Valhalla, New York, Stati Uniti
- Sergio G. Golombek
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Stati Uniti
- Martha Naylor
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti
- Case Western Reserve University
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
- Krishnamurthy Sekar
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
- Hahnemann University Hospital
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Texas
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El Paso, Texas, Stati Uniti
- Texas Tech University Health Sciences Center
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Washington
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Tacoma, Washington, Stati Uniti
- MultiCare Institute for Research & Innovation
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti
- West Virginia University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto ottenuto dai genitori/rappresentante legale (secondo la normativa locale) prima di qualsiasi procedura correlata allo studio
- Neonati pretermine nati di entrambi i sessi con un'età gestazionale di 24+0 settimane fino a 29+6 settimane
- Decorso clinico coerente con RDS
- Obbligo di somministrazione di surfattante endotracheale entro 24 ore dalla nascita
- Frazione di ossigeno inspirato (FiO2) ≥0,30 per bambini da 24+0 a 26+6 settimane e FiO2 ≥0,35 per bambini da 27+0 a 29+6 settimane per mantenere SpO2 tra 88-95%
Criteri di esclusione:
- Uso di surfattante prima dell'ingresso nello studio e necessità di somministrazione intratracheale di qualsiasi altro trattamento (ad es. monossido di azoto)
- Disturbi genetici o cromosomici noti, anomalie congenite maggiori (malformazioni cardiache, mielomeningocele ecc.)
- Abuso materno di droghe (eroina, metadone, metanfetamina o cocaina) o consumo significativo di alcol durante la gravidanza
- Madri con rottura prolungata delle membrane (durata >21 giorni)
- Forte sospetto di polmonite/infezione congenita, sepsi
- Presenza di perdite d'aria prima dell'ingresso nello studio
- Evidenza di grave asfissia alla nascita
- Convulsioni neonatali prima dell'ingresso nello studio
- Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, esporrebbe il neonato a un rischio eccessivo
- Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica di qualsiasi placebo, farmaco o sostanza biologica condotta secondo le disposizioni di un protocollo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: CHF5633
Dose singola entro 24 ore dalla nascita
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Trattamento di salvataggio (se necessario)
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Comparatore attivo: Alfa poractant
Dose singola entro 24 ore dalla nascita
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Trattamento di salvataggio (se necessario)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fabbisogno di ossigeno e supporto ventilatorio -- Rapporto SpO2/FiO2
Lasso di tempo: Post-trattamento Giorno 1: 30 min, a 1h, 3h, 6h, 12h, 18h, 24h; Giorno 2, 3, 5 e 7
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Rapporto SpO2/FiO2 Il fabbisogno di ossigeno e il supporto ventilatorio sono stati valutati attraverso la saturazione arteriosa di ossigeno, misurata mediante pulsossimetria (SpO2 [%]) e le impostazioni del ventilatore, misurando la frazione di ossigeno inspirato (FiO2 [%]) e SpO2/FiO2. I risultati vengono mostrati come variazione rispetto al basale, riepilogati ai punti temporali post-trattamento. Definizioni: SpO2=Saturazione di ossigeno arterioso mediante pulsossimetria; FiO2=Frazione di ossigeno inspirato; Basale=L'ultima misurazione pre-dose effettuata il giorno -1. |
Post-trattamento Giorno 1: 30 min, a 1h, 3h, 6h, 12h, 18h, 24h; Giorno 2, 3, 5 e 7
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Frazione di ossigeno inspirato (FiO2) (percentuale) durante le prime 24 ore e fino al giorno 7
Lasso di tempo: Post-trattamento Giorno 1: 30 min, a 1h, 3h, 6h, 12h, 18h, 24h; Giorno 2, 3, 5 e 7
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Frazione di ossigeno inspirato (FiO2) (percentuale) durante le prime 24 ore e fino al giorno 7. Frazione di ossigeno inspirato (FiO2 [percentuale]). I risultati vengono mostrati come variazione rispetto al basale, riepilogati nei momenti successivi al trattamento. Definizioni: FiO2=Frazione di ossigeno inspirato (percentuale); Basale=L'ultima misurazione pre-dose effettuata il giorno -1; |
Post-trattamento Giorno 1: 30 min, a 1h, 3h, 6h, 12h, 18h, 24h; Giorno 2, 3, 5 e 7
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Numero di pazienti con displasia broncopolmonare e mortalità
Lasso di tempo: 36 settimane dopo l'età mestruale, Giorno 14 Età postnatale, Giorno 28 Età postnatale
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Displasia broncopolmonare e mortalità. I risultati riassumono i seguenti elementi: Il numero di pazienti deceduti e il numero di pazienti con displasia broncopolmonare (BPD) sono stati valutati in base al trattamento, a 36 settimane dall'età mestruale (PMA). Numero di pazienti deceduti entro il giorno 28 di età postnatale (PNA). Numero di pazienti con mortalità associata a sindrome da distress respiratorio (RDS) entro il giorno 14 di età postnatale (PNA). Definizioni: BPD=Displasia broncopolmonare; Mortalità/Incidenza BPD=L'incidenza di neonati morti entro 36 settimane di PMA o vivi a 36 settimane di PMA con diagnosi di BPD; PMA=Età post mestruale; PNA=età postnatale; RDS=Sindrome da distress respiratorio; |
36 settimane dopo l'età mestruale, Giorno 14 Età postnatale, Giorno 28 Età postnatale
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con respirazione normale (aria ambiente) entro 24 ore
Lasso di tempo: Post-trattamento fino a 24 h
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Respirazione normale (aria ambiente) entro 24 ore Il numero di pazienti con almeno una lettura di FiO2 pari al 21% (es. corrispondente all'aria della stanza per la concentrazione di ossigeno) entro 24 ore dalla prima dose di tensioattivo. |
Post-trattamento fino a 24 h
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Numero di pazienti con necessità di ridosaggio (uso di surfattante di soccorso)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 7
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Numero di pazienti con necessità di ridosaggio (uso di tensioattivo di soccorso). Il numero di pazienti che richiedono almeno una dose di salvataggio di tensioattivo (ad es. ri-dosaggio con il farmaco in studio) in qualsiasi momento durante lo studio è stato valutato. |
Dal giorno 1 al giorno 7
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Tempo per raggiungere la respirazione normale (aria ambiente) entro 24 ore
Lasso di tempo: Post-trattamento Giorno 1: fino a 24 h
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Tempo per raggiungere la respirazione normale (aria ambiente) entro 24 ore. È stato valutato il tempo mediano per raggiungere la respirazione normale (aria ambiente) entro 24 ore dalla prima dose di tensioattivo. Questi sono i pazienti che hanno contribuito ai risultati nella misurazione dei risultati "Respirazione normale (aria ambiente) entro 24 ore". |
Post-trattamento Giorno 1: fino a 24 h
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Concentrazione di biomarcatori di infiammazione negli aspirati tracheali
Lasso di tempo: Post-trattamento Giorno 1 (24 h), Giorno 2 (48 h)
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È stato valutato lo stato infiammatorio dei pazienti (in un sottogruppo di neonati che richiedevano l'intubazione endotracheale per la ventilazione meccanica, quando possibile). Ciò è stato eseguito misurando la concentrazione di specifici biomarcatori di infiammazione negli aspirati tracheali. I biomarcatori misurati sono stati: interleuchina 1β, interleuchina 6, interleuchina 8, mieloperossidasi e fattore di necrosi tumorale-alfa. Il contenuto proteico totale negli aspirati tracheali è stato misurato come marker endogeno di diluizione per calcolare la misura in cui il fluido di rivestimento epiteliale (ELF) è stato diluito durante la procedura di aspirato tracheale. Per adattarsi alla variazione durante la raccolta degli aspirati tracheali, i valori misurati delle citochine sono stati normalizzati rispetto alla proteina totale. I risultati sono presentati come variazione rispetto al basale in pg/mg di proteine totali e sono stati valutati mediante statistiche descrittive. Definizione: Basale=L'ultima misurazione pre-dose effettuata il giorno -1; |
Post-trattamento Giorno 1 (24 h), Giorno 2 (48 h)
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Immunogenicità: valutazione degli anticorpi contro l'analogo della proteina B del tensioattivo (SP-B) (CHF 5736.03) e dell'analogo della proteina C del tensioattivo (SP-C) (CHF 4902.03)
Lasso di tempo: Circa 5 settimane dopo la somministrazione del farmaco in studio (con un intervallo da 3 a 6 settimane).
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L'immunogenicità è stata valutata misurando gli anticorpi contro l'analogo SP-B (CHF 5736.03) e contro l'analogo SP-C (CHF 4902.03), contenuto in CHF 5633. I risultati sono espressi come titolo (es. diluizione del siero) alla quale il campione aveva un'assorbanza di 0,069 (fondo) per l'analogo SP-C (CHF 4902.03) CHF o un'assorbanza di 0,05 per SP-B Analogue (CHF 5736,03) in un lettore di micropiastre. Il siero di controllo positivo è stato diluito in soluzione tampone e il legame massimo per il controllo positivo è stato determinato a diluizioni < 1/12,5 per SPC e <1/100 per SPB. I campioni di test per l'immunogenicità sono stati analizzati utilizzando controlli negativi e positivi. Per definizione, titolo <12,5 per CHF-4902,03 e <100 per CHF-5736.02 mostrare che il siero del test aveva un'assorbanza uguale al fondo alla stessa diluizione alla quale il controllo positivo aveva il legame massimo, il che implica l'assenza di anticorpi. |
Circa 5 settimane dopo la somministrazione del farmaco in studio (con un intervallo da 3 a 6 settimane).
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Rangasamy Ramanathan, MD, Division of Neonatology, Department of Pediatrics, LAC+USC Medical Center and Good Samaritan Hospital, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, CA, USA
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Disturbi respiratori
- Malattie polmonari
- Patologia
- Infante, neonato, malattie
- Infantile, prematuro, malattie
- Sindrome
- Sindrome da stress respiratorio
- Sindrome da distress respiratorio, neonato
- Agenti del sistema respiratorio
- Tensioattivi polmonari
- Alfa poractant
Altri numeri di identificazione dello studio
- CCD-05633AA1-02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Prove cliniche su CHF5633
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