Badanie BROADEN: badanie Volanesorsen (wcześniej IONIS-APOCIIIRx) u uczestników z rodzinną częściową lipodystrofią
21 września 2021 zaktualizowane przez: Akcea Therapeutics
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, otwarte badanie fazy 2/3 ISIS 304801 podawanego podskórnie pacjentom z rodzinną częściową lipodystrofią
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa wolanesorsenu podawanego przez 52 tygodnie w randomizowanym okresie leczenia (RT) u uczestników z rodzinną częściową lipodystrofią (FPL).
Po randomizowanym okresie leczenia uczestnicy, którzy nie weszli do otwartego okresu przedłużenia (OLE), przeszli bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji po leczeniu (PT), a uczestnicy, którzy zostali włączeni do okresu OLE, nadal otrzymywali wolanesorsen przez kolejne 52 tygodnie (tygodnie od 53. do 104.).
Po wizycie w 104. tygodniu okresu OLE uczestnicy mieli możliwość kontynuowania dawkowania przez dodatkowe 52 tygodnie (od 105. do 156. tygodnia).
Uczestnicy, którzy nie weszli w okres OLE, przechodzili bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji po leczeniu.
Po okresie OLE w 104. tygodniu uczestnicy zostali włączeni do 13-tygodniowego okresu obserwacji po leczeniu, jeśli nie wybrali opcji dalszego dawkowania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
40
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-340
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 117036
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Holandia, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1C2
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Muenster, Niemcy, 48149
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Ionis Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Ionis Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28557
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Ionis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu (podpisaną i opatrzoną datą) oraz wszelkie upoważnienia wymagane przez prawo.
- Rozpoznanie kliniczne rodzinnej częściowej lipodystrofii (FPL) oraz rozpoznanie cukrzycy typu 2, hipertriglicerydemii i stłuszczenia wątroby.
Rozpoznanie FPL stawia się na podstawie częściowego niedoboru podskórnej tkanki tłuszczowej ocenianego w badaniu fizykalnym oraz małej grubości fałdu skórno-tłuszczowego w przedniej części uda mierzonej suwmiarką: mężczyźni (mniej niż lub równo [≤] 10 milimetrów [mm]) i kobiety (≤ 22 mm) oraz co najmniej 1 z następujących elementów:
- Diagnostyka genetyczna FPL OR
- Wywiad rodzinny w kierunku FPL lub podobnego nieprawidłowego rozkładu tkanki tłuszczowej plus 1 mniejsze kryterium LUB
- W przypadku braku wariantu genetycznego związanego z FPL lub wywiadu rodzinnego, 2 mniejsze kryteria i wskaźnik masy ciała (BMI) mniejszy niż (<) 35 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2).
- Cukrzyca słabo kontrolowana za pomocą leków przeciwcukrzycowych z hemoglobiną glikowaną (Hb) HbA1c większym lub równym (≥) 7 procent (%) do ≤ 12% podczas badania przesiewowego.
- Hipertriglicerydemia ze stężeniem triglicerydów (TG) na czczo większym lub równym (≥) 500 miligramów na decylitr (mg/dl) (≥ 5,7 milimola na litr [mmol/l]) podczas wizyty przesiewowej i kwalifikacyjnej lub stężeniem TG na czczo ≥ 200 ( ≥ 2,26 mmol/l) podczas wizyt przesiewowych i kwalifikacyjnych dla uczestników, którzy spełniają kryteria genetyczne lub wywiadu rodzinnego.
- Obecność stłuszczenia wątroby (stłuszczenie wątroby), potwierdzona przesiewowym rezonansem magnetycznym (MRI) wykazującym frakcję tłuszczu wątrobowego (HFF) ≥ 6,4%.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie uogólnionej lipodystrofii.
- Rozpoznanie nabytej częściowej lipodystrofii.
- Ostre zapalenie trzustki w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego.
- Historia w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego w kierunku ostrej lub niestabilnej choroby serca.
- Stężenie cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) powyżej (>) 130 mg/dl podczas maksymalnej tolerowanej terapii statyną.
- Liczba płytek krwi < dolna granica normy (DGN).
- Leczenie metreleptyną w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Placebo/Volanesorsen
Okres randomizowany: placebo odpowiadające Volanesorsenowi jako SC, QW przez tygodnie 1-52. Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo pasujące do wolanesorsenu w okresie RT i nie uczestniczyli w okresie OLE, przechodzili bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji PT. Dozwolone było dostosowanie dawki w oparciu o zasady monitorowania. Okres OLE: Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo odpowiadające wolanesorsenowi w okresie RT i ukończyli okres RT, mieli otrzymywać 300 mg wolanesorsenu jako SC QW przez 52 tygodnie (tygodnie 53-104) w okresie OLE. Dozwolone było dostosowanie dawki w oparciu o zasady monitorowania. Po 104. tygodniu uczestnicy mieli możliwość kontynuowania leczenia 300 mg wolanesorsenu w postaci wstrzyknięcia podskórnego przez dodatkowe 52 tygodnie (tygodnie 105-156). Uczestnicy, którzy nie zostali wpisani w opcję dodatkowych 52 tygodni dawkowania w okresie OLE PT, przeszli bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji PT po zakończeniu pierwszych 52 tygodni (tygodnie 53-104) OLE. Uczestnicy zarejestrowani w okresie OLE PT przeszli bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji PT po zakończeniu 156. tygodnia OLE. |
300 mg wolanesorsenu podawane we wstrzyknięciu podskórnym (SC), raz w tygodniu (QW).
Inne nazwy:
Dopasowany do wolanesorsenu placebo podawany zastrzyk SC.
|
|
Eksperymentalny: Volanesorsen
Okres randomizowany: 300 mg wolanesorsenu jako SC, QW przez tygodnie 1-52. Uczestnicy, którzy otrzymali 300 mg wolanesorsenu w okresie RT i nie weszli w okres OLE, przechodzili od razu do 13-tygodniowego okresu obserwacji PT. Dozwolone było dostosowanie dawki w oparciu o zasady monitorowania. Okres OLE: Uczestnicy, którzy otrzymywali wolanesorsen w okresie RT i ukończyli okres RT, mieli otrzymywać 300 mg wolanesorsenu jako SC QW przez 52 tygodnie (tygodnie 53-104) w okresie OLE. Dozwolone było dostosowanie dawki w oparciu o zasady monitorowania. Po 104. tygodniu uczestnicy mieli możliwość kontynuowania leczenia 300 mg wolanesorsenu we wstrzyknięciu podskórnym przez dodatkowe 52 tygodnie (tydzień 105-156). Uczestnicy, którym nie wpisano opcji dodatkowych 52 tygodni dawkowania w okresie OLE PT, przeszli bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji PT po zakończeniu pierwszych 52 tygodni (tygodnie 53-104) OLE. Uczestnicy zarejestrowani w okresie OLE PT przeszli bezpośrednio do 13-tygodniowego okresu obserwacji PT po zakończeniu 156. tygodnia OLE. |
300 mg wolanesorsenu podawane we wstrzyknięciu podskórnym (SC), raz w tygodniu (QW).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Randomizowany okres leczenia: zmiana procentowa triglicerydów na czczo (TG) od wartości początkowej do miesiąca 3
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 3
|
Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki.
Wartość dla miesiąca 3 została zdefiniowana jako średnia ocen TG na czczo w 12. i 13. tygodniu randomizowanego okresu leczenia.
Dane analizowano przy użyciu modelu analizy kowariancji (ANCOVA) z czynnikiem stratyfikacyjnym randomizacji (rozpoznanie choroby z genetyką lub bez i wywiadem rodzinnym) i grupą leczoną jako czynnikami oraz przekształconą logarytmicznie wyjściową TG na czczo jako zmienną towarzyszącą.
|
Wartość bazowa do miesiąca 3
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Randomizowany okres leczenia: procentowa zmiana stłuszczenia wątroby w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana na podstawie frakcji tłuszczu wątrobowego za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6 i 12
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą ocenę przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w randomizowanym okresie leczenia.
Randomizowany okres leczenia: wartość dla miesiąca 6 zdefiniowano jako tydzień 25 lub 26 w przypadku oceny MRI, a miesiąc 12 zdefiniowano jako tydzień 50 lub 52 w przypadku oceny MRI.
Stłuszczenie wątroby jest stanem odwracalnym, w którym duże wakuole trójglicerydów gromadzą się w komórkach wątroby, powodując nieswoiste zapalenie.
Stłuszczenie wątroby oceniano na podstawie frakcji tłuszczu wątrobowego za pomocą MRI.
|
Wartość bazowa, miesiące 6 i 12
|
|
Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: zmiana procentowa stłuszczenia wątroby w stosunku do wartości wyjściowej oceniana na podstawie frakcji tłuszczu wątrobowego przy użyciu rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6 i 12
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą ocenę przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w randomizowanym okresie leczenia.
Okres przedłużenia w ramach otwartej próby: wartość dla miesiąca 6 została zdefiniowana jako tydzień 77 lub 78 dla oceny MRI, a wartość dla miesiąca 12 została zdefiniowana jako tydzień 102 lub tydzień 104 dla oceny MRI.
Stłuszczenie wątroby jest stanem odwracalnym, w którym duże wakuole trójglicerydów gromadzą się w komórkach wątroby, powodując nieswoiste zapalenie.
Stłuszczenie wątroby oceniano na podstawie frakcji tłuszczu wątrobowego za pomocą MRI.
|
Wartość bazowa, miesiące 6 i 12
|
|
Randomizowany okres leczenia: zmiana od wartości początkowej stężenia hemoglobiny A1c (HbA1c)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 3, 6, 9 i 12
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą ocenę przed pierwszą dawką badanego leku.
Randomizowany okres leczenia: Wartość z miesiąca 3 zdefiniowano jako tydzień 13, wartość z miesiąca 6 zdefiniowano jako tydzień 26, wartość z miesiąca 9 zdefiniowano jako tydzień 38, a wartość z miesiąca 12 zdefiniowano jako tydzień 52.
|
Linia bazowa, miesiące 3, 6, 9 i 12
|
|
Okres przedłużenia badania otwartego: zmiana wartości HbA1c w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 3, 6, 9 i 12
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą ocenę przed pierwszą dawką badanego leku.
Okres przedłużenia w ramach otwartej próby: wartość z miesiąca 3. zdefiniowano jako tydzień 65., wartość z miesiąca 6. zdefiniowano jako tydzień 78., wartość z miesiąca 9. zdefiniowano jako tydzień 90., a wartość z miesiąca 12. zdefiniowano jako tydzień 104.
|
Linia bazowa, miesiące 3, 6, 9 i 12
|
|
Randomizowany okres leczenia: odsetek uczestników, u których uzyskano większe lub równe (≥) 40% zmniejszenie stężenia triglicerydów na czczo i ≥ 30% zmniejszenie frakcji tłuszczu wątrobowego w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Linię podstawową TG definiuje się jako średnią z oceny na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki i ostatniego pomiaru na czczo przed oceną na czczo w dniu 1 przed podaniem dawki.
Linię wyjściową frakcji tłuszczu wątrobowego definiuje się jako ostatnią niebrakującą ocenę przed pierwszą dawką badanego leku.
Randomizowany okres leczenia: Wartość z 6. miesiąca została zdefiniowana jako średnia z 25. i 26. tygodnia dla TG na czczo oraz z 25. lub 26. tygodnia dla frakcji tłuszczu wątrobowego.
|
Miesiąc 6
|
|
Randomizowany okres leczenia: zmiana od wartości wyjściowej w punktacji obciążenia chorobą
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 52
|
The Disease Burden Score to kwestionariusz, który pozwala uczestnikom na samodzielne zgłaszanie swoich przewlekłych schorzeń, a następnie ocenę stopnia, w jakim każdy stan przeszkadza w codziennych czynnościach.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 52
|
|
Okres przedłużenia otwartej próby: zmiana od wartości wyjściowej w punktacji obciążenia chorobą
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w przedłużonym okresie otwartej próby do 117. tygodnia
|
The Disease Burden Score to kwestionariusz, który pozwala uczestnikom na samodzielne zgłaszanie swoich przewlekłych schorzeń, a następnie ocenę stopnia, w jakim każdy stan przeszkadza w codziennych czynnościach.
|
Od pierwszej dawki badanego leku w przedłużonym okresie otwartej próby do 117. tygodnia
|
|
Randomizowany okres leczenia: ból zgłaszany przez pacjenta
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 52
|
Ból zgłaszany przez pacjentów oceniano, oceniając objawy bólowe w najgorszym i najmniejszym stopniu w ciągu ostatnich 24 godzin, średnio i w danym momencie, przy czym 0 to najniższy wynik (brak bólu), a 10 to najwyższy wynik (najgorszy ból, jaki mogę sobie wyobrazić).
Ból zgłaszany przez pacjentów oceniano również poprzez ocenę objawów bólowych (oceń ból średnio, oceń ból w tej chwili), które zakłócały ogólną aktywność, wpływały na nastrój, zdolność chodzenia, normalną pracę, relacje z innymi ludźmi, sen i radość z życia, gdzie 0 to najniższy wynik (brak ingerencji), a 10 to najwyższy wynik (całkowita ingerencja).
Wyniki z każdego punktu czasowego oceny zostały uśrednione dla wszystkich poniższych kategorii.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 52
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: ból zgłaszany przez pacjenta
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w przedłużonym okresie otwartej próby do 117. tygodnia
|
Ból zgłaszany przez pacjentów oceniano, oceniając objawy bólowe w najgorszym i najmniejszym stopniu w ciągu ostatnich 24 godzin, średnio i w danym momencie, przy czym 0 to najniższy wynik (brak bólu), a 10 to najwyższy wynik (najgorszy ból, jaki mogę sobie wyobrazić).
Ból zgłaszany przez pacjentów oceniano również poprzez ocenę objawów bólowych (oceń ból średnio, oceń ból w tej chwili), które zakłócały ogólną aktywność, wpływały na nastrój, zdolność chodzenia, normalną pracę, relacje z innymi ludźmi, sen i radość z życia, gdzie 0 to najniższy wynik (brak ingerencji), a 10 to najwyższy wynik (całkowita ingerencja).
Wyniki z każdego punktu czasowego oceny zostały uśrednione dla wszystkich poniższych kategorii.
|
Od pierwszej dawki badanego leku w przedłużonym okresie otwartej próby do 117. tygodnia
|
|
Randomizowany okres leczenia: Głód zgłaszany przez pacjentów
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 52
|
Głód zgłaszany przez pacjentów był oceniany przez osoby badane, które wypełniały kwestionariusz dotyczący: jak odczuwasz głód, jak się czujesz zadowolony, jak czujesz się pełny, ile myślisz, że możesz zjeść, lubisz jeść coś słodkiego, lubisz jeść coś słonego, jak zjeść coś pikantnego i lubić zjeść coś tłustego.
Uczestnicy oceniali również smakowitość posiłków, w tym atrakcyjność wizualną, zapach, smak i posmak.
Wyniki 1-39 zostały sklasyfikowane jako łagodne, 40-69 jako umiarkowane, a 70-100 jako ciężkie.
Wyniki z każdego punktu czasowego oceny zostały uśrednione dla wszystkich poniższych kategorii.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 52
|
|
Okres przedłużenia otwartej etykiety: głód zgłaszany przez pacjentów
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w przedłużonym okresie otwartej próby do 117. tygodnia
|
Głód zgłaszany przez pacjentów był oceniany przez osoby badane, które wypełniały kwestionariusz dotyczący: jak odczuwasz głód, jak się czujesz zadowolony, jak czujesz się pełny, ile myślisz, że możesz zjeść, lubisz jeść coś słodkiego, lubisz jeść coś słonego, jak zjeść coś pikantnego i lubić zjeść coś tłustego.
Uczestnicy oceniali również smakowitość posiłków, w tym atrakcyjność wizualną, zapach, smak i posmak.
Wyniki 1-39 zostały sklasyfikowane jako łagodne, 40-69 jako umiarkowane, a 70-100 jako ciężkie.
Wyniki z każdego punktu czasowego oceny zostały uśrednione dla wszystkich poniższych kategorii.
|
Od pierwszej dawki badanego leku w przedłużonym okresie otwartej próby do 117. tygodnia
|
|
Randomizowany okres leczenia: zmiana od wartości początkowej średniej ważonej sumy wyników w formularzu skróconym — 36 (SF-36)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 26 i 52
|
Ankieta zdrowotna SF-36 to składająca się z 36 pozycji, zgłaszana przez pacjentów ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjentów.
SF-36 składa się z 8 wymiarów zdrowotnych, które są ważonymi sumami pytań w każdej sekcji.
SF-36 zawierał 36 pytań dotyczących 8 wymiarów zdrowia: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie w rolach fizycznych, ból cielesny, ogólne postrzeganie zdrowia, witalność, funkcjonowanie w rolach społecznych, funkcjonowanie w rolach emocjonalnych i zdrowie psychiczne.
Każdy wymiar oceniano w skali od 0 do 100, gdzie wyższy wynik = lepsza jakość życia.
Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 26 i 52
|
|
Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: zmiana średniej ważonej sumy wyników w stosunku do wartości wyjściowej SF-36
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 65, 78 i 104
|
Ankieta zdrowotna SF-36 to składająca się z 36 pozycji, zgłaszana przez pacjentów ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjentów.
SF-36 składa się z 8 wymiarów zdrowotnych, które są ważonymi sumami pytań w każdej sekcji.
SF-36 zawierał 36 pytań dotyczących 8 wymiarów zdrowia: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie w rolach fizycznych, ból cielesny, ogólne postrzeganie zdrowia, witalność, funkcjonowanie w rolach społecznych, funkcjonowanie w rolach emocjonalnych i zdrowie psychiczne.
Każdy wymiar oceniano w skali od 0 do 100, gdzie wyższy wynik = lepsza jakość życia.
Dodatnia zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 65, 78 i 104
|
|
Randomizowany okres leczenia: zmiana średniej EQ-5D w stosunku do wartości początkowej: wyniki indeksu i wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 26 i 52
|
EQ-5D-5L to ustandaryzowany kwestionariusz jakości życia związany ze zdrowiem, opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostej, ogólnej miary stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej.
EQ-5D-5L składa się z dwóch komponentów: profilu stanu zdrowia i VAS.
Profil stanu zdrowia EQ-5D składa się z 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja.
Każdy wymiar ma 5 poziomów: 1=brak problemów, 2=niewielkie problemy, 3=umiarkowane problemy, 4=poważne problemy i 5=skrajne problemy.
Systemy 5D-5L są konwertowane na jeden wskaźnik użyteczności w zakresie od 0 do 1, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia.
EQ-5D-5L-VAS ma na celu ocenę aktualnego stanu zdrowia uczestnika w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 26 i 52
|
|
Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: zmiana średnich wyników EQ-5D w stosunku do wartości wyjściowych: indeks i wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 65, 78 i 104
|
EQ-5D-5L to ustandaryzowany kwestionariusz jakości życia związany ze zdrowiem, opracowany przez Grupę EuroQol w celu zapewnienia prostej, ogólnej miary stanu zdrowia do oceny klinicznej i ekonomicznej.
EQ-5D-5L składa się z dwóch komponentów: profilu stanu zdrowia i VAS.
Profil stanu zdrowia EQ-5D składa się z 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja.
Każdy wymiar ma 5 poziomów: 1=brak problemów, 2=niewielkie problemy, 3=umiarkowane problemy, 4=poważne problemy i 5=skrajne problemy.
Systemy 5D-5L są konwertowane na jeden wskaźnik użyteczności w zakresie od 0 do 1, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia.
EQ-5D-5L-VAS ma na celu ocenę aktualnego stanu zdrowia uczestnika w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
|
Punkt wyjściowy, tygodnie 65, 78 i 104
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 grudnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 listopada 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 sierpnia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 sierpnia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 sierpnia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 października 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 września 2021
Ostatnia weryfikacja
1 września 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISIS 304801-CS17
- 2015-000493-35 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .