LAAJA-TUTKIMUS: Tutkimus Volanesorsenista (entinen IONIS-APOCIIIRx) osallistujilla, joilla on familiaalinen osittainen lipodystrofia
tiistai 21. syyskuuta 2021 päivittänyt: Akcea Therapeutics
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, avoimella merkinnällä, vaiheen 2/3 tutkimus ISIS 304801:stä annettuna ihon alle potilaille, joilla on familiaalinen osittainen lipodystrofia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 52 viikon ajan satunnaistetun hoitojakson (RT) aikana annetun volanesorsenin tehoa ja turvallisuutta osallistujille, joilla on familiaalinen osittainen lipodystrofia (FPL).
Satunnaistetun hoitojakson jälkeen osallistujat, jotka eivät osallistuneet avoimeen jatkojaksoon (OLE) siirtyivät suoraan 13 viikon hoidon jälkeiseen (PT) seurantajaksoon, ja osallistujat, jotka osallistuivat OLE-jaksoon, jatkoivat volanesorsen-hoitoa. vielä 52 viikkoa (viikot 53-104).
OLE-jakson viikon 104 käynnin jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus jatkaa annostusta vielä 52 viikon ajan (viikot 105-156).
Osallistujat, jotka eivät tulleet OLE-jaksoon, siirtyivät suoraan 13 viikon hoidon jälkeiseen seurantajaksoon.
Viikon 104 OLE-jakson jälkeen osallistujille annettiin 13 viikon hoidon jälkeinen seurantajakso, jos he eivät valinneet vaihtoehtoa jatkaa annostelua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam-Zuidoost, Alankomaat, 1105 AZ
- IONIS Investigative Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- IONIS Investigative Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-340
- IONIS Investigative Site
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1C2
- IONIS Investigative Site
-
-
-
-
-
Muenster, Saksa, 48149
- IONIS Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117036
- IONIS Investigative Site
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- IONIS Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- IONIS Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- IONIS Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
- IONIS Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- IONIS Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- IONIS Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On annettava kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen (allekirjoitettu ja päivätty) ja lain edellyttämät valtuutukset.
- Familiaalisen osittaisen lipodystrofian (FPL) kliininen diagnoosi sekä tyypin 2 diabeteksen, hypertriglyseridemian ja rasvamaksan diagnoosi.
FPL-diagnoosi perustuu osittaiseen ihonalaisen kehon rasvan puutteeseen, joka on arvioitu fyysisellä tarkastuksella, ja matalaan ihopoimupaksuuteen reiden etuosassa paksuusmittauksella: miehet (vähemmän [≤] 10 millimetriä [mm]) ja naiset (≤ 22 mm) ja vähintään yksi seuraavista:
- FPL OR:n geneettinen diagnoosi
- Sukuhistoriassa FPL tai vastaava epänormaali rasvan jakautuminen plus 1 vähäinen kriteeri TAI
- FPL:ään liittyvän geneettisen muunnelman tai sukuhistorian puuttuessa 2 vähäistä kriteeriä ja painoindeksi (BMI) alle (<) 35 kilogrammaa neliömetriä kohti (kg/m^2).
- Diabetes ei ole hyvin hallinnassa diabeteslääkehoidolla glykoituneen hemoglobiinin (Hb) HbA1c:n ollessa yli tai yhtä suuri (≥) 7 % (%) - ≤ 12 % seulonnassa.
- Hypertriglyseridemia, jossa paaston triglyseridiarvot (TG) ovat suurempia tai yhtä suuria (≥) 500 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dL) (≥ 5,7 millimoolia litrassa [mmol/l]) seulonta- ja pätevyyskäynnillä tai paaston TG-tasot ≥ 200 ( ≥ 2,26 mmol/L) sekä seulonta- että pätevöintikäynneillä osallistujille, jotka täyttävät geneettiset tai sukututkimuskriteerit.
- Hepatosteatoosi (rasvamaksa), joka on todistettu seulontamagneettikuvauksella (MRI), joka osoittaa maksan rasvafraktion (HFF) ≥ 6,4 %.
Poissulkemiskriteerit:
- Yleistyneen lipodystrofian diagnoosi.
- Hankitun osittaisen lipodystrofian diagnoosi.
- Akuutti haimatulehdus 4 viikon sisällä seulonnasta.
- Anamneesi 6 kuukauden sisällä akuutin tai epävakaan sydänsairauden seulonnasta.
- Matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C) yli (>) 130 mg/dl maksimaalisessa siedetyssä statiinihoidossa.
- Verihiutaleiden määrä < normaalin alaraja (LLN).
- Metreleptiinihoito viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Placebo/Volanesorsen
Satunnaistettu jakso: Volanesorsen-vastaava lumelääke SC, QW viikoilla 1-52. Osallistujat, jotka saivat volaansorsenia vastaavaa lumelääkettä RT-jaksolla eivätkä osallistuneet OLE-jaksoon, siirtyivät suoraan 13 viikon PT-seurantajaksoon. Annoksen säätäminen seurantasääntöjen perusteella sallittiin. OLE-jakso: Osallistujat, jotka saivat volanesorseenia vastaavaa lumelääkettä RT-jakson aikana ja kestivät RT-jakson, saivat 300 mg volanesorseenia SC QW:na 52 viikon ajan (viikot 53-104) OLE-jakson aikana. Annoksen säätäminen seurantasääntöjen perusteella sallittiin. Viikon 104 jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus jatkaa hoitoa 300 mg:lla volanesorseenia SC-injektiona vielä 52 viikon ajan (viikot 105-156). Osallistujat, jotka eivät olleet lisänneet 52 viikon lisäannostusta OLE PT -jaksolla, siirtyivät suoraan 13 viikon PT-seurantajaksoon OLE:n 52 ensimmäisen viikon (viikot 53-104) jälkeen. OLE PT -jaksolle ilmoittautuneet osallistuivat suoraan 13 viikon PT-seurantajaksoon OLE:n viikon 156 päätyttyä. |
300 mg volanesorseenia annettuna ihonalaisena (SC) injektiona kerran viikossa (QW).
Muut nimet:
Volanesorseenia vastaava lumelääke annettiin ihon alle.
|
|
Kokeellinen: Volanesorsen
Satunnaistettu jakso: 300 mg volanesorseenia SC, QW viikoilla 1-52. Osallistujat, jotka saivat 300 mg volanesorseenia RT-jaksolla eivätkä osallistuneet OLE-jaksoon, siirtyivät suoraan 13 viikon PT-seurantajaksoon. Annoksen säätäminen seurantasääntöjen perusteella sallittiin. OLE-jakso: Osallistujat, jotka saivat volanesorseenia RT-jakson aikana ja suorittivat RT-jakson, saivat 300 mg volanesorseenia SC QW:na 52 viikon ajan (viikot 53-104) OLE-jakson aikana. Annoksen säätäminen seurantasääntöjen perusteella sallittiin. Viikon 104 jälkeen osallistujilla oli mahdollisuus jatkaa hoitoa 300 mg:lla volanesorseenia SC-injektiona vielä 52 viikon ajan (viikko 105-156). Osallistujat, joita ei hyväksytty 52 viikon lisäannostukseen OLE PT -jaksolla, siirtyivät suoraan 13 viikon PT-seurantajaksoon OLE:n ensimmäisen 52 viikon (viikot 53-104) jälkeen. OLE PT -jaksolle ilmoittautuneet osallistuivat suoraan 13 viikon PT-seurantajaksoon OLE:n viikon 156 päätyttyä. |
300 mg volanesorseenia annettuna ihonalaisena (SC) injektiona kerran viikossa (QW).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Paaston triglyseridien (TG) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta 3 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 3
|
Lähtötaso määriteltiin päivän 1 paastoarvioinnin keskiarvoksi ja viimeisen paastomittauksen ennen annosta edeltävän paastoarvioinnin keskiarvoksi.
Kuukauden 3 arvo määriteltiin satunnaistetun hoitojakson viikon 12 ja viikon 13 paasto-TG-arvioinnin keskiarvona.
Tiedot analysoitiin käyttämällä kovarianssianalyysiä (ANCOVA) käyttäen satunnaistuksen kerrostustekijää (sairausdiagnoosi genetiikkaan tai ilman genetiikkaa ja sukuhistoriaa) ja hoitoryhmää tekijöinä ja logaritmimuunnettua lähtötilanteen paasto-TG:tä kovariaattina.
|
Perustaso kuukauteen 3
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Prosenttimuutos lähtötilanteesta maksan steatoosissa, arvioituna maksan rasvafraktiolla magneettikuvauksen (MRI) avulla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvioksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta satunnaistetun hoitojakson aikana.
Satunnaistettu hoitojakso: Kuukauden 6 arvo määriteltiin viikoksi 25 tai viikko 26 MRI-arvioinnissa ja kuukausi 12 määriteltiin viikoksi 50 tai viikoksi 52 MRI-arvioinnissa.
Maksan steatoosi on palautuva tila, jossa suuria tyhjiöitä triglyseridirasvaa kertyy maksasoluihin aiheuttaen epäspesifistä tulehdusta.
Maksan steatoosi arvioitiin maksan rasvafraktiolla käyttämällä MRI:tä.
|
Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Avoin pidennysjakso: Prosenttimuutos lähtötasosta maksan rasvakudoksessa, arvioituna maksan rasvafraktiolla magneettikuvauksen avulla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvioksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta satunnaistetun hoitojakson aikana.
Avoin jatkoaika: Kuukauden 6 arvo määriteltiin viikoksi 77 tai viikko 78 MRI-arvioinnissa ja kuukauden 12 arvo määritettiin viikoksi 102 tai viikko 104 MRI-arvioinnissa.
Maksan steatoosi on palautuva tila, jossa suuria tyhjiöitä triglyseridirasvaa kertyy maksasoluihin aiheuttaen epäspesifistä tulehdusta.
Maksan steatoosi arvioitiin maksan rasvafraktiolla käyttämällä MRI:tä.
|
Perustaso, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Hemoglobiini A1c:n (HbA1c) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
|
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvioksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Satunnaistettu hoitojakso: Kuukauden 3 arvo määritettiin viikoksi 13, kuukauden 6 arvoksi viikoksi 26, kuukauden 9 arvoksi viikoksi 38 ja kuukauden 12 arvoksi viikoksi 52.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
|
|
Open Label Extension Period: Muuta lähtötasosta HbA1c:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
|
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvioksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Avoin laajennusjakso: Kuukauden 3 arvo määritettiin viikoksi 65, kuukauden 6 arvoksi viikoksi 78, kuukauden 9 arvoksi viikoksi 90 ja kuukauden 12 arvoksi viikoksi 104.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9 ja 12
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähensivät paaston triglyseridipitoisuutta tai yhtä suuria kuin (≥) 40 % ja maksan rasvafraktio väheni ≥ 30 % kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
TG:n perustaso määritellään päivän 1 annosta edeltävän paastoarvioinnin ja viimeisen paastomittauksen ennen annosta edeltävän paastoarvioinnin keskiarvona.
Maksan rasvafraktion perustaso määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvioinniksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Satunnaistettu hoitojakso: Kuukauden 6 arvo määriteltiin viikon 25 ja 26 keskiarvoksi paasto-TG:lle ja viikolle 25 tai viikolle 26 maksan rasvafraktiolle.
|
Kuukausi 6
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: sairaustaakkapisteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52
|
Disease Burden Score on kyselylomake, jonka avulla osallistujat voivat itse ilmoittaa kroonisista sairauksistaan ja arvioida sitten, missä määrin kukin sairaus häiritsee päivittäistä toimintaa.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52
|
|
Open Label Extension Period: muutos perustasosta tautitaakkapisteessä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta avoimessa jatkojaksossa viikkoon 117
|
Disease Burden Score on kyselylomake, jonka avulla osallistujat voivat itse ilmoittaa kroonisista sairauksistaan ja arvioida sitten, missä määrin kukin sairaus häiritsee päivittäistä toimintaa.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta avoimessa jatkojaksossa viikkoon 117
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Potilaan ilmoittama kipu
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
Potilaan ilmoittamaa kipua arvioitiin arvioimalla kipuoireet pahimmillaan ja vähiten viimeisen 24 tunnin aikana, ja tällä hetkellä, 0 alimmana pisteenä (ei kipua) ja 10 korkeimpana pisteenä (pahin kipu kuin sinä voi kuvitella).
Potilaan ilmoittamaa kipua arvioitiin myös arvioimalla kipuoireita (keskimäärin kipua, kipua juuri nyt), jotka häiritsivät yleistä aktiivisuutta, häiritsivät mielialaa, kävelykykyä, normaalia työtä, ihmissuhteita, unta ja elämästä nauttimista, 0 alin pistemäärä (ei häirinnyt) ja 10 korkein pistemäärä (täysin häirinnyt).
Jokaisen arviointiajankohdan pisteet laskettiin keskiarvoiksi kaikille alla oleville raportoiduille luokille.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
Avoin etiketin pidennysjakso: Potilaan ilmoittama kipu
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta avoimessa jatkojaksossa viikkoon 117 asti
|
Potilaan ilmoittamaa kipua arvioitiin arvioimalla kipuoireet pahimmillaan ja vähiten viimeisen 24 tunnin aikana, ja tällä hetkellä, 0 alimmana pisteenä (ei kipua) ja 10 korkeimpana pisteenä (pahin kipu kuin sinä voi kuvitella).
Potilaan ilmoittamaa kipua arvioitiin myös arvioimalla kipuoireita (keskimäärin kipua, kipua juuri nyt), jotka häiritsivät yleistä aktiivisuutta, häiritsivät mielialaa, kävelykykyä, normaalia työtä, ihmissuhteita, unta ja elämästä nauttimista, 0 alin pistemäärä (ei häirinnyt) ja 10 korkein pistemäärä (täysin häirinnyt).
Jokaisen arviointiajankohdan pisteet laskettiin keskiarvoiksi kaikille alla oleville raportoiduille luokille.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta avoimessa jatkojaksossa viikkoon 117 asti
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Potilaan ilmoittama nälkä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
Potilaiden ilmoittamaa näläntunnetta arvioivat osallistujat, jotka vastasivat kyselyyn, joka koski: kuinka nälkäiseksi tunnet, kuinka tyytyväiseksi tunnet, kuinka kylläiseksi tunnet, kuinka paljon luulet voivasi syödä, haluatko syödä jotain makeaa, haluat syödä jotain suolaista, kuten syödä jotain suolaista ja syödä jotain rasvaista.
Osallistujat arvioivat myös niiden aterioiden maun, jotka sisälsivät visuaalisen vetovoiman, tuoksun, maun ja jälkimaun.
Pisteet 1-39 luokiteltiin lieviksi, 40-69 keskivaikeiksi ja 70-100 vakaviksi.
Jokaisen arviointiajankohdan pisteet laskettiin keskiarvoiksi kaikille alla oleville raportoiduille luokille.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 52 asti
|
|
Avoin etiketin pidennysjakso: Potilaan ilmoittama nälkä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta avoimessa jatkojaksossa viikkoon 117 asti
|
Potilaiden ilmoittamaa näläntunnetta arvioivat osallistujat, jotka vastasivat kyselyyn, joka koski: kuinka nälkäiseksi tunnet, kuinka tyytyväiseksi tunnet, kuinka kylläiseksi tunnet, kuinka paljon luulet voivasi syödä, haluatko syödä jotain makeaa, haluat syödä jotain suolaista, kuten syödä jotain suolaista ja syödä jotain rasvaista.
Osallistujat arvioivat myös niiden aterioiden maun, jotka sisälsivät visuaalisen vetovoiman, tuoksun, maun ja jälkimaun.
Pisteet 1-39 luokiteltiin lieviksi, 40-69 keskivaikeiksi ja 70-100 vakaviksi.
Jokaisen arviointiajankohdan pisteet laskettiin keskiarvoiksi kaikille alla oleville raportoiduille luokille.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta avoimessa jatkojaksossa viikkoon 117 asti
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä lyhyessä muodossa-36 (SF-36) painotettu pisteiden summa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 26 ja 52
|
SF-36 Health Survey on 36 kohtainen, potilaiden raportoima kysely potilaiden terveydestä.
SF-36 koostuu 8 terveysdimensiosta, jotka ovat kunkin osion kysymysten painotettuja summia.
SF-36 sisälsi 36 kysymystä, jotka koskivat 8 terveysulottuvuutta: fyysinen toiminta, fyysisen roolin toiminta, ruumiinkipu, yleiset terveyskäsitykset, elinvoimaisuus, sosiaalisen roolin toiminta, tunneroolin toiminta ja mielenterveys.
Jokainen ulottuvuus pisteytettiin asteikolla 0-100, jossa korkeampi pistemäärä = parempi elämänlaatu.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne, viikot 13, 26 ja 52
|
|
Open Label -laajennusjakso: muutos lähtötasosta keskimääräisessä SF-36-pisteiden painotetussa summassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 65, 78 ja 104
|
SF-36 Health Survey on 36 kohtainen, potilaiden raportoima kysely potilaiden terveydestä.
SF-36 koostuu 8 terveysdimensiosta, jotka ovat kunkin osion kysymysten painotettuja summia.
SF-36 sisälsi 36 kysymystä, jotka koskivat 8 terveysulottuvuutta: fyysinen toiminta, fyysisen roolin toiminta, ruumiinkipu, yleiset terveyskäsitykset, elinvoimaisuus, sosiaalisen roolin toiminta, tunneroolin toiminta ja mielenterveys.
Jokainen ulottuvuus pisteytettiin asteikolla 0-100, jossa korkeampi pistemäärä = parempi elämänlaatu.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne, viikot 65, 78 ja 104
|
|
Satunnaistettu hoitojakso: Muutos lähtötasosta keskiarvossa EQ-5D: Indeksipisteet ja visuaalinen analoginen asteikko (VAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 13, 26 ja 52
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveyden mittarin kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
EQ-5D-5L koostuu kahdesta osasta: terveydentilaprofiilista ja VAS:sta.
EQ-5D terveydentilaprofiili koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: 1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = kohtalaisia ongelmia, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = äärimmäisiä ongelmia.
5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksiarvoksi 0-1, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
EQ-5D-5L-VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan tämänhetkinen terveydentila asteikolla 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta viittaa pahenemiseen.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne, viikot 13, 26 ja 52
|
|
Open Label -laajennusjakso: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä EQ-5D:ssä: indeksi- ja visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 65, 78 ja 104
|
EQ-5D-5L on standardisoitu terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveyden mittarin kliinistä ja taloudellista arviointia varten.
EQ-5D-5L koostuu kahdesta osasta: terveydentilaprofiilista ja VAS:sta.
EQ-5D terveydentilaprofiili koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: 1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = kohtalaisia ongelmia, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = äärimmäisiä ongelmia.
5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksiarvoksi 0-1, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
EQ-5D-5L-VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan tämänhetkinen terveydentila asteikolla 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta viittaa pahenemiseen.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne, viikot 65, 78 ja 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 28. joulukuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 30. kesäkuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 17. elokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 19. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 18. lokakuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. syyskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 304801-CS17
- 2015-000493-35 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Familiaalinen osittainen lipodystrofia
-
University of Alabama at BirminghamValmisREM-unikäyttäytymishäiriö | Liikehäiriöt (mukaan lukien parkinsonismi) | Tremor Familial Essential, 1Yhdysvallat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)Yhdysvallat