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The BROADEN Study: A Study of Volanesorsen (ehemals IONIS-APOCIIIRx) bei Teilnehmern mit familiärer partieller Lipodystrophie

21. September 2021 aktualisiert von: Akcea Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie mit Open-Label-Verlängerung zu ISIS 304801, subkutan verabreicht an Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volanesorsen, das über 52 Wochen in einem randomisierten Behandlungszeitraum (RT) bei Teilnehmern mit familiärer partieller Lipodystrophie (FPL) gegeben wurde. Nach der randomisierten Behandlungsphase gingen Teilnehmer, die nicht in die offene Verlängerungsphase (OLE) eintraten, direkt in die 13-wöchige Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung (PT), und Teilnehmer, die in die OLE-Phase aufgenommen wurden, erhielten weiterhin Volanesorsen für weitere 52 Wochen (Wochen 53 bis 104). Nach dem Besuch in Woche 104 der OLE-Periode hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, die Verabreichung bis zu weiteren 52 Wochen (Woche 105 bis 156) fortzusetzen. Teilnehmer, die nicht in die OLE-Phase eingetreten sind, gingen direkt zu einer 13-wöchigen Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung. Nach der OLE-Phase in Woche 104 wurden die Teilnehmer in eine 13-wöchige Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung aufgenommen, wenn sie sich nicht für die Option einer fortgesetzten Dosierung entschieden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • IONIS Investigative Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-340
        • IONIS Investigative Site
  • Deutschland
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • IONIS Investigative Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1C2
        • IONIS Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam-Zuidoost, Niederlande, 1105 AZ
        • IONIS Investigative Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117036
        • IONIS Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • IONIS Investigative Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • IONIS Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • IONIS Investigative Site
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28557
        • IONIS Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • IONIS Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • IONIS Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie (unterschrieben und datiert) und alle gesetzlich vorgeschriebenen Genehmigungen abgeben.
  • Klinische Diagnose einer familiären partiellen Lipodystrophie (FPL) plus Diagnose von Typ-2-Diabetes mellitus, Hypertriglyzeridämie und Fettleber.

  • Die Diagnose von FPL basiert auf einem partiellen Mangel an subkutanem Körperfett, der durch körperliche Untersuchung und einer geringen Hautfaltendicke im vorderen Oberschenkel durch Caliper-Messung festgestellt wird: Männer (weniger als oder gleich [≤] 10 Millimeter [mm]) und Frauen (≤ 22 mm) und mindestens 1 der folgenden:

    1. Genetische Diagnose von FPL ODER
    2. Familienanamnese von FPL oder einer ähnlichen abnormalen Fettverteilung plus 1 Minor Criteria OR
    3. In Abwesenheit einer FPL-assoziierten genetischen Variante oder Familienanamnese, 2 Minor Criteria und Body Mass Index (BMI) weniger als (<) 35 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m²).
  • Diabetes nicht gut kontrolliert durch antidiabetische Therapie mit glykiertem Hämoglobin (Hb) HbA1c größer oder gleich (≥) 7 Prozent (%) bis ≤ 12 % beim Screening.
  • Hypertriglyceridämie mit Nüchtern-Triglyceridspiegeln (TG) von mindestens (≥) 500 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) (≥ 5,7 Millimol pro Liter [mmol/l]) beim Screening- und Qualifizierungsbesuch oder Nüchtern-TG-Spiegeln ≥ 200 ( ≥ 2,26 mmol/L) bei Screening- und Qualifikationsbesuchen für Teilnehmer, die die genetischen oder familiären Kriterien erfüllen.
  • Vorhandensein einer Hepatosteatose (Fettleber), nachgewiesen durch eine Screening-Magnetresonanztomographie (MRT), die eine hepatische Fettfraktion (HFF) ≥ 6,4 % anzeigt.

Ausschlusskriterien:

  • Eine Diagnose der generalisierten Lipodystrophie.
  • Eine Diagnose der erworbenen partiellen Lipodystrophie.
  • Akute Pankreatitis innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening.
  • Anamnese innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening eines akuten oder instabilen Herzzustands.
  • Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) über (>) 130 mg/dL bei maximal verträglicher Statintherapie.
  • Thrombozytenzahl < untere Grenze des Normalwerts (LLN).
  • Behandlung mit Metreleptin innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebo/Volanesorsen

Randomisierter Zeitraum: Volanesorsen-passendes Placebo als SC, QW für die Wochen 1-52. Teilnehmer, die in der RT-Phase ein auf Volanesorsen abgestimmtes Placebo erhielten und nicht in die OLE-Phase eintraten, gingen direkt in die 13-wöchige PT-Nachbeobachtungsphase. Dosisanpassungen auf der Grundlage von Überwachungsregeln waren zulässig.

OLE-Periode: Teilnehmer, die Volanesorsen-passendes Placebo in der RT-Periode und der abgeschlossenen RT-Periode erhielten, sollten 300 mg Volanesorsen als SC QW für 52 Wochen (Wochen 53-104) in der OLE-Periode erhalten. Dosisanpassungen auf der Grundlage von Überwachungsregeln waren zulässig. Nach Woche 104 hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, die Behandlung mit 300 mg Volanesorsen als subkutane Injektion für bis zu weitere 52 Wochen (Wochen 105–156) fortzusetzen. Teilnehmer, die nicht in die Option für zusätzliche 52 Wochen der Dosierung in der OLE-PT-Periode aufgenommen wurden, gingen nach Abschluss der ersten 52 Wochen (Wochen 53-104) der OLE direkt in die 13-wöchige PT-Nachbeobachtungsphase. Teilnehmer, die in den OLE-PT-Zeitraum aufgenommen wurden, gingen nach Abschluss der OLE-Woche 156 direkt in den 13-wöchigen PT-Nachbeobachtungszeitraum.
Arzneimittel: volanesorsen
300 mg Volanesorsen als subkutane (sc) Injektion einmal wöchentlich (QW).
Andere Namen:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx
Arzneimittel: Placebo
Volanesorsen-entsprechendes Placebo verabreichte subkutane Injektion.
Experimental: Volanesorsen

Randomisierter Zeitraum: 300 mg Volanesorsen als SC, QW für die Wochen 1-52. Teilnehmer, die 300 mg Volanesorsen in der RT-Phase erhielten und nicht in die OLE-Phase eintraten, gingen direkt in die 13-wöchige PT-Nachbeobachtungsphase. Dosisanpassungen auf der Grundlage von Überwachungsregeln waren zulässig.

OLE-Periode: Teilnehmer, die Volanesorsen in der RT-Periode erhielten und die RT-Periode abschlossen, sollten 300 mg Volanesorsen als SC QW für 52 Wochen (Wochen 53–104) in der OLE-Periode erhalten. Dosisanpassungen auf der Grundlage von Überwachungsregeln waren zulässig. Nach Woche 104 hatten die Teilnehmer die Möglichkeit, die Behandlung mit 300 mg Volanesorsen als subkutane Injektion für bis zu weitere 52 Wochen (Woche 105–156) fortzusetzen. Teilnehmer, die nicht in die Option für zusätzliche 52 Wochen der Dosierung in der OLE-PT-Periode aufgenommen wurden, gingen nach Abschluss der ersten 52 Wochen (Wochen 53-104) der OLE direkt in die 13-wöchige PT-Nachbeobachtungsphase. Teilnehmer, die in den OLE-PT-Zeitraum aufgenommen wurden, gingen nach Abschluss der OLE-Woche 156 direkt in den 13-wöchigen PT-Nachbeobachtungszeitraum.
Arzneimittel: volanesorsen
300 mg Volanesorsen als subkutane (sc) Injektion einmal wöchentlich (QW).
Andere Namen:
  • ISIS 304801
  • IONIS-APOCIIIRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Randomisierter Behandlungszeitraum: Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) vom Ausgangswert bis zum 3. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 3
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Nüchternbeurteilung vor der Dosierung am Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbeurteilung vor der Dosierung am Tag 1 definiert. Der Wert für Monat 3 wurde als Durchschnitt der Nüchtern-TG-Bewertungen in Woche 12 und Woche 13 des randomisierten Behandlungszeitraums definiert. Die Daten wurden unter Verwendung eines Kovarianzanalysemodells (ANCOVA) mit dem Randomisierungsstratifizierungsfaktor (Krankheitsdiagnose mit oder ohne Genetik und Familienanamnese) und der Behandlungsgruppe als Faktoren und der logarithmisch transformierten Nüchtern-TG zu Studienbeginn als Kovariate analysiert.
Baseline bis Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Randomisierter Behandlungszeitraum: Prozentuale Veränderung der hepatischen Steatose gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand des hepatischen Fettanteils unter Verwendung der Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Baseline, Monate 6 und 12
Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments im randomisierten Behandlungszeitraum definiert. Randomisierter Behandlungszeitraum: Der Wert für Monat 6 wurde als Woche 25 oder Woche 26 für die MRT-Beurteilung definiert und Monat 12 wurde als Woche 50 oder Woche 52 für die MRT-Beurteilung definiert. Hepatische Steatose ist ein reversibler Zustand, bei dem sich große Vakuolen aus Triglyceridfett in den Leberzellen ansammeln und eine unspezifische Entzündung verursachen. Die hepatische Steatose wurde anhand der hepatischen Fettfraktion mittels MRI beurteilt.
Baseline, Monate 6 und 12
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Prozentuale Veränderung der hepatischen Steatose gegenüber dem Ausgangswert, wie anhand des hepatischen Fettanteils mittels MRT bewertet
Zeitfenster: Baseline, Monate 6 und 12
Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments im randomisierten Behandlungszeitraum definiert. Offener Verlängerungszeitraum: Der Wert für Monat 6 wurde als Woche 77 oder Woche 78 für die MRT-Beurteilung definiert und der Wert für Monat 12 wurde als Woche 102 oder Woche 104 für die MRT-Beurteilung definiert. Hepatische Steatose ist ein reversibler Zustand, bei dem sich große Vakuolen aus Triglyceridfett in den Leberzellen ansammeln und eine unspezifische Entzündung verursachen. Die hepatische Steatose wurde anhand der hepatischen Fettfraktion mittels MRI beurteilt.
Baseline, Monate 6 und 12
Randomisierter Behandlungszeitraum: Änderung des Hämoglobin A1c (HbA1c) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 9 und 12
Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Randomisierter Behandlungszeitraum: Der Wert für Monat 3 wurde als Woche 13 definiert, der Wert für Monat 6 wurde als Woche 26 definiert, der Wert für Monat 9 wurde als Woche 38 definiert und der Wert für Monat 12 wurde als Woche 52 definiert.
Baseline, Monate 3, 6, 9 und 12
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung des HbA1c gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 9 und 12
Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Offener Verlängerungszeitraum: Der Wert für Monat 3 wurde als Woche 65 definiert, der Wert für Monat 6 wurde als Woche 78 definiert, der Wert für Monat 9 wurde als Woche 90 definiert und der Wert für Monat 12 wurde als Woche 104 definiert.
Baseline, Monate 3, 6, 9 und 12
Randomisierter Behandlungszeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer, die in Monat 6 eine Verringerung der Nüchtern-Triglyceride um mehr als oder gleich (≥) 40 % und eine Verringerung des hepatischen Fettanteils um ≥ 30 % erreichten
Zeitfenster: Monat 6
Die Basislinie der TG ist definiert als der Durchschnitt der Nüchternbewertung vor Tag 1 und der letzten Nüchternmessung vor der Nüchternbewertung vor Tag 1. Der Ausgangswert der hepatischen Fettfraktion ist definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Randomisierter Behandlungszeitraum: Der Wert von Monat 6 wurde als Durchschnitt von Woche 25 und Woche 26 für Nüchtern-TG und Woche 25 oder Woche 26 für die Leberfettfraktion definiert.
Monat 6
Randomisierter Behandlungszeitraum: Änderung des Krankheitsbelastungs-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Der Disease Burden Score ist ein Fragebogen, der es den Teilnehmern ermöglicht, ihre chronischen Erkrankungen selbst zu melden und dann zu beurteilen, inwieweit jede Erkrankung die täglichen Aktivitäten beeinträchtigt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung des Krankheitsbelastungs-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der offenen Verlängerungsphase bis Woche 117
Der Disease Burden Score ist ein Fragebogen, der es den Teilnehmern ermöglicht, ihre chronischen Erkrankungen selbst zu melden und dann zu beurteilen, inwieweit jede Erkrankung die täglichen Aktivitäten beeinträchtigt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der offenen Verlängerungsphase bis Woche 117
Randomisierter Behandlungszeitraum: Vom Patienten berichtete Schmerzen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Die von den Patienten berichteten Schmerzen wurden bewertet, indem die Schmerzsymptome in den letzten 24 Stunden im Durchschnitt und im Moment am schlimmsten und am wenigsten bewertet wurden, wobei 0 die niedrigste Punktzahl (keine Schmerzen) und 10 die höchste Punktzahl (stärkster Schmerz als Sie kann mir vorstellen). Die von den Patienten berichteten Schmerzen wurden auch durch die Bewertung von Schmerzsymptomen (Schmerzen im Durchschnitt bewerten, Schmerzen jetzt bewerten) bewertet, die die allgemeine Aktivität, die Stimmung, die Gehfähigkeit, die normale Arbeit, die Beziehungen zu anderen Menschen, den Schlaf und die Lebensfreude beeinträchtigten. mit 0 als niedrigster Punktzahl (keine Störung) und 10 als höchster Punktzahl (vollständige Störung). Die Punktzahlen von jedem Bewertungszeitpunkt wurden für alle unten angegebenen Kategorien gemittelt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Vom Patienten gemeldete Schmerzen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der offenen Verlängerungsphase bis Woche 117
Die von den Patienten berichteten Schmerzen wurden bewertet, indem die Schmerzsymptome in den letzten 24 Stunden im Durchschnitt und im Moment am schlimmsten und am wenigsten bewertet wurden, wobei 0 die niedrigste Punktzahl (keine Schmerzen) und 10 die höchste Punktzahl (stärkster Schmerz als Sie kann mir vorstellen). Die von den Patienten berichteten Schmerzen wurden auch durch die Bewertung von Schmerzsymptomen (Schmerzen im Durchschnitt bewerten, Schmerzen jetzt bewerten) bewertet, die die allgemeine Aktivität, die Stimmung, die Gehfähigkeit, die normale Arbeit, die Beziehungen zu anderen Menschen, den Schlaf und die Lebensfreude beeinträchtigten. mit 0 als niedrigster Punktzahl (keine Störung) und 10 als höchster Punktzahl (vollständige Störung). Die Punktzahlen von jedem Bewertungszeitpunkt wurden für alle unten angegebenen Kategorien gemittelt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der offenen Verlängerungsphase bis Woche 117
Randomisierter Behandlungszeitraum: Patient-Reported Hunger
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Der von den Patienten gemeldete Hunger wurde von Teilnehmern bewertet, die einen Fragebogen ausgefüllt haben zu: wie hungrig Sie sind, wie zufrieden Sie sind, wie satt Sie sind, wie viel Sie essen können, gerne etwas Süßes essen, gerne etwas Salziges essen, wie etwas Herzhaftes essen und gerne etwas Fettiges essen. Die Teilnehmer bewerteten auch die Schmackhaftigkeit der Mahlzeiten, die visuelle Attraktivität, Geruch, Geschmack und Nachgeschmack umfassten. Werte von 1–39 wurden als leicht, 40–69 als mäßig und 70–100 als schwer eingestuft. Die Punktzahlen von jedem Bewertungszeitpunkt wurden für alle unten angegebenen Kategorien gemittelt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Vom Patienten gemeldeter Hunger
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der offenen Verlängerungsphase bis Woche 117
Der von den Patienten gemeldete Hunger wurde von Teilnehmern bewertet, die einen Fragebogen ausgefüllt haben zu: wie hungrig Sie sind, wie zufrieden Sie sind, wie satt Sie sind, wie viel Sie essen können, gerne etwas Süßes essen, gerne etwas Salziges essen, wie etwas Herzhaftes essen und gerne etwas Fettiges essen. Die Teilnehmer bewerteten auch die Schmackhaftigkeit der Mahlzeiten, die visuelle Attraktivität, Geruch, Geschmack und Nachgeschmack umfassten. Werte von 1–39 wurden als leicht, 40–69 als mäßig und 70–100 als schwer eingestuft. Die Punktzahlen von jedem Bewertungszeitpunkt wurden für alle unten angegebenen Kategorien gemittelt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der offenen Verlängerungsphase bis Woche 117
Randomisierter Behandlungszeitraum: Änderung der mittleren Kurzform-36 (SF-36) gewichteten Summe der Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Wochen 13, 26 und 52
Die SF-36-Gesundheitsumfrage ist eine 36 Punkte umfassende, von Patienten gemeldete Umfrage zur Gesundheit von Patienten. SF-36 besteht aus 8 Gesundheitsdimensionen, die gewichtete Summen der Fragen in jedem Abschnitt sind. SF-36 umfasste 36 Fragen zu 8 Gesundheitsdimensionen: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rollenfunktion, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Rollenfunktion, emotionale Rollenfunktion und psychische Gesundheit. Jede Dimension wurde auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Lebensqualität bedeutet. Eine positive Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline, Wochen 13, 26 und 52
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der mittleren SF-36-gewichteten Summe der Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Wochen 65, 78 und 104
Die SF-36-Gesundheitsumfrage ist eine 36 Punkte umfassende, von Patienten gemeldete Umfrage zur Gesundheit von Patienten. SF-36 besteht aus 8 Gesundheitsdimensionen, die gewichtete Summen der Fragen in jedem Abschnitt sind. SF-36 umfasste 36 Fragen zu 8 Gesundheitsdimensionen: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rollenfunktion, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Vitalität, soziale Rollenfunktion, emotionale Rollenfunktion und psychische Gesundheit. Jede Dimension wurde auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Lebensqualität bedeutet. Eine positive Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline, Wochen 65, 78 und 104
Randomisierter Behandlungszeitraum: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im mittleren EQ-5D: Indexwerte und visuelle Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 13, 26 und 52
EQ-5D-5L ist ein standardisierter Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Gesundheitsmaß für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil und VAS. Das EQ-5D-Gesundheitszustandsprofil besteht aus 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: 1=keine Probleme, 2=leichte Probleme, 3=mäßige Probleme, 4=starke Probleme und 5=extreme Probleme. Die 5D-5L-Systeme werden in einen einzelnen Index-Utility-Score zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Score einen besseren Gesundheitszustand anzeigt. EQ-5D-5L-VAS wurde entwickelt, um den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 zu bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Baseline, Wochen 13, 26 und 52
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Änderung der mittleren EQ-5D-Werte gegenüber dem Ausgangswert: Index- und Visual Analog Scale (VAS)-Scores
Zeitfenster: Baseline, Wochen 65, 78 und 104
EQ-5D-5L ist ein standardisierter Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität, der von der EuroQol Group entwickelt wurde, um ein einfaches, generisches Gesundheitsmaß für die klinische und wirtschaftliche Bewertung bereitzustellen. EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil und VAS. Das EQ-5D-Gesundheitszustandsprofil besteht aus 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: 1=keine Probleme, 2=leichte Probleme, 3=mäßige Probleme, 4=starke Probleme und 5=extreme Probleme. Die 5D-5L-Systeme werden in einen einzelnen Index-Utility-Score zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Score einen besseren Gesundheitszustand anzeigt. EQ-5D-5L-VAS wurde entwickelt, um den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 zu bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Baseline, Wochen 65, 78 und 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Mitarbeiter

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 304801-CS17
  • 2015-000493-35 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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