Porównanie dwóch metod transfuzji w zapobieganiu udarowi mózgu u sierpowatokrwinków

II. Cel. Porównaj różnice w RMPET i ST.

III. Cele szczegółowe:

1. Porównanie kluczowych predykcyjnych czynników hematologicznych (hematokrytu, hemoglobiny, oznaczania ilościowego hemoglobiny S, objętości krwi i alloprzeciwciał) dla względnego ryzyka udaru z wykorzystaniem dwóch metod transfuzji krwi.
2. Określenie czasu pielęgniarskiego na podanie prostej i ręcznej transfuzji transfuzyjnej.
3. Badanie zadowolenia pacjentów z obu procedur.

IV: Kontekst/Znaczenie:

Udar występuje u 10% pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) przed ukończeniem 20 lat. Aktualnym standardem opieki nad wtórną jawną prewencją udaru mózgu u pacjentów z SCD są przewlekle transfuzje krwinek czerwonych (RBC). Udar nawraca u ~ 60% pacjentów bez przewlekłej terapii RBC i u ~ 20% pacjentów z przewlekłymi transfuzjami przy zachowaniu odsetka hemoglobiny S poniżej 30%. Nieokreślona transfuzja jest praktykowana, ponieważ przerwanie po krótkoterminowych lub długotrwałych profilaktycznych transfuzjach prowadzi do nawracających jawnych udarów i dalszych uszkodzeń OUN, nawet przy przejściu na hydroksymocznik. Przewlekłe transfuzje zapobiegają również początkowemu udarowi mózgu u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka zidentyfikowanych za pomocą przezczaszkowego ultrasonografii dopplerowskiej (TCD). Badanie zapobiegania udarowi mózgu w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (STOP) wykazało 92% zmniejszenie ryzyka udaru u 63 ze 130 dzieci z nieprawidłowymi wynikami TCD. Częstość udarów znacznie spadła od czasu wprowadzenia rutynowych badań przesiewowych TCD i pierwotnej profilaktycznej terapii transfuzyjnej. Kolejna próba STOP 2 potwierdza stosowanie przewlekłych transfuzji przez czas nieokreślony, ponieważ przerwanie transfuzji spowodowało zwiększenie częstości nieprawidłowej konwersji TCD i rozwój jawnego udaru. Przerwanie transfuzji w badaniu STOP 2 było również związane z częstszym występowaniem niemych zawałów mózgu, udokumentowanych u 3 z 37 pacjentów (8,1%) w grupie kontynuującej transfuzję w porównaniu z 11 z 40 (27,5%) w grupie z zatrzymaną transfuzją . Nowsze badania wykazują, że pacjenci z SCD są również narażeni na nieme zawały mózgu. Stwierdzono związek między pogarszającą się waskulopatią wykazaną w angiografii rezonansu magnetycznego a postępującymi jawnymi i niemymi zawałami w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego. Wskazane może być bardziej agresywne badanie przesiewowe metodą rezonansu magnetycznego, co może skutkować większą liczbą pacjentów z SCD leczonych przewlekłą transfuzją.

Typowe przewlekłe metody transfuzji obejmują ST lub RMPET. Celem terapii jest obniżenie poziomu hemoglobiny S poprzez rozcieńczenie krwi (ST) lub usunięcie i zastąpienie krwi hemoglobiną niesierpowatą (RMPET). Aby zapobiec dalszemu uszkodzeniu mózgu, celem terapii transfuzyjnej jest obniżenie ilościowego oznaczenia hemoglobiny S do mniej niż 30% w ramach rutynowej procedury, zwykle comiesięcznej transfuzji. Istnieje wiele dużych ośrodków, które stosują erytrocytaferezę, która jest uważana za preferowaną metodę, jeśli jest dostępna.

Badanie badacza skupi się na rodzajach terapii wymiany krwinek czerwonych stosowanych obecnie w klinice infuzyjnej badacza w T.C. Szpital dziecięcy Thompsona. Badacze określą, która metoda transfuzji jest najlepsza dla każdego uczestnika w celu uzyskania parametrów hematologicznych oznaczania ilościowego niższej hemoglobiny S. Badacze zmierzą również czas opieki pielęgniarskiej dla każdej procedury i która metoda jest preferowana przez uczestników. Badacze podzielą się obserwacjami instytucjonalnymi z innymi instytucjami, które mogą chcieć przejść między RMPET a ST.

V. Metody:

Projekt badania: Prospektywne obserwacyjne badanie kohortowe

Badacze wykorzystają obecną populację instytucji składającą się z 8 kwalifikujących się przewlekle wymienianych uczestników transfuzji w T.C. Klinika Infuzji Dziecięcych Thompson. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną zaproszeni do udziału w przekrojowym badaniu projektowym, tak aby każdy uczestnik służył jako jego własna kontrola. Ośmiu uczestników zostanie losowo przydzielonych (zaślepiona koperta), przy czym czterech uczestników rozpocznie szybką ręczną częściową transfuzję wymienną: 3 miesiące zostaną spędzone na okresie wypłukiwania, a następnie 3 miesiące na gromadzenie danych dla RMPET. Ta grupa zostanie następnie przełączona na prostą transfuzję z okresem wypłukiwania wynoszącym trzy miesiące, a następnie gromadzenie danych przez trzy miesiące. Druga grupa czterech uczestników rozpocznie od prostej transfuzji i będzie miała identyczny projekt badania przez 12 miesięcy (3 miesiące zbierania danych podczas prostej transfuzji, 3-miesięczny okres wymywania, przejście na szybką ręczną częściową transfuzję wymienną przez trzy miesiące, następnie 3 miesięcy gromadzenia danych dla RMPET).

Badacze zoptymalizują całą terapię, aby osiągnąć cel po transfuzji <30% hemoglobiny S i po transfuzji Hb <12g/DL. przy każdej transfuzji przeprowadzanej w celu uzyskania najlepszych praktyk w unikaniu powikłań anemii sierpowatej.