Comparação de Dois Métodos de Transfusão para Prevenção de AVC em Falciforme

II. Objetivo. Compare as diferenças em RMPET versus ST.

III. Objetivos Específicos:

1. Comparar os principais fatores hematológicos preditivos (hematócrito, hemoglobina, quantificação da hemoglobina S, volume de sangue e aloanticorpos) para o risco relativo de acidente vascular cerebral utilizando dois métodos de terapia de transfusão de sangue.
2. Determinar o tempo de enfermagem para administrar terapia de transfusão de troca direta versus manual.
3. Para pesquisar a satisfação do paciente para ambos os procedimentos.

IV: Antecedentes/Significado:

O AVC ocorre em 10% dos pacientes com Doença Falciforme (DF) antes dos 20 anos de idade. O padrão atual de tratamento para a prevenção secundária de AVC em pacientes com SCD é a transfusão crônica de glóbulos vermelhos (RBC). O AVC recorre em ~ 60% dos pacientes sem terapia crônica de hemácias e em ~ 20% dos pacientes com transfusão crônica, mantendo uma porcentagem de hemoglobina S inferior a 30%. A terapia de transfusão indefinida é praticada, pois a descontinuação após transfusões profiláticas de curto ou longo prazo leva a AVCs manifestos recorrentes e mais danos subsequentes ao SNC, mesmo com a transição para a hidroxiureia. As transfusões crônicas também previnem o AVC inicial em pacientes de alto risco identificados pelo ultrassom Doppler transcraniano (TCD). O Estudo de Prevenção de AVC na Doença Falciforme (STOP) demonstrou uma redução de risco de AVC de 92% entre 63 de 130 crianças com resultados anormais de TCD. As taxas de AVC diminuíram significativamente desde a implementação da triagem de rotina do DTC e da terapia de transfusão profilática primária. O estudo STOP 2 subseqüente apóia o uso de transfusão crônica indefinidamente porque a descontinuação resultou em uma taxa aumentada de conversão anormal do DTC e desenvolvimento de acidente vascular cerebral evidente. A interrupção das transfusões no estudo STOP 2 também foi associada a uma maior ocorrência de infartos cerebrais silenciosos, documentados em 3 de 37 pacientes (8,1%) no grupo de transfusão contínua em comparação com 11 de 40 (27,5%) no grupo de transfusão interrompida . Estudos mais recentes demonstram que pacientes com DF também correm risco de infartos cerebrais silenciosos. Foi encontrada uma associação entre a piora da vasculopatia mostrada pela angiografia por ressonância magnética e infartos progressivos evidentes e silenciosos na ressonância magnética. Uma triagem de ressonância magnética mais agressiva pode ser indicada e isso pode resultar em mais pacientes com DF tratados com transfusão crônica.

Modalidades comuns de transfusão crônica incluem ST ou RMPET. O objetivo da terapia é reduzir o nível de hemoglobina S diluindo o sangue (ST) ou removendo e substituindo o sangue por hemoglobina não falciforme (RMPET). Para evitar mais lesões cerebrais, o objetivo da terapia transfusional é reduzir a quantificação da hemoglobina S para menos de 30% de forma rotineira, geralmente um procedimento de transfusão mensal. Existem muitos grandes centros que utilizam a eritrocitaférese, que é considerada o método preferível, se disponível.

O estudo do investigador se concentrará nos tipos de terapia de troca de hemácias atualmente utilizados na Clínica de Infusão do investigador em T.C. Hospital Infantil Thompson. Os investigadores determinarão qual método de transfusão é melhor para cada participante para atingir os parâmetros hematológicos de quantificação de hemoglobina S mais baixa. Os investigadores também medirão a quantidade de tempo de enfermagem para cada procedimento e qual método é preferido pelos participantes. Os investigadores compartilharão as observações institucionais com outras instituições que possam pretender alternar entre RMPET e ST.

V. Métodos:

Desenho do estudo: estudo de coorte observacional prospectivo

Os investigadores utilizarão a população atual da instituição de 8 participantes transfundidos cronicamente trocados elegíveis no T.C. Clínica de Infusão Infantil Thompson. Os participantes elegíveis serão convidados a participar de um estudo de design cruzado para que cada participante sirva como seu próprio controle. Oito participantes serão designados aleatoriamente (envelope cego) em que quatro participantes começarão com transfusão de troca parcial manual rápida: 3 meses serão gastos em um período de wash out, então 3 meses de coleta de dados para RMPET. Este grupo será então transferido para transfusão simples com um período de wash out de três meses, depois coleta de dados por três meses. O segundo grupo de quatro participantes começará com transfusão simples e terá um desenho de estudo idêntico ao longo de 12 meses (3 meses de dados coletados durante transfusão simples, um período de lavagem de 3 meses, mudança para transfusão de troca parcial manual rápida por três meses, depois 3 meses de coleta de dados para RMPET).

Os investigadores otimizarão toda a terapia para atingir a meta pós-transfusão de <30% de hemoglobina S e Hb pós-transfusão <12g/DL.com cada transfusão realizada para melhor prática em evitar complicações falciformes.