鎌状赤血球患者の脳卒中予防のための 2 つの輸血法の比較

II.目的。 RMPET と ST の違いを比較します。

Ⅲ．具体的な目的:

1. 2 つの輸血療法を利用して、脳卒中の相対リスクについて主要な予測血液学的因子 (ヘマトクリット、ヘモグロビン、ヘモグロビン S 定量、血液量、同種抗体) を比較します。
2. 直接輸血療法と手動交換輸血療法を実施する看護時間を決定する。
3. 両方の処置に対する患者の満足度を調査する。

IV: 背景/意義:

鎌状赤血球症 (SCD) 患者の 10% が 20 歳未満で脳卒中を発症します。 SCD 患者における二次的な明らかな脳卒中予防のための現在の標準治療は、慢性赤血球 (RBC) 輸血です。 慢性赤血球療法を受けていない患者の約 60% で脳卒中が再発し、ヘモグロビン S の割合が 30% 未満に維持されているにもかかわらず慢性輸血を受けた患者の約 20% で脳卒中が再発します。 ヒドロキシ尿素に移行した場合でも、短期または長期の予防的輸血後に中止すると顕性脳卒中が再発し、その後さらに中枢神経系損傷が生じるため、無期限輸血療法が行われています。 慢性輸血は、経頭蓋ドップラー（TCD）超音波検査で特定された高リスク患者の初期脳卒中も予防します。 鎌状赤血球症における脳卒中予防研究 (STOP) では、異常な TCD 結果を示した小児 130 人中 63 人において脳卒中リスクが 92% 減少することが実証されました。 定期的な TCD スクリーニングと一次予防的輸血療法の導入以来、脳卒中の発生率は大幅に減少しました。 その後の STOP 2 試験では、中止により異常な TCD 変換と顕性脳卒中の発症率が増加したため、慢性輸血の無期限の使用が支持されました。 STOP 2試験での輸血中止は無症候性脳梗塞の発生率の上昇とも関連しており、輸血中止群では40人中11人（27.5％）と比較して、輸血継続群では患者37人中3人（8.1％）で記録された。 。 より最近の研究では、SCD 患者もサイレント脳梗塞のリスクがあることが実証されています。 磁気共鳴血管造影法で示される血管障害の悪化と、磁気共鳴画像法での進行性の顕性梗塞および無症状梗塞との間に関連性が見出されている。 より積極的な磁気共鳴画像スクリーニングが必要になる可能性があり、これにより慢性輸血で治療される SCD 患者がさらに増える可能性があります。

一般的な慢性輸血療法には、ST または RMPET が含まれます。 治療の目標は、血液を希釈する (ST) か、血液を除去して非鎌状ヘモグロビンに置き換える (RMPET) ことにより、ヘモグロビン S レベルを下げることです。 さらなる脳損傷を防ぐために、輸血療法の目標は、定期的に、通常は月に一度の輸血手順でヘモグロビン S 定量を 30% 未満に下げることです。 赤血球アフェレーシスを利用している大規模なセンターが数多くありますが、利用できる場合には赤血球アフェレーシスが好ましい方法と考えられています。

研究者の研究は、T.C. の研究者の注入クリニックで現在利用されている赤血球交換療法の種類に焦点を当てます。トンプソン小児病院。 研究者は、低ヘモグロビンS定量化の血液学的パラメータを達成するために各参加者にとってどの輸血方法が最適であるかを決定します。研究者はまた、各手順の看護時間の長さと参加者がどの方法を好むかを測定します。 研究者は、RMPET と ST の間で切り替えることを意図している可能性のある他の施設と施設の観察結果を共有します。

V. 方法:

研究デザイン: 前向き観察コホート研究

研究者らは、T.C.での施設の現在の集団である適格な慢性交換輸血参加者8名を利用する予定である。トンプソン小児点滴クリニック。 適格な参加者は、各参加者が独自のコントロールとして機能するように、クロスオーバー設計スタディに参加するよう招待されます。 8 人の参加者がランダムに割り当てられ (盲検封筒)、4 人の参加者が迅速な手動部分交換輸血を開始します。3 か月間ウォッシュアウト期間に費やされ、その後 3 か月間 RMPET のデータ収集が行われます。 このグループはその後、3 か月間ウォッシュアウト期間を設けて単純輸血に切り替えられ、その後 3 か月間データ収集が行われます。 4 人の参加者からなる 2 番目のグループは、単純な輸血から開始し、12 か月間にわたって同一の研究デザインを行います (単純な輸血中に 3 か月間データを収集し、3 か月間ウォッシュアウト期間、3 か月間は急速手動部分交換輸血に切り替え、その後 3 か月間) RMPET のデータ収集に数か月）。

研究者らは、鎌状赤血球合併症を回避するベストプラクティスとして各輸血を実施し、ヘモグロビンS30%未満および輸血後Hb12g/DL未満という輸血後の目標を達成するためにすべての治療を最適化する予定である。