겸상 적혈구에서 뇌졸중 예방을 위한 두 가지 수혈 방법의 비교
연구 개요
상세 설명
II. 목적. RMPET와 ST의 차이점을 비교합니다.
III. 특정 목표:
- 두 가지 수혈 요법을 활용하여 뇌졸중의 상대 위험도에 대한 주요 예측 혈액학적 요인(헤마토크릿, 헤모글로빈, 헤모글로빈 S 정량화, 혈액량 및 동종항체)을 비교합니다.
- 직접 교환 수혈 요법과 수동 교환 수혈 요법을 시행할 수유 시간을 결정합니다.
- 두 절차에 대한 환자 만족도를 조사합니다.
IV: 배경/의의:
뇌졸중은 낫적혈구병(SCD) 환자의 10%에서 20세 이전에 발생합니다. SCD 환자의 2차 명백한 뇌졸중 예방을 위한 현재 치료 표준은 만성 적혈구(RBC) 수혈입니다. 뇌졸중은 헤모글로빈 S 비율을 30% 미만으로 유지하면서 만성 RBC 요법을 받지 않은 환자의 ~60%, 만성 수혈 환자의 ~20%에서 재발합니다. 무기한 수혈 요법은 단기간 또는 장기간 예방적 수혈 후 중단 시 명백한 뇌졸중이 반복되고 수산화요소로 전환되더라도 더 많은 CNS 손상이 발생하기 때문에 시행됩니다. 만성 수혈은 또한 경두개 도플러(TCD) 초음파로 식별된 고위험 환자의 초기 뇌졸중을 예방합니다. 낫적혈구병에 대한 뇌졸중 예방 연구(STOP)는 비정상적인 TCD 결과를 가진 130명의 어린이 중 63명에서 뇌졸중 위험이 92% 감소한 것으로 나타났습니다. 일상적인 TCD 선별검사와 1차 예방적 수혈 요법을 실시한 이후로 뇌졸중 발생률이 크게 감소했습니다. 후속 STOP 2 시험은 만성 수혈을 중단하면 비정상적인 TCD 전환율이 증가하고 현성 뇌졸중이 발생하기 때문에 무기한으로 만성 수혈 사용을 지원합니다. STOP 2 시험에서 수혈을 중단하는 것은 무증상 뇌경색 발생률 증가와도 관련이 있었으며, 수혈 중단군에서는 40명 중 11명(27.5%)에 비해 수혈 지속군에서는 37명의 환자 중 3명(8.1%)에서 기록되었습니다. . 보다 최근의 연구는 SCD 환자가 무증상 뇌경색의 위험이 있음을 보여줍니다. 자기공명 혈관조영술에서 나타나는 악화되는 혈관병증과 자기공명영상에서 진행성 현성 및 무증상 경색 사이의 연관성이 발견되었습니다. 보다 적극적인 자기 공명 영상 검사가 필요할 수 있으며 이로 인해 만성 수혈로 치료받는 SCD 환자가 더 많아질 수 있습니다.
일반적인 만성 수혈 양식에는 ST 또는 RMPET가 포함됩니다. 치료의 목표는 혈액을 희석(ST)하거나 혈액을 제거하고 비낫형 헤모글로빈(RMPET)으로 교체하여 헤모글로빈 S 수치를 낮추는 것입니다. 더 이상의 뇌 손상을 예방하기 위한 수혈 요법의 목표는 정기적으로, 일반적으로 매월 수혈 절차에서 헤모글로빈 S 정량을 30% 미만으로 낮추는 것입니다. 가능한 경우 선호되는 방법으로 간주되는 적혈구 성분채집술을 활용하는 대규모 센터가 많이 있습니다.
조사자의 연구는 T.C.의 조사자 주입 클리닉에서 현재 사용되는 RBC 교환 요법의 유형에 초점을 맞출 것입니다. 톰슨 어린이 병원. 조사관은 낮은 헤모글로빈 S 정량화의 혈액학적 매개변수를 달성하기 위해 각 참가자에게 가장 적합한 수혈 방법을 결정할 것입니다. 조사관은 또한 각 절차에 대한 간호 시간의 양과 참가자가 선호하는 방법을 측정할 것입니다. 조사관은 RMPET와 ST 사이를 전환하려는 다른 기관과 제도적 관찰을 공유할 것입니다.
V. 방법:
연구 설계: 전향적 관찰 코호트 연구
조사관은 T.C. 톰슨 어린이 주입 클리닉. 적격 참가자는 교차 디자인 연구에 참여하도록 초대되어 각 참가자가 자체 컨트롤 역할을 합니다. 8명의 참가자가 무작위로 배정되며(눈가림 봉투) 4명의 참가자는 빠른 수동 부분 교환 수혈을 시작합니다. 3개월은 휴약 기간에 보낸 다음 3개월은 RMPET에 대한 데이터 수집을 합니다. 그런 다음 이 그룹은 3개월의 휴약 기간을 갖는 단순 수혈로 전환한 다음 3개월 동안 데이터를 수집합니다. 4명의 참가자로 구성된 두 번째 그룹은 단순 수혈로 시작하여 12개월 동안 동일한 연구 설계를 하게 됩니다(단순 수혈 동안 수집된 데이터 3개월, 휴약 기간 3개월, 3개월 동안 빠른 수동 부분 교환 수혈로 전환한 다음 3개월 동안). RMPET에 대한 데이터 수집 개월).
조사관은 겸상적혈구 합병증을 피하는 모범 사례를 위해 각 수혈을 수행하여 수혈 후 목표 <30% 헤모글로빈 S 및 수혈 후 Hb <12g/DL을 달성하기 위해 모든 요법을 최적화할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, 미국, 37403
- Chidlren's Hospital at Erlanger
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 만 3~25세 참가자
- 헤모글로빈 SS 또는 S베타 지중해빈혈의 진단
- 뇌졸중 예방을 위한 만성 교환
- 공연상태 : 란스키 플레이 점수 100%, 만 16세 이상인 경우 카르노프스키=100%
제외 기준:
- 참가자는 한 번 이상의 뇌졸중을 경험했으며 >3의 수정된 Rankin 척도를 가집니다.
- 헤모글로빈 SC 질환의 진단
- 지속발기증에 대한 만성 수혈 참가자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
RMPET
신속한 수동 부분 교환 수혈을 위해 체중이 >50kg인 참가자는 단일 루멘 중앙 정맥 라인을 통해 참가자로부터 500ml의 전혈을 제거한 다음 500ml의 식염수를 주입합니다.
평형이 일어나도록 30초의 대기 시간이 사용됩니다.
두 번째 500ml 분취량을 제거한 다음 두 단위의 포장 적혈구(PRBC)를 주입합니다.
(적혈구 덩어리가 큰 환자를 위한 맞춤형입니다.)
체중이 50kg 미만인 참가자의 경우 개별 교환 분취량을 10ml/kg 또는 일반 식염수 및 PRBC로 조정합니다.
|
처음 4명의 참가자는 6개월 동안 매달 빠른 수동 부분 교환 수혈을 통해 말초 적혈구를 받게 됩니다.
3개월 동안 사전 연구 휴약이 있고 참가자가 ST 치료로 전환되기 전에 3개월 테스트 기간(데이터 수집)이 있습니다.
|
|
단순 수혈
단순 수혈의 경우 참여자에게 수혈되는 포장적혈구(PRBC)의 양은 10-15cc/kg입니다.
정상적인 식염수 교환이 필요하지 않습니다.
모든 혈액은 단일 루멘 중앙 정맥 라인을 통해 수혈됩니다.
|
참가자 4명으로 구성된 두 번째 그룹은 6개월 동안 매달 단순 수혈을 통해 말초 적혈구를 투여받게 됩니다.
참가자가 RMPET 치료로 전환되기 전에 3개월 동안 사전 연구 휴약 기간이 있고 그 다음 3개월 테스트 기간(데이터 수집)이 있습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
헤모글로빈 S, 베이스라인 헤모글로빈/헤마토크릿,
기간: Pre Infusion, 실험실은 연구 완료까지 1년 동안 매달 수집됩니다.
|
각 수혈 방법에 대한 실험실 매개변수 사전 주입
|
Pre Infusion, 실험실은 연구 완료까지 1년 동안 매달 수집됩니다.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
헤모글로빈 S, 수혈 종료 헤모글로빈/헤마토크릿, 혈액량, 동종항체,
기간: 주입 후, 연구 완료까지 1년 동안 매달 검사실 수집
|
각 수혈 방법에 대한 주입 후 실험실 매개변수
|
주입 후, 연구 완료까지 1년 동안 매달 검사실 수집
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
간호 시간 점수
기간: 연구 완료까지 1년 동안 각 수혈 종료 시 매월
|
직접 교환 수혈과 수동 교환 수혈을 관리하는 간호 시간 결정
|
연구 완료까지 1년 동안 각 수혈 종료 시 매월
|
|
환자 만족도 설문지
기간: 6개월 기간 종료 및 12개월 시점(RMPE 및 ST 후)
|
각 코호트에서 6개월 후 평가된 RMPET 대 ST의 선호도에 대한 5개의 리커트 척도 질문으로 구성된 환자 만족도 설문지
|
6개월 기간 종료 및 12개월 시점(RMPE 및 ST 후)
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jennifer Keates, MD, Children's Hospital at Erlanger
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Adams RJ, McKie VC, Hsu L, Files B, Vichinsky E, Pegelow C, Abboud M, Gallagher D, Kutlar A, Nichols FT, Bonds DR, Brambilla D. Prevention of a first stroke by transfusions in children with sickle cell anemia and abnormal results on transcranial Doppler ultrasonography. N Engl J Med. 1998 Jul 2;339(1):5-11. doi: 10.1056/NEJM199807023390102.
- Casella JF, King AA, Barton B, White DA, Noetzel MJ, Ichord RN, Terrill C, Hirtz D, McKinstry RC, Strouse JJ, Howard TH, Coates TD, Minniti CP, Campbell AD, Vendt BA, Lehmann H, Debaun MR. Design of the silent cerebral infarct transfusion (SIT) trial. Pediatr Hematol Oncol. 2010 Mar;27(2):69-89. doi: 10.3109/08880010903360367.
- Adams RJ, Brambilla D; Optimizing Primary Stroke Prevention in Sickle Cell Anemia (STOP 2) Trial Investigators. Discontinuing prophylactic transfusions used to prevent stroke in sickle cell disease. N Engl J Med. 2005 Dec 29;353(26):2769-78. doi: 10.1056/NEJMoa050460.
- Hulbert ML, McKinstry RC, Lacey JL, Moran CJ, Panepinto JA, Thompson AA, Sarnaik SA, Woods GM, Casella JF, Inusa B, Howard J, Kirkham FJ, Anie KA, Mullin JE, Ichord R, Noetzel M, Yan Y, Rodeghier M, Debaun MR. Silent cerebral infarcts occur despite regular blood transfusion therapy after first strokes in children with sickle cell disease. Blood. 2011 Jan 20;117(3):772-9. doi: 10.1182/blood-2010-01-261123. Epub 2010 Oct 12.
- Scothorn DJ, Price C, Schwartz D, Terrill C, Buchanan GR, Shurney W, Sarniak I, Fallon R, Chu JY, Pegelow CH, Wang W, Casella JF, Resar LS, Berman B, Adamkiewicz T, Hsu LL, Ohene-Frempong K, Smith-Whitley K, Mahoney D, Scott JP, Woods GM, Watanabe M, Debaun MR. Risk of recurrent stroke in children with sickle cell disease receiving blood transfusion therapy for at least five years after initial stroke. J Pediatr. 2002 Mar;140(3):348-54. doi: 10.1067/mpd.2002.122498.
- Ware RE, Helms RW; SWiTCH Investigators. Stroke With Transfusions Changing to Hydroxyurea (SWiTCH). Blood. 2012 Apr 26;119(17):3925-32. doi: 10.1182/blood-2011-11-392340. Epub 2012 Feb 7.
- Enninful-Eghan H, Moore RH, Ichord R, Smith-Whitley K, Kwiatkowski JL. Transcranial Doppler ultrasonography and prophylactic transfusion program is effective in preventing overt stroke in children with sickle cell disease. J Pediatr. 2010 Sep;157(3):479-84. doi: 10.1016/j.jpeds.2010.03.007.
- McCarville MB, Goodin GS, Fortner G, Li CS, Smeltzer MP, Adams R, Wang W. Evaluation of a comprehensive transcranial doppler screening program for children with sickle cell anemia. Pediatr Blood Cancer. 2008 Apr;50(4):818-21. doi: 10.1002/pbc.21430.
- McCavit TL, Xuan L, Zhang S, Flores G, Quinn CT. National trends in incidence rates of hospitalization for stroke in children with sickle cell disease. Pediatr Blood Cancer. 2013 May;60(5):823-7. doi: 10.1002/pbc.24392. Epub 2012 Nov 14.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
빈혈, 낫적혈구에 대한 임상 시험
-
Sandy SrinivasGlaxoSmithKline완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능미국
-
Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH)빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)미국
-
Millennium Pharmaceuticals, Inc.완전한GCB(Non-Germinal B-cell-like) 미만성 거대 B-세포 림프종(DLBCL)미국
-
SWOG Cancer Research NetworkNational Cancer Institute (NCI); Genentech, Inc.모병미만성 거대 B세포 림프종 | 재발성 미만성 대형 B세포 림프종 | 난치성 미만성 대형 B세포 림프종 | 원발성 종격동(흉선) 대형 B세포 림프종 | 등급 3b 여포성 림프종 | 변형된 여포 림프를 Diff 대형 B-세포 림프종으로 | 변형된 마그 존 림프를 Diff Large B-Cell Lymphoma로미국
-
University of Alabama at Birmingham종료됨역형성 대세포 림프종 | 혈관면역모세포성 T세포 림프종 | 말초 T 세포 림프종 | 성인 T 세포 백혈병 | 성인 T 세포 림프종 | 상세불명의 말초 T 세포 림프종 | T/Null Cell 전신형 | 림프절/내장 질환을 동반한 피부 T세포 림프종미국