Сравнение двух методов переливания крови для профилактики инсульта при серповидноклеточной анемии

II. Цель. Сравните различия в RMPET и ST.

III. Конкретные цели:

1. Сравнить ключевые прогностические гематологические факторы (гематокрит, гемоглобин, количественное определение гемоглобина S, объем крови и аллоантитела) относительного риска инсульта с использованием двух методов гемотрансфузионной терапии.
2. Определить время сестринского ухода для проведения прямой трансфузионной терапии по сравнению с мануальной обменной трансфузионной терапией.
3. Изучить удовлетворенность пациентов обеими процедурами.

IV: Предыстория/значение:

Инсульт возникает у 10% пациентов с серповидно-клеточной анемией (ССБ) в возрасте до 20 лет. Текущим стандартом лечения вторичной явной профилактики инсульта у пациентов с ВСС является хроническое переливание эритроцитарной массы (эритроцитарной массы). Инсульт рецидивирует примерно у 60% пациентов без хронической терапии эритроцитами и примерно у 20% пациентов с хронической трансфузией при сохранении процентного содержания гемоглобина S менее 30%. Практикуется трансфузионная терапия на неопределенный срок, поскольку прекращение после краткосрочных или длительных профилактических трансфузий приводит к повторным явным инсультам и большему последующему поражению ЦНС, даже при переходе на гидроксимочевину. Постоянные переливания также предотвращают начальный инсульт у пациентов с высоким риском, выявленных с помощью транскраниальной допплерографии (ТКД). Исследование профилактики инсульта при серповидно-клеточной анемии (STOP) продемонстрировало снижение риска инсульта на 92% среди 63 из 130 детей с аномальными результатами ТКД. Частота инсульта значительно снизилась после внедрения рутинного скрининга ТКД и первичной профилактической трансфузионной терапии. Последующее исследование STOP 2 поддерживает использование хронических трансфузий на неопределенный срок, поскольку прекращение привело к увеличению частоты аномальной конверсии ТКД и развитию явного инсульта. Прекращение переливаний в исследовании STOP 2 также было связано с более высокой частотой бессимптомных инфарктов головного мозга, зарегистрированных у 3 из 37 пациентов (8,1%) в группе продолжения переливания крови по сравнению с 11 из 40 (27,5%) в группе прекращения переливания крови. . Более поздние исследования показывают, что пациенты с ВСС также подвержены риску бессимптомных церебральных инфарктов. Была обнаружена связь между ухудшением васкулопатии, выявляемой при магнитно-резонансной ангиографии, и прогрессирующими явными и немыми инфарктами при магнитно-резонансной томографии. Может быть показан более агрессивный скрининг магнитно-резонансной томографии, что может привести к увеличению числа пациентов с ВСС, получающих хроническую трансфузию.

Общие методы хронического переливания включают ST или RMPET. Целью терапии является снижение уровня гемоглобина S либо путем разбавления крови (ST), либо путем удаления и замены крови несерповидным гемоглобином (RMPET). Чтобы предотвратить дальнейшее повреждение головного мозга, целью трансфузионной терапии является снижение количественного определения гемоглобина S до уровня менее 30% на рутинной основе, как правило, при ежемесячной процедуре переливания крови. Есть много крупных центров, которые используют эритроцитаферез, который считается предпочтительным методом, если он доступен.

Исследование исследователя будет сосредоточено на типах заместительной терапии эритроцитами, которые в настоящее время используются в инфузионной клинике исследователя в T.C. Детская больница Томпсона. Исследователи определят, какой метод переливания лучше всего подходит для каждого участника для достижения гематологических параметров количественного определения более низкого гемоглобина S. Исследователи также измерят количество времени ухода за больными для каждой процедуры и какой метод предпочитают участники. Исследователи поделятся институциональными наблюдениями с другими учреждениями, которые могут намереваться переключиться между RMPET и ST.

В. Методы:

Дизайн исследования: проспективное обсервационное когортное исследование.

Исследователи будут использовать текущую популяцию учреждения из 8 подходящих участников с хроническим обменом трансфузий в TC. Детская инфузионная клиника Томпсона. Подходящие участники будут приглашены для участия в перекрестном исследовании дизайна, чтобы каждый участник служил своим собственным контролем. Восемь участников будут распределены случайным образом (слепой конверт), при этом четыре участника начнут с быстрого ручного частичного обмена переливания: 3 месяца будут потрачены на период вымывания, затем 3 месяца на сбор данных для RMPET. Затем эта группа будет переведена на простое переливание с периодом вымывания в течение трех месяцев, а затем сбором данных в течение трех месяцев. Вторая группа из четырех участников начнет с простого переливания и будет иметь идентичный дизайн исследования в течение 12 месяцев (3 месяца сбора данных во время простого переливания, 3 месяца периода вымывания, переход к быстрому ручному частичному обменному переливанию на три месяца, затем 3 месяца). месяцев сбора данных для RMPET).

Исследователи оптимизируют всю терапию для достижения целевого посттрансфузионного уровня гемоглобина S <30% и посттрансфузионного гемоглобина <12 г/дл, при этом каждое переливание будет выполняться для наилучшей практики во избежание серповидно-клеточных осложнений.