Charakterystyka kliniczna i społeczna oraz dane demograficzne w POChP (CASCADE)

Tło

1.1: Historia i obciążenie POChP Uważa się, że przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) została po raz pierwszy opisana przez Theophile'a Bonneta w 1679 r. w postaci „objętościowych płuc” zmarłego(7). Pomimo tego, że jest główną przyczyną niepełnosprawności i śmierci w Wielkiej Brytanii(1), POChP nadal pozostaje relatywnie słabą relacją do wielu innych obecnie wiodących przyczyn zgonów pod względem alokacji zasobów zdrowotnych, zrozumienia pacjentów i opinii publicznej oraz zainteresowania i motywacji pacjentów. pracowników służby zdrowia do diagnozowania i leczenia choroby(8). W ciągu ostatnich trzystu lat POChP była znana pracownikom służby zdrowia i ogółowi społeczeństwa pod różnymi postaciami, w tym rozedmą płuc, przewlekłym zapaleniem oskrzeli, kaszlem palacza i przewlekłą niedrożnością dróg oddechowych. Uważa się, że termin przewlekła obturacyjna choroba płuc został użyty po raz pierwszy w 1965 roku przez Williama Briscoe na 9. Konferencji Rozedmy płuc w Aspen(7). Chociaż nazwa została już pomyślnie ujednolicona, negatywne skojarzenia, zmienne wskaźniki diagnozy i strategie postępowania wśród pacjentów z tą chorobą trwają. Niestety, wśród niektórych klinicystów nadal występuje nihilistyczna postawa wobec wartości diagnozy i leczenia choroby, a niektórzy uważają, że wartość trafnej i wczesnej diagnozy jest niewielka, ponieważ nie ma dowodów na jakiekolwiek interwencje zmieniające przebieg choroby(8). Chociaż brakuje interwencji modyfikujących przebieg choroby innych niż zaprzestanie palenia, istnieją skuteczne interwencje farmakologiczne i niefarmakologiczne, które, jak wykazano, poprawiają objawy choroby(4). Dokładna, wczesna diagnoza i edukacja w zakresie choroby są pierwszymi krokami do osiągnięcia wysokiej jakości opieki przez cały okres leczenia pacjenta, aż do opieki paliatywnej włącznie.

Pacjenci z POChP mogą być postrzegani jako osoby z powolnym, rozedmowym spadkiem w dół lub z cyklem nawracających zaostrzeń i hospitalizacji, które prowadzą do pogorszenia czynności płuc i śmierci (8-10). Jednak przy obecnie dostępnych skutecznych interwencjach (w tym strategiach farmakologicznych, edukacji pacjentów, strategiach dietetycznych i ćwiczeń fizycznych, szczepieniach i ukierunkowanych interwencjach związanych z rzucaniem palenia) wczesna diagnoza i ciągła proaktywna opieka powinny być „złotym standardem”(4).

Stosunkowo niedawne dowody wspierające rehabilitację oddechową(11), techniki zmniejszania objętości płuc(12) oraz nowoczesne osiągnięcia w zakresie farmakoterapii i profilaktyki zapewniły pracownikom służby zdrowia dostęp do terapii, które przyniosły udowodnione korzyści w zakresie chorobowości. Bogactwo terapii wziewnych zalewających rynek i ogromne obciążenie kosztami POChP dla NHS doprowadziło do większego zainteresowania i badań nad tą chorobą w ostatniej dekadzie. Badania te przyczyniły się do lepszego zrozumienia patologii chorób, rozpoznania wielu fenotypów chorób i rosnącego uznania potrzeby ukierunkowania terapii na jednostki, a nie na całą populację chorych.

Rosnąca presja na łóżka w NHS przesunęła punkt ciężkości w kierunku identyfikacji pacjentów wysokiego ryzyka, którzy regularnie odwiedzają szpitale, a zasoby zostały skierowane na strategie mające na celu ograniczenie hospitalizacji i opiekę środowiskową. Obecnie usługi różnią się znacznie w zależności od trustów szpitalnych i grup zlecających, począwszy od wsparcia opiekunki środowiskowej, unikania przyjęć do szpitala i programów wczesnego wypisu do pełnoetatowych, multidyscyplinarnych, zintegrowanych zespołów POChP, z których wszystkie próbują wypełnić lukę w świadczeniu usług i komunikacji między Podstawowa i dodatkowa opieka(4).

1.2: Stratyfikacja ryzyka w POChP W ciągu ostatnich dziesięciu lat wiele badań poświęcono stratyfikacji ryzyka w POChP, a poprzednia stratyfikacja ryzyka koncentrowała się na czynności płuc, tj. FEV1, obecnie uznaje się, że choroba jest znacznie bardziej złożona(4). Wykazano, że szereg czynników, takich jak nasilenie objawów, odsetek zaostrzeń w przeszłości, tolerancja wysiłku fizycznego, palenie tytoniu i choroby współistniejące, jest istotnym wskaźnikiem stanu zdrowia i ryzyka POChP (4, 13-15), a zatem może być przydatny w przewidzieć pogorszenie, aw konsekwencji wykorzystanie opieki zdrowotnej i społecznej. Do tej pory uwaga skupiała się głównie na wskazywaniu czynników wskazujących na pogorszenie stanu schyłkowego choroby w celu określenia, jak najskuteczniej rozmieścić usługi zdrowotne w celu leczenia tych pacjentów zarówno z dużym obciążeniem objawami, jak i wysokim poziomem wykorzystania opieki zdrowotnej. Chociaż pozostaje to ważnym punktem badań, istnieje granica tego, co można osiągnąć na tym stosunkowo późnym etapie procesu chorobowego, gdzie postępowanie ukierunkowane jest na osiągnięcie skutecznej, wielodyscyplinarnej opieki paliatywnej o wysokiej jakości.

Stawiamy hipotezę, że aby mieć większe znaczenie dla pacjentów i służby zdrowia w dłuższej perspektywie, należy skupić uwagę na wcześniejszych stadiach POChP, zanim nastąpi większość nieodwracalnych uszkodzeń płuc.

1.3: Skala DOSE Istnieje wiele różnych systemów punktacji służących do stratyfikacji ryzyka POChP. Skala DOSE (Dyspnoea Obstruction, Smoking and Exacerbation) to wskaźnik nasilenia POChP opracowany przez Jonesa i wsp. w 2009 r. na podstawie zbioru danych z audytu pacjentów z hrabstwa Devon w Wielkiej Brytanii(16). Punkty indeksu DOSE powiązane z każdą kategorią wszystkich czterech zmiennych (wynik w skali duszności mMRC, wartość przewidywana FEV1, palenie tytoniu, zaostrzenia w ciągu roku) są dodawane w celu zbudowania wyniku indeksu DOSE. Został on wyprowadzony z analiz regresji wielokrotnej możliwych markerów stanu zdrowia w POChP i ich związku z wynikami jakości życia. Opracowano system punktacji zgodnie z kliniczną i statystyczną siłą, który został zweryfikowany w porównaniu z trzema innymi zestawami danych z Londynu, Holandii i Japonii. Dobrze koreluje z innymi systemami punktacji ciężkości POChP, takimi jak BODE (wskaźnik masy ciała, stopień utrudnienia przepływu powietrza, duszność i wydolność wysiłkowa)(17) i ADO (wiek, duszność, utrudnienie przepływu powietrza), ale ma tę zaletę, że wykorzystuje niektóre modyfikowalne zmienne, z których wszystkie są dostępne w istniejących zbiorach danych Podstawowej Opieki Zdrowotnej.

Jones i wsp. uzyskali „wysoki” wynik (>4), wskazujący na największe ryzyko przyjęcia do szpitala, zwiększoną liczbę dni hospitalizacji i ryzyko niewydolności oddechowej(16). Od tego czasu wykazano, że wysoki wynik DOSE przewiduje zwiększoną pięcioletnią śmiertelność z powodu chorób układu oddechowego o 42,4% w porównaniu z 11,0% u osób z niskim wynikiem(18) oraz pozwala przewidzieć wzrost obciążenia objawami ze strony układu oddechowego w ciągu kolejnych dwóch lat od uzyskania wyniku(19) . Wykazano również, że wysoki wynik pozwala przewidywać zwiększone ryzyko częstości późniejszych zaostrzeń, hiperkapni i gorszej wydolności wysiłkowej (20). U tych pacjentów dążymy do optymalizacji objawów i ryzyka oraz zapewnienia wysokiej jakości opieki paliatywnej, która może trwać wiele lat. Pomimo tego, jak wykazali Sundh i wsp., w grupie z wysokim wynikiem DOSE(18) nadal będzie występowała śmiertelność przekraczająca 40% po pięciu latach, związana ze znacznym obciążeniem objawami i opieką.

Istnieją dowody potwierdzające gorsze wyniki u pacjentów z POChP z pewnymi chorobami współistniejącymi, szczególnie tymi związanymi z chorobami serca, osteoporozą, wskaźnikiem masy ciała i zdrowiem psychicznym (14). Częstość występowania POChP jest również silnie związana ze statusem społeczno-ekonomicznym. Inne parametry, takie jak samotne życie, obecność innych współistniejących chorób układu oddechowego, utrzymujący się stan zapalny odzwierciedlany przez podwyższone markery stanu zapalnego, obecność otępienia i choroby refluksowej przełyku, wydają się być związane z gorszym rokowaniem i mają mniej danych lub sprzeczne dane związane z ich związkiem z POChP(20).

Oryginalna praca Jonesa i wsp. odnotowała średni wzrost wyniku DOSE o 0,18 punktu DOSE/rok w ciągu dziewięciu lat w kohorcie londyńskiej(16), ale można by się spodziewać znacznych różnic między pacjentami w tempie ich spadku. Grupa prowadzi obecnie „CASCADE”, pięcioletnie retrospektywne przeszukiwanie bazy danych anonimowych zapisów dotyczących podstawowej opieki zdrowotnej (The Hampshire Health Record), w ramach którego wyniki DOSE są przeliczane na przestrzeni pięciu lat, a wzrost wyniku jest używany jako zastępczy wskaźnik dla pogorszenie stanu zdrowia. W przypadku tych, u których na początku badania stwierdzono niski wynik DOSE (<4), późniejszy wskaźnik zmian w wynikach DOSE i korzystanie ze szpitalnych służb ratunkowych zostanie wykorzystany do podzielenia kohorty na grupy „wysokiego ryzyka” i „niskiego ryzyka”. „KASKADA” identyfikuje również, na początku badania, współistniejące i społeczne dane demograficzne wymienione w powyższym akapicie u tych pacjentów. Korzystając z analizy regresji, mamy nadzieję zidentyfikować, które współistniejące i społeczne dane demograficzne mogą pozwolić na stratyfikację ryzyka pacjentów na początku badania, ostatecznie tworząc model, który można zastosować w podstawowej opiece zdrowotnej.

W CASCADE II będziemy gromadzić dane dotyczące chorób współistniejących i demografii społecznej z rzeczywistej światowej populacji POChP. Jako jedna z analiz wtórnych dostarczy nam to danych pilotażowych do dalszego rozwijania naszego modelu przewidywania ryzyka w rzeczywistych warunkach klinicznych.

Dowody na leczenie, które wpływa na wskaźniki progresji choroby w POChP, jest rzadkie (z wyjątkiem zaprzestania palenia), być może częściowo dlatego, że często stanowią złożoną grupę pacjentów, zarówno klinicznie, jak i społecznie, których proces chorobowy jest ujawniany późno. W ramach badania CASCADE II zamierzamy w pewnym stopniu zaradzić temu deficytowi poprzez dalsze badanie potencjalnego związku między już zalecanymi interwencjami (np. formalna diagnostyka za pomocą spirometrii, optymalna recepta na inhalator, udział w rehabilitacji pulmonologicznej i optymalizacja chorób współistniejących) oraz stan zdrowia układu oddechowego, jeśli zostanie prospektywnie przydzielony odpowiedni czas i wiedza specjalistyczna, aby rozpoznać i zoptymalizować wszystkie aspekty zdrowia tych pacjentów.