Caratteristiche cliniche e sociali e dati demografici nella BPCO (CASCADE)

Sfondo

1.1: Storia e gravità della BPCO Si ritiene che la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) sia stata descritta per la prima volta da Theophile Bonnet nel 1679 sotto forma di "polmoni voluminosi" cadaverici (7). Nonostante sia una delle principali cause di disabilità e morte nel Regno Unito(1), la BPCO rimane ancora un parente relativamente scarso rispetto a molte delle altre principali cause di morte attuali in termini di allocazione delle risorse sanitarie, comprensione da parte del paziente e del pubblico e interesse e motivazione di operatori sanitari per diagnosticare e gestire la malattia(8). Negli ultimi trecento anni, la BPCO è stata nota agli operatori sanitari e al pubblico in una varietà di forme tra cui enfisema, bronchite cronica, tosse del fumatore e ostruzione cronica del flusso aereo. Si ritiene che il termine Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva sia stato usato per la prima volta nel 1965 da William Briscoe alla 9a Aspen Enphysema Conference(7). Sebbene il nome sia stato ora unificato con successo, le associazioni negative, i tassi di diagnosi variabili e le strategie di gestione tra i pazienti con la malattia continuano. Purtroppo, in alcuni clinici si riscontra ancora un atteggiamento nichilista nei confronti del valore della diagnosi e del trattamento della malattia, con alcuni che ritengono che il valore di una diagnosi accurata e precoce sia scarso in quanto non vi sono prove di interventi che alterino il decorso della malattia (8). Sebbene manchino interventi modificanti la malattia diversi dalla cessazione del fumo, esistono efficaci interventi farmacologici e non farmacologici che hanno dimostrato di migliorare i sintomi della malattia(4). Una diagnosi accurata e precoce e l'educazione alla malattia sono i primi passi per ottenere un'assistenza di alta qualità durante l'intero percorso del paziente fino alle cure palliative incluse.

I pazienti affetti da BPCO possono essere percepiti come soggetti a un lento declino enfisematoso verso il basso oppure a spirale rapida attraverso il ciclo di esacerbazioni ricorrenti e ricoveri ospedalieri verso il declino della funzione polmonare e la morte (8-10). Tuttavia, con la gamma di interventi efficaci ora disponibili (tra cui strategie farmacologiche, educazione del paziente, strategie di dieta ed esercizio fisico, vaccinazione e interventi mirati per smettere di fumare), la diagnosi precoce e l'assistenza proattiva continua dovrebbero essere il "gold standard"(4).

Le prove relativamente recenti a sostegno della riabilitazione polmonare(11), delle tecniche di riduzione del volume polmonare(12) e dei moderni sviluppi nella farmacoterapia e nella cura preventiva hanno fornito agli operatori sanitari l'accesso a terapie che hanno dimostrato benefici in termini di morbilità. La ricchezza di terapie inalatorie che inondano il mercato e l'enorme onere dei costi della BPCO per il SSN ha portato a un maggiore interesse e ricerca sulla malattia nell'ultimo decennio. Questa ricerca ha generato una maggiore comprensione della patologia della malattia, il riconoscimento di molteplici fenotipi della malattia e il crescente riconoscimento della necessità di indirizzare le terapie agli individui piuttosto che alla popolazione della malattia nel suo complesso.

L'aumento della pressione dei posti letto nel NHS ha spostato l'attenzione verso l'identificazione di quei pazienti ad alto rischio che sono ricorrenti ospedalieri e le risorse sono state indirizzate verso strategie per ridurre l'ospedalizzazione e verso l'assistenza basata sulla comunità. Attualmente, i servizi variano enormemente tra i fondi ospedalieri e i gruppi di committenza, che vanno dal supporto Community Matron, programmi per evitare il ricovero ospedaliero e programmi di dimissione anticipata, a team BPCO integrati, multidisciplinari a tempo pieno, che stanno tutti tentando di colmare il divario nella fornitura di servizi e nella comunicazione tra Cure primarie e secondarie(4).

1.2: Stratificazione del rischio all'interno della BPCO Negli ultimi dieci anni, molte ricerche sono state indirizzate verso la stratificazione del rischio all'interno della BPCO, e mentre la precedente stratificazione del rischio era incentrata sulla funzione polmonare, cioè FEV1, è ormai riconosciuto che la malattia è molto più complessa(4). Una varietà di fattori come il carico dei sintomi, il tasso storico di riacutizzazioni, la tolleranza all'esercizio, l'abitudine al fumo e le comorbilità hanno dimostrato di essere marcatori significativi dello stato di salute e del rischio di BPCO (4, 13-15) e quindi possono essere utili per prevedere il deterioramento e il conseguente utilizzo dell'assistenza sanitaria e sociale. Finora, l'attenzione si è concentrata principalmente sull'evidenziazione dei fattori che indicano il deterioramento della malattia allo stadio terminale, con l'obiettivo di identificare come utilizzare in modo più efficiente i servizi sanitari per gestire questi pazienti con un carico sintomatologico elevato e livelli elevati di utilizzo dell'assistenza sanitaria. Anche se questo rimane un importante punto di ricerca, c'è un limite a ciò che può essere raggiunto in questo punto relativamente avanzato del processo della malattia, in cui la gestione è diretta a ottenere ciò che è effettivamente, di alta qualità, multidisciplinare, cura palliativa.

Ipotizziamo che per fare una differenza maggiore per i pazienti e il servizio sanitario a lungo termine, l'attenzione debba essere focalizzata sulle prime fasi della BPCO prima che si sia già verificata la maggior parte del danno polmonare irreversibile.

1.3: Il punteggio DOSE Esistono vari sistemi di punteggio per cercare di stratificare il rischio di BPCO. Il punteggio DOSE (Dyspnoea Obstruction, Smoking and Exacerbation) è un indice di gravità della BPCO sviluppato da Jones et al nel 2009 da un set di dati di audit di pazienti del Devon nel Regno Unito (16). I punti dell'Indice DOSE associati a ciascuna categoria di tutte e quattro le variabili (mMRC Dyspnoea Scale Score, FEV1% predetto, abitudine al fumo, riacutizzazioni per anno) vengono aggiunti per costruire il punteggio dell'Indice DOSE. È stato derivato da analisi di regressione multipla di possibili marcatori dello stato di salute nella BPCO e dalla loro relazione con i punteggi della qualità della vita. È stato sviluppato un sistema di punteggio in base alla forza clinica e statistica e questo è stato convalidato rispetto ad altri tre set di dati provenienti da Londra, Olanda e Giappone. Si correla bene con altri sistemi di valutazione della gravità della BPCO come l'indice BODE (Body mass index, degree of airflow Obstruction, Dyspnoea and Exercise capacity)(17) e ADO (Age, Dyspnoea, airflow Obstruction), ma presenta il vantaggio di utilizzare alcune variabili modificabili, tutte disponibili dai set di dati di cure primarie esistenti.

Jones et al hanno dimostrato un punteggio "alto" (>4) per mostrare il maggior rischio di ricovero ospedaliero, l'aumento dei giorni di degenza ospedaliera e il rischio di insufficienza respiratoria(16). Da allora è stato dimostrato che un punteggio DOSE elevato è in grado di prevedere un aumento della mortalità respiratoria a cinque anni del 42,4% rispetto all'11,0% in quelli con un punteggio basso(18) e di prevedere un aumento del carico dei sintomi respiratori nei successivi due anni dal punteggio(19) . È stato inoltre dimostrato che un punteggio elevato è predittivo di un aumento del rischio di successiva frequenza di riacutizzazioni, ipercapnoia e minore capacità di esercizio (20). In questi pazienti miriamo a ottimizzare i sintomi e il rischio e a fornire cure palliative di alta qualità, che possono durare molti anni. Nonostante ciò, come dimostrato da Sundh et al, ci sarà ancora una mortalità superiore al 40% a cinque anni nel gruppo ad alto punteggio DOSE(18), associata a un notevole carico sintomatologico e assistenziale.

Esistono prove a sostegno di esiti peggiori nei pazienti con BPCO con determinate comorbilità, in particolare quelle correlate a malattie cardiache, osteoporosi, indice di massa corporea e salute mentale (14). La prevalenza della BPCO è anche fortemente correlata allo stato socioeconomico. Altri parametri come vivere da soli, la presenza di altre comorbilità respiratorie, uno stato infiammatorio persistente riflesso da marcatori infiammatori aumentati, la presenza di demenza e malattia da reflusso gastroesofageo sembrano tutti probabilmente associati a un esito peggiore e hanno meno dati o dati contrastanti associati al loro legame con la BPCO(20).

L'articolo originale di Jones et al ha rilevato un aumento medio del punteggio DOSE di 0,18 punti DOSE/anno in nove anni nella coorte di Londra(16), ma ci si aspetterebbe una variazione considerevole tra i pazienti nel tasso di declino. Il gruppo sta attualmente intraprendendo "CASCADE", una ricerca retrospettiva quinquennale nel database delle cartelle cliniche anonimizzate (The Hampshire Health Record) in cui i punteggi DOSE vengono ricalcolati nell'arco di cinque anni e un aumento del punteggio viene utilizzato come marcatore surrogato per deterioramento dello stato di salute. In quelli identificati al basale per avere un punteggio DOSE basso (<4), il successivo tasso di variazione dei punteggi DOSE e l'uso dei servizi di emergenza ospedaliera saranno utilizzati per dividere la coorte in gruppi ad "alto rischio" e "a basso rischio". 'CASCADE' identifica anche, al basale, le comorbilità ei dati demografici sociali menzionati nel paragrafo precedente in questi pazienti. Utilizzando un'analisi di regressione, speriamo di identificare quali comorbilità e demografia sociale possono stratificare il rischio dei pazienti al basale, creando infine un modello applicabile nell'assistenza primaria.

In CASCADE II raccoglieremo dati relativi alle comorbilità e ai dati demografici sociali da una popolazione reale di BPCO. Come una delle analisi secondarie, questa ci fornirà dati pilota per sviluppare ulteriormente il nostro modello di previsione del rischio in un contesto clinico reale.

Le prove per i trattamenti che influiscono sui tassi di progressione della malattia nella BPCO sono scarse (con l'eccezione della cessazione del fumo) forse in parte perché spesso si tratta di un gruppo di pazienti complesso sia clinicamente che socialmente che viene evidenziato in una fase avanzata del processo patologico. All'interno dello studio CASCADE II miriamo a rimediare in qualche modo a questo deficit esplorando ulteriormente la potenziale relazione tra gli interventi già raccomandati (ad es. diagnosi formale mediante spirometria, prescrizione ottimale dell'inalatore, partecipazione alla riabilitazione polmonare e ottimizzazione delle comorbidità) e stato di salute respiratoria quando tempo e competenza adeguati sono assegnati in modo prospettico per riconoscere e ottimizzare tutti gli aspetti della salute di questi pazienti.