Eksploracyjne badanie markerów predykcyjnych odpowiedzi terapeutycznej u pacjentów z przewlekłą zapalną poliradikuloneuropatią demielinizacyjną leczonych dożylnie immunoglobuliną (EXPRET)

Przewlekła zapalna poliradikuloneuropatia demielinizacyjna (CIDP) jest nabytą neuropatią charakteryzującą się zapalną wieloogniskową segmentalną demielinizacją. Ze względu na kliniczną niejednorodność tego stanu i brak specyficznego markera, który mógłby wiarygodnie zidentyfikować wszystkich pacjentów, rozpoznanie CIDP pozostaje trudne. Podobnie nie ma jednoznacznych czynników przewidujących ewolucję lub rokowanie choroby. Obecne metody leczenia to dożylna immunoglobulina (IVIg), kortykoidy i wymiana osocza; Najczęściej stosowana jest terapia IVIg. Reakcje pacjentów na leczenie są zróżnicowane. Dlatego konieczne jest zidentyfikowanie markerów predykcyjnych odpowiedzi terapeutycznej pacjentów z CIDP leczonych IVIg.

Ostatnio zaproponowano kilka potencjalnych biomarkerów, ale żaden z nich nie został jeszcze zatwierdzony jako kryterium predykcyjne odpowiedzi terapeutycznej. Dlatego konieczne jest dalsze badanie kilku parametrów biologicznych w celu zidentyfikowania wiarygodnego markera biologicznego.

W elektromiografii technika wskaźnika liczby jednostek motorycznych (MUNIX) umożliwia pomiar utraty aksonów poprzez dokładne zliczenie funkcjonalnych jednostek motorycznych. Ta metoda, bardziej czuła niż pomiar złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP), jest rzadko stosowana w CIDP. MUNIX może być dobrym narzędziem do lepszej charakterystyki pacjentów i śledzenia przebiegu CIDP. Może być również nowym czułym i wiarygodnym markerem predykcyjnym odpowiedzi terapeutycznej.

Rezonans magnetyczny (MRI) jest coraz częściej wykorzystywany do oceny chorób nerwowo-mięśniowych. Niedawne badanie na pacjentach z CIDP wykazało znaczny spadek współczynnika przenoszenia magnetyzacji mięśni (MTR) w porównaniu ze zdrowymi osobami, skorelowany z parametrami klinicznymi. Zastosowanie zaawansowanych technik MRI mogłoby pozwolić na scharakteryzowanie struktury i składu tkanki mięśniowej i nerwowej pacjentów z CIDP. Może to być również środkiem do identyfikacji potencjalnych nowych markerów, w dużej mierze dotychczas niezbadanych, które mogą być wrażliwe na przebieg choroby i/lub odpowiedź IVIg.

Celem tego badania jest identyfikacja markerów predykcyjnych odpowiedzi na leczenie pacjentów z CIDP otrzymujących IVIg.

Jest to prospektywne obserwacyjne badanie eksploracyjne kohorty 30 pacjentów z CIDP leczonych IVIg i obserwowanych przez jeden rok.