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Estudo Exploratório de Marcadores Preditivos da Resposta Terapêutica em Pacientes com Polirradiculoneuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica Tratados com Imunoglobulina Intravenosa (EXPRET)

27 de julho de 2022 atualizado por: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

A Polirradiculoneuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica (PDIC) é uma neuropatia adquirida caracterizada por uma desmielinização segmentar inflamatória multifocal. Devido à heterogeneidade clínica dessa condição e à falta de marcador específico que possa identificar com segurança todos os pacientes, o diagnóstico de PDIC permanece difícil. Da mesma forma, não há fatores claros que prevejam a evolução ou o prognóstico da doença. Os tratamentos atuais são a imunoglobulina intravenosa (IVIg), corticóides e plasmaférese; Sendo a terapia com IVIg a mais utilizada. As respostas dos pacientes aos tratamentos são variáveis. Assim, é necessário identificar marcadores preditivos da resposta terapêutica de pacientes com PDIC tratados com IVIg.

Vários potenciais biomarcadores foram propostos recentemente, mas nenhum deles ainda foi validado como critério preditivo de resposta terapêutica. Portanto, é necessário continuar a investigar vários parâmetros biológicos para identificar um marcador biológico confiável.

Na eletromiografia, a técnica Motor Unit Number Index (MUNIX) permite medir a perda axonal por uma contagem precisa de unidades motoras funcionais. Este método, mais sensível do que a medida do Potencial de Ação Muscular Composto (CMAP), raramente é usado no PDIC. O MUNIX pode ser uma boa ferramenta para melhor caracterizar os pacientes e acompanhar o curso do CIDP. Também pode ser um novo marcador sensível e confiável preditivo da resposta terapêutica.

A ressonância magnética (RM) é cada vez mais utilizada para a avaliação de doenças neuromusculares. Um estudo recente em pacientes CIDP relatou uma diminuição significativa da taxa de transferência de magnetização muscular (MTR) em comparação com indivíduos saudáveis, correlacionada com parâmetros clínicos. O uso de técnicas avançadas de ressonância magnética pode permitir a caracterização da estrutura e composição dos tecidos musculares e nervosos de pacientes com CIDP. Também pode ser um meio para identificar novos marcadores em potencial, amplamente inexplorados até agora, que podem ser sensíveis ao curso da doença e/ou à resposta do IVIg.

O objetivo deste estudo é identificar marcadores preditivos da resposta ao tratamento de pacientes CIDP recebendo IVIg.

Este é um estudo exploratório observacional prospectivo de uma coorte de 30 pacientes com CIDP tratados com IVIg e acompanhados durante um ano.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Marseille, França, 13005
        • APHM

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sofrendo de CIDP
  • Cumprindo os critérios revisados ​​de 2010 da EFNS/PNS (Federação Europeia de Sociedades Neurológicas/Sociedade de Nervos Periféricos)
  • Tratado com IVIg ou precisou ser tratado com IVIg

Critério de exclusão:

  • Doentes com hipersensibilidade conhecida à Ig humana normal ou a um dos constituintes da preparação
  • Pacientes com deficiência conhecida de IgA ou com anticorpos circulantes anti-IgA
  • Pacientes com mudança no tratamento imunossupressor ou imunomodulador nos últimos 6 meses
  • Pacientes com contra-indicação para explorações de ressonância magnética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: PREVENÇÃO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: pacientes com PDIC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
diminuição de pelo menos um ponto no escore ONLS (Escala Limitada de Neuropatia Global)
Prazo: 15 meses
15 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Urielle Desalbres, Direction Recherche Clinique APHM

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de outubro de 2016

Conclusão Primária (Real)

29 de janeiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

9 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de setembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

8 de setembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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