Studio esplorativo dei marcatori predittivi della risposta terapeutica in pazienti con poliradicoloneuropatia demielinizzante infiammatoria cronica trattati con immunoglobulina per via endovenosa (EXPRET)

La poliradicoloneuropatia infiammatoria cronica demielinizzante (CIDP) è una neuropatia acquisita caratterizzata da una demielinizzazione segmentaria multifocale infiammatoria. A causa dell'eterogeneità clinica di questa condizione e della mancanza di marcatori specifici in grado di identificare in modo affidabile tutti i pazienti, la diagnosi di CIDP rimane difficile. Allo stesso modo, non ci sono fattori chiari che predicono l'evoluzione o la prognosi della malattia. I trattamenti attuali sono l'immunoglobulina per via endovenosa (IVIg), i corticoidi e lo scambio plasmatico; La terapia IVIg è la più comunemente usata. Le risposte dei pazienti ai trattamenti sono variabili. Pertanto, è necessario identificare marcatori predittivi della risposta terapeutica dei pazienti CIDP trattati con IVIg.

Diversi potenziali biomarcatori sono stati proposti di recente, ma nessuno di essi è stato ancora convalidato come criterio predittivo per la risposta terapeutica. È quindi necessario continuare a studiare diversi parametri biologici per identificare un marcatore biologico affidabile.

In elettromiografia, la tecnica Motor Unit Number Index (MUNIX) consente di misurare la perdita assonale mediante un conteggio preciso delle unità motorie funzionali. Questo metodo, più sensibile della misura del Potenziale di Azione Muscolare Composto (CMAP), è usato raramente nella CIDP. MUNIX potrebbe essere un buon strumento per caratterizzare meglio i pazienti e per seguire il decorso della CIDP. Potrebbe anche essere un nuovo marcatore sensibile e affidabile predittivo della risposta terapeutica.

La risonanza magnetica (MRI) è sempre più utilizzata per la valutazione delle malattie neuromuscolari. Un recente studio su pazienti CIDP ha riportato una significativa diminuzione del rapporto di trasferimento di magnetizzazione muscolare (MTR) rispetto a soggetti sani, correlata ai parametri clinici. L'uso di avanzate tecniche di risonanza magnetica potrebbe consentire di caratterizzare la struttura e la composizione dei tessuti muscolari e nervosi dei pazienti con CIDP. Potrebbe anche essere un mezzo per identificare potenziali nuovi marcatori, in gran parte inesplorati fino ad ora, che potrebbero essere sensibili al decorso della malattia e/o alla risposta IVIg.

L'obiettivo di questo studio è identificare i marcatori predittivi della risposta al trattamento dei pazienti CIDP che ricevono IVIg.

Questo è uno studio prospettico osservazionale esplorativo di una coorte di 30 pazienti CIDP trattati con IVIg e seguiti per un anno.