Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena Dupilumabu u dzieci z niekontrolowaną astmą (VOYAGE)

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Sanofi

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania dupilumabu u dzieci w wieku od 6 do

Podstawowy cel:

Ocena skuteczności dupilumabu u dzieci w wieku od 6 do mniej niż (<) 12 lat z niekontrolowaną przewlekłą astmą.

Cel drugorzędny:

Ocena u dzieci w wieku od 6 do <12 lat z niekontrolowaną przewlekłą astmą:

  • Bezpieczeństwo i tolerancja dupilumabu.
  • Ocena wpływu dupilumabu na poprawę wyników zgłaszanych przez uczestników, w tym jakości życia związanej ze zdrowiem.
  • Ekspozycja ogólnoustrojowa na dupilumab i częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych.
  • Ocena związku między leczeniem dupilumabem a pediatrycznymi odpowiedziami immunologicznymi na szczepionki: wszelkie szczepionki przeciw tężcowi, błonicy, krztuścowi i/lub sezonowe trójwalentne/czterowalentne szczepionki przeciw grypie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Całkowity czas trwania badania na uczestnika wynosił do 69 tygodni i składał się z okresu przesiewowego trwającego 3-5 tygodni, randomizowanego okresu leczenia trwającego 52 tygodnie i okresu po leczeniu trwającego 12 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

408

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7500
        • Investigational Site Number 710004
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7700
        • Investigational Site Number 710001
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1121ABE
        • Investigational Site Number 032003
      • Buenos Aires, Argentyna, B1602DQD
        • Investigational Site Number 032004
      • Caba, Argentyna, C1122AAK
        • Investigational Site Number 032002
      • Caba, Argentyna, C1414AIF
        • Investigational Site Number 032001
      • Mendoza, Argentyna, 5500
        • Investigational Site Number 032006
  • Australia
      • Campbelltown, Australia, 2560
        • Investigational Site Number 036001
      • North Adelaide, Australia, 5006
        • Investigational Site Number 036005
      • Parkville/Melbourne, Australia, 3052
        • Investigational Site Number 036003
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Investigational Site Number 036002
  • Brazylia
      • Blumenau, Brazylia, 89030-100
        • Investigational Site Number 076008
      • Porto Alegre, Brazylia, 90020-090
        • Investigational Site Number 076001
      • Porto Alegre, Brazylia, 90610-000
        • Investigational Site Number 076007
      • Sao Paulo, Brazylia, 02189-010
        • Investigational Site Number 076003
      • Sao Paulo, Brazylia, 04037-002
        • Investigational Site Number 076002
      • Sao Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Investigational Site Number 076004
      • Sorocaba, Brazylia, 18040-425
        • Investigational Site Number 076006
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7560994
        • Investigational Site Number 152003
      • Santiago, Chile, 838-0418
        • Investigational Site Number 152005
      • Santiago, Chile, 8380453
        • Investigational Site Number 152009
      • Valdivia, Chile
        • Investigational Site Number 152001
      • Viña Del Mar, Chile, 2520024
        • Investigational Site Number 152007
      • Viña Del Mar, Chile, 2520594
        • Investigational Site Number 152002
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119333
        • Investigational Site Number 643006
      • Perm, Federacja Rosyjska, 614066
        • Investigational Site Number 643004
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191144
        • Investigational Site Number 643005
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 193312
        • Investigational Site Number 643002
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
        • Investigational Site Number 643001
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 196240
        • Investigational Site Number 643003
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Investigational Site Number 724001
      • Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Investigational Site Number 724006
      • Pozuelo De Alarcón, Hiszpania, 28223
        • Investigational Site Number 724005
      • Santiago De Compostela, Hiszpania, 15706
        • Investigational Site Number 724002
      • Valencia, Hiszpania, 46017
        • Investigational Site Number 724003
  • Indyk
      • Adana, Indyk
        • Investigational Site Number 792005
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Investigational Site Number 792008
      • Ankara, Indyk
        • Investigational Site Number 792001
      • Bursa, Indyk
        • Investigational Site Number 792006
      • Istanbul, Indyk
        • Investigational Site Number 792004
      • İstanbul, Indyk
        • Investigational Site Number 792003
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number 124004
      • Hamilton, Kanada, L8S1G5
        • Investigational Site Number 124002
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Investigational Site Number 124003
  • Kolumbia
      • Antioquia, Kolumbia, 050010
        • Investigational Site Number 170004
      • Cali, Kolumbia, 760043
        • Investigational Site Number 170002
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa, LT-50161
        • Investigational Site Number 440002
      • Siauliai, Litwa, LT-76231
        • Investigational Site Number 440005
      • Utena, Litwa, LT-28151
        • Investigational Site Number 440003
      • Vilnius, Litwa, LT-08406
        • Investigational Site Number 440001
      • Vilnius, Litwa, LT-09108
        • Investigational Site Number 440004
  • Meksyk
      • Chihuahua, Meksyk, 31000
        • Investigational Site Number 484006
      • Chihuahua, Meksyk, 31200
        • Investigational Site Number 484004
      • Durango, Meksyk, 34080
        • Investigational Site Number 484003
      • Monterrey, Meksyk, 64460
        • Investigational Site Number 484001
      • Veracruz, Meksyk, 91910
        • Investigational Site Number 484002
  • Polska
      • Lodz, Polska, 90-329
        • Investigational Site Number 616001
      • Poznan, Polska, 60-693
        • Investigational Site Number 616002
  • Rumunia
      • Bucuresti, Rumunia, 020395
        • Investigational Site Number 642001
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Investigational Site Number 840031
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85234
        • Investigational Site Number 840002
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724-5030
        • Investigational Site Number 840012
    • California
      • Rolling Hills Estates, California, Stany Zjednoczone, 90274
        • Investigational Site Number 840001
    • Kentucky
      • Owensboro, Kentucky, Stany Zjednoczone, 42301
        • Investigational Site Number 840036
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48106
        • Investigational Site Number 840016
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110-1077
        • Investigational Site Number 840006
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68505
        • Investigational Site Number 840022
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Investigational Site Number 840023
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 00000
        • Investigational Site Number 840035
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Investigational Site Number 840013
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14607
        • Investigational Site Number 840007
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Investigational Site Number 840004
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Investigational Site Number 840021
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Investigational Site Number 840008
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73034
        • Investigational Site Number 840024
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Investigational Site Number 840003
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54601
        • Investigational Site Number 840018
  • Ukraina
      • Chernivtsi, Ukraina, 58023
        • Investigational Site Number 804007
      • Dnipro, Ukraina, 49101
        • Investigational Site Number 804004
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76014
        • Investigational Site Number 804011
      • Kharkiv, Ukraina, 61093
        • Investigational Site Number 804005
      • Kryvyi Rig, Ukraina, 50082
        • Investigational Site Number 804008
      • Kyiv, Ukraina, 03115
        • Investigational Site Number 804001
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • Investigational Site Number 804002
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69076
        • Investigational Site Number 804003
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1089
        • Investigational Site Number 348006
      • Gyula, Węgry, 5700
        • Investigational Site Number 348002
      • Mezőkövesd, Węgry, 3400
        • Investigational Site Number 348012
      • Szeged, Węgry, 6720
        • Investigational Site Number 348005
      • Szigetvár, Węgry, 7900
        • Investigational Site Number 348008
      • Székesfehérvár, Węgry, 8000
        • Investigational Site Number 348001
      • Töröbálint, Węgry, 2045
        • Investigational Site Number 348003
      • Zalaegerszeg, Węgry, 8900
        • Investigational Site Number 348007
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Investigational Site Number 380007
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Investigational Site Number 380003
      • Padova, Włochy, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Włochy, 00146
        • Investigational Site Number 380005
      • Verona, Włochy, 37126
        • Investigational Site Number 380001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia :

Dzieci w wieku od 6 do <12 lat, u których lekarz zdiagnozował astmę przewlekłą trwającą co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w oparciu o wywiad kliniczny i badanie, parametry czynności płuc zgodnie z Globalną inicjatywą dotyczącą astmy (GINA ) Wytyczne 2015 i następujące kryteria:

  • Istniejąca terapia podstawowa średniej dawki ICS z drugim lekiem kontrolującym (tj. długo działającym β2-mimetykiem, antagonistą receptora leukotrienowego, długo działającym antagonistą receptora muskarynowego lub metyloksantynami) lub samą dużą dawką ICS lub dużą dawką ICS z drugim lekiem kontrolującym przez co najmniej co najmniej 3 miesiące ze stabilną dawką >=1 miesiąc przed wizytą przesiewową 1.
  • Natężona objętość wydechowa przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy (FEV1) <=95 procent (%) przewidywanej wartości prawidłowej lub stosunek FEV1 do natężonej pojemności życiowej przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela <0,85 podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych.
  • Odwracalność co najmniej 10% w FEV1 po podaniu 200 do 400 mikrogramów (mcg; 2 do 4 inhalacji za pomocą inhalatora z dozownikiem [MDI]) albuterolu/salbutamolu lub 45 do 90 µg (2 do 4 inhalacji za pomocą MDI) leku doraźnego levalbuterol/lewosalbutamol przed randomizacją (dozwolone było maksymalnie 3 możliwości podczas tej samej wizyty z maksymalnie 12 wdechami leku doraźnego, jeśli jest to tolerowane przez uczestnika).

  • W ciągu 1 roku przed pierwszą wizytą przesiewową musiało doświadczyć któregokolwiek z następujących zdarzeń:

    • Leczenie ogólnoustrojowym kortykosteroidem (doustnym lub pozajelitowym) zgodnie z zaleceniami pracownika służby zdrowia w celu co najmniej jednokrotnego pogorszenia astmy lub
    • Hospitalizacja lub wizyta w nagłych wypadkach w przypadku pogorszenia astmy.

  • Dowody na niekontrolowaną astmę, z co najmniej jednym z poniższych kryteriów podczas 4 (±1) tygodni okresu przesiewowego:

    • Kwestionariusz Kontroli Astmy – Ankieter Administered (ACQ-IA) Wynik ACQ-5 >=1,5 w co najmniej jednym dniu okresu przesiewowego.
    • Stosowanie leków doraźnych (tj. albuterolu/salbutamolu lub lewalbuterolu/lewosalbutamolu), innych niż zapobieganie skurczowi oskrzeli wywołanemu wysiłkiem fizycznym, przez 3 lub więcej dni w tygodniu, przez co najmniej jeden tydzień w okresie przesiewowym.
    • Wybudzenie ze snu z powodu objawów astmy wymagające zastosowania leku doraźnego co najmniej raz w okresie przesiewowym.
    • Objawy astmy 3 lub więcej dni w tygodniu przez co najmniej jeden tydzień w okresie przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy <6 lub >=12 lat.
  • Uczestnicy o masie ciała <16 kg.
  • Każda inna przewlekła choroba płuc (mukowiscydoza, dysplazja oskrzelowo-płucna itp.), która może upośledzać czynność płuc.
  • Uczestnik z astmą zagrażającą życiu w wywiadzie (tj. skrajnym zaostrzeniem wymagającym intubacji).
  • Choroba współistniejąca, która może wpływać na ocenę badanego produktu leczniczego.

Powyższe informacje nie miały zawierać wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo (dla Dupilumabu), wstrzyknięcie podskórne (SC) co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez 52 tygodnie w połączeniu ze stałą terapią podstawową w postaci średnich dawek wziewnych kortykosteroidów (ICS) z drugim lekiem kontrolującym (tj. długo działającym β2-agonistą [LABA], długo działający antagonista receptora muskarynowego [LAMA], antagonista receptora leukotrienowego [LTRA] lub metyloksantyny) lub same duże dawki ICS lub duże dawki ICS z drugim lekiem kontrolującym. Albuterol/salbutamol lub levalbuterol/lewosalbutamol podawano jako lek doraźny. Uczestników obserwowano przez 12 tygodni po ostatniej dawce (tj. do 64. tygodnia).
Lek: Placebo

Postać farmaceutyczna: Roztwór

Droga podania: podskórnie

Lek: Terapie łagodzące astmę

Postać farmaceutyczna: Nebulizacja, aerozol

Droga podania: Wziewnie

Lek: Terapie kontrolujące astmę

Postać farmaceutyczna: Aerozol, kapsułki, tabletki, roztwór doustny

Droga podania: Wziewnie, doustnie
EKSPERYMENTALNY: Dupilumab
Dupilumab 200 miligramów (mg) (w 1,14 mililitrach [ml] dla >30 kilogramów [kg] masy ciała [m.c.]) lub 100 mg (w 0,67 ml dla mniej niż lub równo (<=) 30 kg m.c.), wstrzyknięcie s.c. co 2 tygodnie przez 52 tygodnie w połączeniu z terapią podstawową ze stałą dawką średnich dawek ICS z drugim lekiem kontrolującym (tj. Albuterol/salbutamol lub levalbuterol/lewosalbutamol podawano jako lek doraźny. Uczestników obserwowano przez 12 tygodni po ostatniej dawce (tj. do 64. tygodnia).
Lek: Terapie łagodzące astmę

Postać farmaceutyczna: Nebulizacja, aerozol

Droga podania: Wziewnie

Lek: Terapie kontrolujące astmę

Postać farmaceutyczna: Aerozol, kapsułki, tabletki, roztwór doustny

Droga podania: Wziewnie, doustnie

Lek: Dupilumab

Postać farmaceutyczna: Roztwór

Droga podania: podskórnie

Inne nazwy:
  • SAR231893 (REGN668)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość występowania ciężkich zaostrzeń podczas 52-tygodniowego okresu leczenia: wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Ciężkie zaostrzenie astmy zdefiniowano jako pogorszenie astmy podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, wymagające: stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów przez >=3 dni; i/lub hospitalizacji lub wizyty w izbie przyjęć z powodu astmy wymagającej ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami. Wskaźnik zdarzeń w ujęciu rocznym zdefiniowano jako całkowitą liczbę ciężkich zaostrzeń, które wystąpiły podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, podzieloną przez całkowitą liczbę uczestniko-lat, które nastąpiły w 52-tygodniowym okresie leczenia.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Roczna częstość występowania ciężkich zaostrzeń podczas 52-tygodniowego okresu leczenia: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Ciężkie zaostrzenie astmy zdefiniowano jako pogorszenie astmy podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, wymagające: stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów przez >=3 dni; i/lub hospitalizacji lub wizyty w izbie przyjęć z powodu astmy wymagającej ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami. Wskaźnik zdarzeń w ujęciu rocznym zdefiniowano jako całkowitą liczbę ciężkich zaostrzeń, które wystąpiły podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, podzieloną przez całkowitą liczbę uczestniko-lat, które nastąpiły w 52-tygodniowym okresie leczenia.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w 1 (FEV1) sekunda w 12. tygodniu: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej wartości % należnej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do tygodnia 12 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, początkową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, początkową Poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa % wartości należnej FEV1 i interakcja między wizytą a wartością wyjściową jako współzmienne.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej w procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) w 12. tygodniu przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie najmniejszych kwadratów (LS) i błąd standardowy (SE) wyprowadzono z modelu efektu mieszanego z powtarzanymi pomiarami (MMRM) ze zmianą od wartości początkowej wartości % wartości należnej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do tygodnia 12 jako zmienną odpowiedzi, a leczenie, wyjściowa grupa wagowa, region, pochodzenie etniczne, wyjściowy poziom eozynofili, wyjściowy poziom FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa % przewidywanej wartości FEV1 i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Kontroli Astmy podawanym przez ankietera, wersja z 7 pytaniami (ACQ-7-IA) w 24. tygodniu: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
ACQ-7-IA składał się z 7 pytań, które oceniały: częstość nocnych przebudzeń, nasilenie objawów astmy w godzinach porannych, ograniczenie codziennych czynności, duszność spowodowaną astmą i świsty, stosowanie leków doraźnych oraz FEV1 (% wartości należnej). Uczestnicy przypomnieli sobie astmę z poprzedniego tygodnia i odpowiedzieli na 5 pytań dotyczących objawów na 7-punktowej skali od 0 (brak upośledzenia) do 6 (maksymalne upośledzenie). Łączny wynik: średnia z wyników wszystkich 7 pytań; w zakresie od 0 (całkowicie kontrolowana) do 6 (poważnie niekontrolowana), wyższy wynik wskazywał na gorszą kontrolę astmy. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości ACQ-7-IA od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowym poziomem dawki ICS , wizyta, interakcja leczenie-wizyta, początkowa wartość ACQ-7-IA i interakcja początkowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Kontroli Astmy podawanym przez ankietera, wersja z 7 pytaniami w 24. tygodniu: Populacja fenotypu astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
ACQ-7-IA miał 7 pytań, które oceniały: częstość nocnych przebudzeń, nasilenie objawów astmy w godzinach porannych, ograniczenie codziennych czynności z powodu astmy, duszność z powodu astmy i świstów, stosowanie leków doraźnych oraz FEV1 (% przewidział). Uczestnicy przypomnieli sobie astmę z poprzedniego tygodnia i odpowiedzieli na 5 pytań dotyczących objawów na 7-punktowej skali od 0 (brak upośledzenia) do 6 (maksymalne upośledzenie). Łączny wynik: średnia z wyników wszystkich 7 pytań; w zakresie od 0 (całkowicie kontrolowana) do 6 (poważnie niekontrolowana), wyższy wynik wskazywał na gorszą kontrolę astmy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości ACQ-7-IA od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość ACQ-7-IA i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej stężenia tlenku azotu w wydychanym powietrzu w 12. tygodniu: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
FeNO jest zastępczym markerem zapalenia dróg oddechowych. FeNO analizowano za pomocą przyrządu NIOX lub podobnego analizatora stosując szybkość przepływu 50 ml/sekundę i podawano w ppb. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą FeNO od wartości początkowej do tygodnia 12 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem ICS, wizytą, interakcją między leczeniem a wizytą , wyjściowa wartość FeNO i interakcja wyjściowa po wizycie jako współzmienne.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej stężenia tlenku azotu w wydychanym powietrzu w 12. tygodniu: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
FeNO jest zastępczym markerem zapalenia dróg oddechowych. FeNO analizowano za pomocą przyrządu NIOX lub podobnego analizatora stosując szybkość przepływu 50 ml/sekundę i podawano w ppb. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą FeNO od wartości początkowej do tygodnia 12 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem ICS, wizytą, interakcją między leczeniem a wizytą , wyjściowa wartość FeNO i interakcja wyjściowa po wizycie jako współzmienne.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana od wartości początkowej w procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy w tygodniach 2, 4, 8, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 24, 36, 52
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej wartości % wartości przewidywanej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wyjściową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wartością wyjściową Poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa % wartości należnej FEV1 i interakcja między wizytą a wartością wyjściową jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 24, 36, 52
Zmiana od wartości początkowej w procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy w tygodniach 2, 4, 8, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 24, 36, 52
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej wartości % wartości przewidywanej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wyjściową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wartością wyjściową Poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa % wartości należnej FEV1 i interakcja między wizytą a wartością wyjściową jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 24, 36, 52
Czas do wystąpienia pierwszego ciężkiego zaostrzenia: szacunki Kaplana-Meiera podczas 52-tygodniowego okresu leczenia: populacja fenotypu astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do pierwszego ciężkiego zaostrzenia zdefiniowano jako datę wystąpienia pierwszego ciężkiego zaostrzenia – data randomizacji +1. Ciężkie zaostrzenie astmy zdefiniowano jako pogorszenie astmy podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, wymagające: stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów przez >=3 dni; i/lub hospitalizacji związanej z objawami astmy lub wizyty w izbie przyjęć z powodu astmy wymagającej ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami. Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do wystąpienia pierwszego ciężkiego zaostrzenia: szacunki Kaplana-Meiera podczas 52-tygodniowego okresu leczenia: wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do pierwszego ciężkiego zaostrzenia zdefiniowano jako datę wystąpienia pierwszego ciężkiego zaostrzenia – data randomizacji +1. Ciężkie zaostrzenie astmy zdefiniowano jako pogorszenie astmy podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, wymagające: stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów przez >=3 dni; i/lub hospitalizacji związanej z objawami astmy lub wizyty w izbie przyjęć z powodu astmy wymagającej ogólnoustrojowego leczenia kortykosteroidami. Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do pierwszej utraty kontroli astmy (LOAC): oszacowania Kaplana-Meiera podczas 52-tygodniowego okresu leczenia: populacja fenotypu astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do pierwszego zdarzenia LOAC był datą pierwszego zdarzenia LOAC - data pierwszej dawki +1. Zdarzenie LOAC zdefiniowano jako pogorszenie astmy podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, które spowodowało którekolwiek z poniższych: >= 6 dodatkowych doraźnych dawek salbutamolu/albuterolu lub dni; zwiększenie dawki ICS >=4 razy w stosunku do dawki podczas wizyty 2 (tydzień 0); zmniejszenie szczytowego przepływu przedpołudnikowego (AM)/po południkowego (PM) o 30% lub więcej w ciągu 2 kolejnych dni leczenia, na podstawie określonej granicy stabilności (zdefiniowanej jako odpowiednia średnia szczytowego przepływu wydechowego przed południem/po południu, uzyskana w ciągu ostatnich 7 dni przed do randomizacji (dzień 1); zdarzenie ciężkiego zaostrzenia. Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do pierwszej utraty kontroli astmy: oszacowania Kaplana-Meiera podczas 52-tygodniowego okresu leczenia: wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas do pierwszego zdarzenia LOAC był datą pierwszego zdarzenia LOAC - data pierwszej dawki +1. Zdarzenie LOAC zdefiniowano jako pogorszenie astmy podczas 52-tygodniowego okresu leczenia, które spowodowało którekolwiek z poniższych: >= 6 dodatkowych doraźnych dawek salbutamolu/albuterolu lub dni; zwiększenie dawki ICS >=4 razy w stosunku do dawki podczas wizyty 2 (tydzień 0); zmniejszenie szczytowego przepływu AM/PM o 30% lub więcej w ciągu 2 kolejnych dni leczenia, w oparciu o określoną granicę stabilności (zdefiniowaną jako odpowiedni średni szczytowy przepływ wydechowy AM/PM uzyskany w ciągu ostatnich 7 dni przed randomizacją (dzień 1); zdarzenie zaostrzenia. Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, płcią, pochodzeniem etnicznym, początkowym wzrostem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowy poziom FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa wartość FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela i interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, płcią, pochodzeniem etnicznym, początkowym wzrostem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowy poziom FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa wartość FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela i interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Procentowa zmiana od wartości początkowej w Procent przewidywanej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej wartości % wartości przewidywanej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wyjściową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wartością wyjściową Poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa % wartości należnej FEV1 i interakcja między wizytą a wartością wyjściową jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Procentowa zmiana od wartości początkowej w Procent przewidywanej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej wartości % wartości przewidywanej FEV1 przed podaniem leku rozszerzającego oskrzela do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wyjściową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wartością wyjściową Poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa % wartości należnej FEV1 i interakcja między wizytą a wartością wyjściową jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w godzinach porannych (AM) Szczytowy przepływ wydechowy (PEF) w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
PEF to maksymalna prędkość wydechu uczestnika, mierzona za pomocą miernika szczytowego przepływu. Badanie szczytowego przepływu dla AM PEF przeprowadzono rano przed przyjęciem jakiegokolwiek leku doraźnego zawierającego salbutamol/albuterol lub lewosalbutamol/lewalbuterol. Wyjściowy AM PEF był średnim pomiarem AM zarejestrowanym przez 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu. Średnie LS i SE uzyskano z modelu MMRM ze zmianą wartości AM PEF (litry/minutę) od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja leczenia z wizytą, wyjściowa wartość AM PEF (litry/minutę) i interakcja wyjściowa z wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wieczorem (PM) szczytowego przepływu wydechowego w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
PEF to maksymalna prędkość wydechu uczestnika, mierzona za pomocą miernika szczytowego przepływu. Badanie szczytowego przepływu dla PM PEF przeprowadzono wieczorem przed przyjęciem jakiegokolwiek leku doraźnego zawierającego salbutamol/albuterol lub lewosalbutamol/lewalbuterol. Wyjściowy PM PEF był średnim pomiarem PM zarejestrowanym przez 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości PM PEF (litry/minutę) od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja leczenia z wizytą, wyjściowa wartość PM PEF (litry/minutę) i interakcja wyjściowa z wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w godzinach porannych (AM) Szczytowy przepływ wydechowy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
PEF to maksymalna prędkość wydechu uczestnika, mierzona za pomocą miernika szczytowego przepływu. Badanie szczytowego przepływu dla AM PEF przeprowadzono rano przed przyjęciem jakiegokolwiek leku doraźnego zawierającego salbutamol/albuterol lub lewosalbutamol/lewalbuterol. Wyjściowy AM PEF był średnim pomiarem AM zarejestrowanym przez 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu. Średnie LS i SE uzyskano z modelu MMRM ze zmianą wartości AM PEF (litry/minutę) od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja leczenia z wizytą, wyjściowa wartość AM PEF (litry/minutę) i interakcja wyjściowa z wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej wieczorem (PM) Szczytowy przepływ wydechowy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
PEF to maksymalna prędkość wydechu uczestnika, mierzona za pomocą miernika szczytowego przepływu. Badanie szczytowego przepływu dla PM PEF przeprowadzono wieczorem przed przyjęciem jakiegokolwiek leku doraźnego zawierającego salbutamol/albuterol lub lewosalbutamol/lewalbuterol. Wyjściowy PM PEF był średnim pomiarem PM zarejestrowanym przez 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości PM PEF (litry/minutę) od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja leczenia z wizytą, wyjściowa wartość PM PEF (litry/minutę) i interakcja wyjściowa z wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FVC to standardowy test czynnościowy płuc stosowany do ilościowego określenia osłabienia mięśni oddechowych. FVC to objętość powietrza (w litrach), którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzona w litrach. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości FVC od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, płcią, pochodzeniem etnicznym, początkowym wzrostem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO , wyjściowa dawka ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa wartość FVC i interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FVC to standardowy test czynnościowy płuc stosowany do ilościowego określenia osłabienia mięśni oddechowych. FVC to objętość powietrza (w litrach), którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzona w litrach. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości FVC od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, płcią, pochodzeniem etnicznym, początkowym wzrostem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO , wyjściowa dawka ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa wartość FVC i interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej w wymuszonym przepływie wydechowym (FEF) 25-75% w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FEF to ilość powietrza (w litrach), którą można na siłę wydmuchać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu. FEF 25-75% zdefiniowano jako średni FEF między 25% a 75% FVC, gdzie FVC zdefiniowano jako objętość powietrza (w litrach), którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości FEF od wartości wyjściowych 25-75% do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, płcią, pochodzeniem etnicznym, początkowym wzrostem, wyjściowym poziomem eozynofili , wyjściowy poziom FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa wartość FEF 25-75% i interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej w wymuszonym przepływie wydechowym 25-75% w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
FEF to ilość powietrza (w litrach), którą można na siłę wydmuchać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu. FEF 25-75% zdefiniowano jako średni FEF między 25% a 75% FVC, gdzie FVC zdefiniowano jako objętość powietrza (w litrach), którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości FE F25-75% od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, płcią, pochodzeniem etnicznym, początkowym wzrostem, wyjściowym poziomem eozynofili , wyjściowy poziom FeNO, wyjściowy poziom dawki ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa wartość FEF 25-75% i interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana wartości FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w stosunku do wartości początkowej w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Uczestników oceniano pod kątem FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela 30 minut po podaniu leku rozszerzającego oskrzela (200 do 400 mg [2 do 4 wdechów] albuterolu/salbutamolu lub 45 do 90 mikrogramów [2 do 4 wdechów] lewalbuterolu/lewosalbutamolu). FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wyjściową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w stosunku do wartości początkowej w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Uczestników oceniano pod kątem FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela 30 minut po podaniu leku rozszerzającego oskrzela (200 do 400 mg [2 do 4 wdechów] albuterolu/salbutamolu lub 45 do 90 mikrogramów [2 do 4 wdechów] lewalbuterolu/lewosalbutamolu). FEV1 to objętość powietrza (w litrach) wydychana w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu, mierzona spirometrem. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wyjściową grupą wagową, regionem, pochodzeniem etnicznym, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej w porannej punktacji objawów astmy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Ranking objawów astmy oceniał ogólne objawy astmy odczuwane przez uczestnika poprzedniej nocy. Zakres wahał się od 0 (brak objawów astmy, przespanie nocy) do 4 (zła noc, czuwanie przez większość nocy z powodu astmy), gdzie niższe wyniki wskazują na łagodniejsze objawy, a wyższe wyniki na cięższe objawy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości punktowych objawów astmy AM od wartości początkowej do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość oceny objawów astmy AM i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wieczornej punktacji objawów astmy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Populacja fenotypu astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Wieczorny wynik objawów astmy oceniał ogólne objawy astmy doświadczane przez uczestnika w ciągu dnia. Zakres wahał się od 0 (bardzo dobrze, brak objawów astmy) do 4 (astma bardzo zła, niezdolność do wykonywania codziennych czynności jak zwykle), gdzie niższe wyniki wskazują na łagodniejsze objawy, a wyższe wyniki na cięższe objawy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą od wartości wyjściowych w wartościach punktowych objawów astmy PM do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowym poziomem dawki ICS , wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość punktowa objawów astmy PM i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej w porannej punktacji objawów astmy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Ranking objawów astmy oceniał ogólne objawy astmy odczuwane przez uczestnika poprzedniej nocy. Zakres wahał się od 0 (brak objawów astmy, przespanie nocy) do 4 (zła noc, czuwanie przez większość nocy z powodu astmy), gdzie niższe wyniki wskazują na łagodniejsze objawy, a wyższe wyniki na cięższe objawy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości punktowych objawów astmy AM od wartości początkowej do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość oceny objawów astmy AM i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wieczornej punktacji objawów astmy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Wieczorny wynik objawów astmy oceniał ogólne objawy astmy doświadczane przez uczestnika w ciągu dnia. Zakres wahał się od 0 (bardzo dobrze, brak objawów astmy) do 4 (astma bardzo zła, niezdolność do wykonywania codziennych czynności jak zwykle), gdzie niższe wyniki wskazują na łagodniejsze objawy, a wyższe wyniki na cięższe objawy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą od wartości wyjściowych w wartościach punktowych objawów astmy PM do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściową liczbą eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowym poziomem dawki ICS , wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość punktowa objawów astmy PM i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Kontroli Astmy podawanym przez ankietera, wersja z 5 pytaniami (ACQ-5-IA) w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
ACQ-5-IA ma 5 pytań, odzwierciedlających 5 najwyżej punktowanych objawów astmy: częstotliwość nocnych przebudzeń, nasilenie objawów astmy rano, ograniczenie codziennych czynności, duszność spowodowana astmą i świszczący oddech. Uczestników poproszono o przypomnienie sobie, jak wyglądała ich astma w poprzednim tygodniu i udzielenie odpowiedzi na każde z pięciu pytań dotyczących objawów w 7-punktowej skali od 0 (brak upośledzenia) do 6 (maksymalne upośledzenie). Całkowity wynik ACQ-5-IA był średnią z wyników wszystkich 5 pytań i dlatego mieścił się w zakresie od 0 (całkowicie kontrolowana) do 6 (poważnie niekontrolowana), wyższe wyniki wskazywały na gorszą kontrolę astmy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości ACQ-5-IA od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowym ICS poziom dawki, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość ACQ-5-IA i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu kontrolnym astmy przeprowadzanym przez ankietera, wersja z 5 pytaniami w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
ACQ-5-IA ma 5 pytań, odzwierciedlających 5 najwyżej punktowanych objawów astmy: częstotliwość nocnych przebudzeń, nasilenie objawów astmy rano, ograniczenie codziennych czynności, duszność spowodowana astmą i świszczący oddech. Uczestników poproszono o przypomnienie sobie, jak wyglądała ich astma w poprzednim tygodniu i udzielenie odpowiedzi na każde z pięciu pytań dotyczących objawów w 7-punktowej skali od 0 (brak upośledzenia) do 6 (maksymalne upośledzenie). Całkowity wynik ACQ-5-IA był średnią z wyników wszystkich 5 pytań i dlatego mieścił się w zakresie od 0 (całkowicie kontrolowana) do 6 (poważnie niekontrolowana), wyższe wyniki wskazywały na gorszą kontrolę astmy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości ACQ-5-IA od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowym ICS poziom dawki, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość ACQ-5-IA i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Kontroli Astmy podawanym przez ankietera, wersja z 7 pytaniami w tygodniach 2, 4, 8, 12, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8,12, 36, 52
ACQ-7-IA miał 7 pytań, ocenianych: częstość nocnych przebudzeń, nasilenie objawów astmy w godzinach porannych, ograniczenie codziennych czynności, duszność spowodowana astmą i świszczący oddech, stosowanie leków doraźnych oraz FEV1 (% wartości należnej). Uczestnicy przypomnieli sobie astmę z poprzedniego tygodnia i odpowiedzieli na 5 pytań dotyczących objawów na 7-punktowej skali od 0 (brak upośledzenia) do 6 (maksymalne upośledzenie). Łączny wynik:średnia z wyników wszystkich 7 pytań; w zakresie od 0 (całkowicie kontrolowana) do 6 (poważnie niekontrolowana), wyższy wynik wskazywał na gorszą kontrolę astmy. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości ACQ-7-IA od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściowym poziomem dawki ICS , wizyta, interakcja leczenie-wizyta, początkowa wartość ACQ-7-IA i interakcja początkowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8,12, 36, 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Kontroli Astmy podawanym przez ankietera, wersja z 7 pytaniami w tygodniach 2, 4, 8, 12, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8,12, 36, 52
ACQ-7-IA miał 7 pytań, ocenianych: częstość nocnych przebudzeń, nasilenie objawów astmy w godzinach porannych, ograniczenie codziennych czynności z powodu astmy, duszność z powodu astmy i świszczący oddech, stosowanie leków doraźnych oraz FEV1 (% wartości należnej) ). Uczestnicy przypomnieli sobie astmę z poprzedniego tygodnia i odpowiedzieli na 5 pytań dotyczących objawów na 7-punktowej skali od 0 (brak upośledzenia) do 6 (maksymalne upośledzenie). Łączny wynik: średnia z wyników wszystkich 7 pytań; w zakresie od 0 (całkowicie kontrolowana) do 6 (poważnie niekontrolowana), wyższy wynik wskazywał na gorszą kontrolę astmy. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą wartości ACQ-7-IA od wartości wyjściowych do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa wartość ACQ-7-IA i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8,12, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby wdechów leku doraźnego stosowanych w ciągu 24 godzin w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
W razie potrzeby uczestnikom można podawać salbutamol/albuterol lub lewosalbutamol/lewalbuterol jako lek doraźny. Liczbę inhalacji leków doraźnych rejestrowano codziennie w elektronicznym dzienniczku/mierniku PEF. Gdy roztwory do nebulizacji stosowano jako alternatywną metodę podawania, dawkę nebulizatora przeliczano na liczbę wdechów zgodnie z przelicznikiem: roztwór do nebulizacji salbutamolu/albuterolu (2,5 mg) i lewosalbutamol/lewalbuterol (1,25 mg) odpowiada 4 wdechom. Zgłoszono zmianę liczby dawek leku doraźnego stosowanego w ciągu 24 godzin w określonych tygodniach w stosunku do wartości początkowej. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej liczby dawek leku doraźnego/24 godziny do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczenie, wiek, punkt wyjściowy: grupa wagowa, region, poziom eozynofili, poziom FeNO, ICS poziom dawki, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa liczba wdechów leku doraźnego/wartość 24-godzinna oraz interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej liczby wdechów leku doraźnego stosowanych w ciągu 24 godzin w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
W razie potrzeby uczestnikom można podawać salbutamol/albuterol lub lewosalbutamol/lewalbuterol jako lek doraźny. Liczbę inhalacji leków doraźnych rejestrowano codziennie w elektronicznym dzienniczku/mierniku PEF. Gdy roztwory do nebulizacji stosowano jako alternatywną metodę podawania, dawkę nebulizatora przeliczano na liczbę wdechów zgodnie z przelicznikiem: roztwór do nebulizacji salbutamolu/albuterolu (2,5 mg) i lewosalbutamol/lewalbuterol (1,25 mg) odpowiada 4 wdechom. Zgłoszono zmianę liczby dawek leku doraźnego stosowanego w ciągu 24 godzin w określonych tygodniach w stosunku do wartości początkowej. Średnie LS i SE wyprowadzono z modelu MMRM ze zmianą od wartości początkowej liczby dawek leku doraźnego/24 godziny do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczenie, wiek, punkt wyjściowy: grupa wagowa, region, poziom eozynofili, poziom FeNO, ICS poziom dawki, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa liczba wdechów leku doraźnego/wartość 24-godzinna oraz interakcja wyjściowa między wizytami jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana liczby nocnych przebudzeń w ciągu nocy w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Uczestnicy rejestrowali każdego ranka liczbę przebudzeń nocnych związanych z astmą wymagających zastosowania leków ratunkowych, które wystąpiły poprzedniej nocy. Odnotowano zmianę liczby nocnych przebudzeń w ciągu nocy w określonych tygodniach w stosunku do wartości wyjściowej. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą liczby nocnych przebudzeń w stosunku do wartości wyjściowej do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa liczba nocnych przebudzeń i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej liczby nocnych przebudzeń w ciągu nocy w tygodniach 2, 4, 8, 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Uczestnicy rejestrowali każdego ranka liczbę przebudzeń nocnych związanych z astmą wymagających zastosowania leków ratunkowych, które wystąpiły poprzedniej nocy. Odnotowano zmianę liczby nocnych przebudzeń w ciągu nocy w określonych tygodniach w stosunku do wartości wyjściowej. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą liczby nocnych przebudzeń w stosunku do wartości wyjściowej do tygodnia 52 jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO, wyjściową dawką ICS poziom, wizyta, interakcja leczenie-wizyta, wyjściowa liczba nocnych przebudzeń i interakcja wyjściowa-wizyta jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 8, 12, 24, 36, 52
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach kwestionariusza jakości życia (QoL) u dzieci z astmą ze standardowymi czynnościami przeprowadzanymi przez ankietera (PAQLQ[S] IA) w tygodniach 12, 24, 36 i 52: populacja fenotypów astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 52
PAQLQ(S)-IA, specyficzny dla choroby kwestionariusz QoL podawany przez ankietera, przeznaczony do pomiaru upośledzeń funkcjonalnych, które są najważniejsze dla dzieci >=7 lat chorych na astmę. PAQLQ(S)-IA składa się z 23 pozycji w 3 domenach: objawy (10 pozycji), ograniczenie aktywności (5 pozycji) i funkcje emocjonalne (8 pozycji). Każda pozycja została oceniona na 7-punktowej skali Likerta (od 1 = maksymalne upośledzenie do 7 = brak upośledzenia). 23 pozycje kwestionariusza zostały uśrednione, aby uzyskać 1 ogólną ocenę jakości życia w zakresie od 1 (poważne upośledzenie) do 7 (bez upośledzenia w ogóle), wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości globalnego wyniku PAQLQ(S)-IA od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO , wyjściowa dawka ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa globalna wartość punktowa PAQLQ(S)-IA i interakcja między wizytą a wyjściową jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Kwestionariuszu Jakości Życia Astmy Dziecięcej ze Standaryzowanymi Aktywnościami – Wyniki uzyskane przez ankietera w tygodniach 12, 24, 36 i 52: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 52
PAQLQ(S)-IA, specyficzny dla choroby kwestionariusz QoL podawany przez ankietera, przeznaczony do pomiaru upośledzeń funkcjonalnych, które są najważniejsze dla dzieci >=7 lat chorych na astmę. PAQLQ(S)-IA składa się z 23 pozycji w 3 domenach: objawy (10 pozycji), ograniczenie aktywności (5 pozycji) i funkcje emocjonalne (8 pozycji). Każda pozycja została oceniona na 7-punktowej skali Likerta (od 1 = maksymalne upośledzenie do 7 = brak upośledzenia). 23 pozycje kwestionariusza zostały uśrednione, aby uzyskać 1 ogólną ocenę jakości życia w zakresie od 1 (poważne upośledzenie) do 7 (bez upośledzenia w ogóle), wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia. Średnie LS i SE uzyskano na podstawie modelu MMRM ze zmianą wartości globalnego wyniku PAQLQ(S)-IA od wartości wyjściowych do 52. tygodnia jako zmienną odpowiedzi oraz leczeniem, wiekiem, wyjściową grupą wagową, regionem, wyjściowym poziomem eozynofili, wyjściowym poziomem FeNO , wyjściowa dawka ICS, wizyta, interakcja między leczeniem a wizytą, wyjściowa globalna wartość punktowa PAQLQ(S)-IA i interakcja między wizytą a wyjściową jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 52
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): Liczba dni opuszczonych w szkole i pracy z powodu LOAC: Populacja fenotypu astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba dni nieobecności w szkole przez uczestnika oraz liczba dni nieobecności w pracy przez opiekuna uczestnika z powodu LOAC zostały zebrane w elektronicznym formularzu raportu przypadku (eCRF). Skumulowaną liczbę dni opuszczonych (dni szkolnych i roboczych) do tygodnia 52. obliczono i podsumowano przy użyciu średniej i odchylenia standardowego (SD).
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: Liczba dni opuszczonych w szkole i pracy z powodu LOAC: Wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba dni nieobecności w szkole przez uczestnika oraz liczba dni nieobecności w pracy przez opiekuna uczestnika z powodu LOAC zostały zebrane w eCRF. Skumulowaną liczbę dni opuszczonych (dni szkolnych i roboczych) do 52. tygodnia obliczono i podsumowano przy użyciu średniej i odchylenia standardowego.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: odsetek uczestników, którzy opuścili co najmniej 5 dni szkolnych/pracowniczych z powodu LOAC: populacja fenotypu astmy zapalnej typu 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
W eCRF zebrano liczbę dni nieobecności w szkole dla uczestnika oraz liczbę dni nieobecności w pracy dla opiekuna z powodu LOAC. Zgłoszono odsetek uczestników, którzy mieli co najmniej 5 dni (dni szkolnych i roboczych) opuszczonych z powodu LOAC w okresie badania.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej: odsetek uczestników, którzy z powodu LOAC opuścili co najmniej 5 dni szkolnych/pracowniczych: wyjściowa liczba eozynofili we krwi >=300 komórek na mikrolitr populacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
W eCRF zebrano liczbę dni nieobecności w szkole dla uczestnika oraz liczbę dni nieobecności w pracy dla opiekuna z powodu LOAC. Zgłoszono odsetek uczestników, którzy mieli co najmniej 5 dni (dni szkolnych i roboczych) opuszczonych z powodu LOAC w okresie badania.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 64. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i niekoniecznie musiało ono mieć związek przyczynowy z leczeniem. TEAE zdefiniowano jako AE, które rozwinęły się lub nasiliły lub stały się poważne podczas okresu TEAE, który zdefiniowano jako okres od czasu podania pierwszej dawki badanego leku do końca okresu po leczeniu. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało: śmierć; lub zagrażające życiu doświadczenie; lub wymagana hospitalizacja pacjenta lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; lub spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; lub była wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia. TEAE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż SAE.
Od punktu początkowego do 64. tygodnia
Ocena farmakokinetyki (PK): Stężenie funkcjonalnego dupilumabu w surowicy
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 12, 24, 52, 64
Zaplanowano gromadzenie i analizę danych dotyczących tego pomiaru wyników oddzielnie dla dawki dupilumabu 100 mg i 200 mg, a nie zaplanowano ich zbierania i analizy dla ramienia placebo.
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 12, 24, 52, 64
Odsetek uczestników z odpowiedzią na przeciwciała przeciwlekowe (ADA) pojawiające się podczas leczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 64. tygodnia
Odpowiedź ADA została sklasyfikowana jako: pojawiająca się w trakcie leczenia i odpowiedź wzmocniona leczeniem. 1) Wschodzące leczenie zdefiniowano jako dodatnią odpowiedź ADA w teście po pierwszej dawce, gdy wyniki wyjściowe były ujemne lub ich brak. 2) Wzmocnione leczenie zdefiniowano jako: pozytywną odpowiedź ADA w teście po pierwszej dawce, która była większa lub równa 4-krotności miana wyjściowego, gdy wyjściowe wyniki były pozytywne. Kryteria pozytywne zdefiniowano jako „30 do > 10 000”, gdzie miano było niskie (< 1 000); umiarkowane (1000 <= miano <= 10 000) i wysokie miano (> 10 000).
Od punktu początkowego do 64. tygodnia
Odsetek uczestników z serokonwersją
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 64. tygodnia
Serokonwersję zdefiniowano jako miano po szczepieniu >=40 (1/rozcieńczenie) u osób z mianem przed szczepieniem <10 (1/rozcieńczenie) lub >= 4-krotny wzrost miana po szczepieniu u osób z miano przed szczepieniem >=10 (1/rozcieńczenie).
Od punktu początkowego do 64. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Współpracownicy

Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

21 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

26 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

26 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

31 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC14153
  • 2016-001607-23 (EUDRACT_NUMBER)
  • U1111-1179-4851 (INNY: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj