Badanie niemieloablacyjnego przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej z dużą dawką potransplantacyjnego cyklofosfamidu w nowotworach układu krwiotwórczego, w tym tych, które są trudne do wszczepienia

Kryteria przyjęcia:

Poniżej przedstawiono uprawnienia do włączenia do badania i przeszczepu.

• Obecność odpowiedniego spokrewnionego, haploidentycznego lub dopasowanego pod względem HLA dawcy komórek macierzystych
• Dawca i biorca muszą być identyczni co najmniej w jednym allelu każdego z następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 i HLA-DQB1. Minimalna zgodność 5/10 jest zatem wymagana dla spokrewnionych dawców i zostanie uznana za wystarczający dowód na to, że dawca i biorca mają ten sam haplotyp HLA.
• Kwalifikujące się diagnozy:
• Zespół mielodysplastyczny (MDS), w tym przewlekła białaczka mielomonocytowa [CMML] z co najmniej jednym słabym czynnikiem ryzyka
• Brak aktywnej białaczki pozaszpikowej lub znanego aktywnego zajęcia OUN przez nowotwór. Taka choroba leczona do remisji jest dozwolona.
• Wszelkie poprzednie autologiczne HSCT musiały mieć miejsce co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem kondycjonowania
• Brak wcześniejszego allogenicznego HSCT
• Odpowiednia funkcja narządów końcowych Uwaga: Zakażenie jest dopuszczalne, jeśli istnieją dowody odpowiedzi na leki. Kwalifikacja pacjentów zakażonych wirusem HIV będzie ustalana indywidualnie dla każdego przypadku.
• Stan sprawności ECOG < 2 lub wynik Karnofsky'ego lub Lansky'ego > 60.
• Wiek > 18 lat i więcej.
• Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią.
• Brak niekontrolowanej infekcji.

Kwalifikujące się diagnozy:

• Zespół mielodysplastyczny (MDS), w tym przewlekła białaczka mielomonocytowa [CMML] z co najmniej jedną z następujących cech niskiego ryzyka

• SLL lub CLL z delecją 17p lub z progresją < 6 miesięcy po drugim lub kolejnym schemacie leczenia. Musi mieć również następujące cechy, aby być akceptowalnym kandydatem:

  • < 20% komórkowości szpiku kostnego zaangażowana przez SLL/PBL (w celu zmniejszenia ryzyka odrzucenia przeszczepu)
  • Brak węzłów chłonnych > 5 cm w dowolnym wymiarze
  • Brak masywnej splenomegalii, zdefiniowanej jako > 6 cm poniżej lewego brzegu żebrowego
• PLL komórek T w PR lub lepiej przed przeszczepem. Musi również mieć < 20% komórkowości szpiku kostnego związanej z PLL (aby zmniejszyć ryzyko odrzucenia przeszczepu).
• CML oporna na interferon lub kinazę tyrozynową w pierwszej fazie przewlekłej, CML z nietolerancją TKI w pierwszej fazie przewlekłej lub CML w drugiej lub kolejnej fazie przewlekłej

• Choroba mieloproliferacyjna z ujemnym chromosomem Philadelphia (w tym zwłóknienie szpiku)

  o Do rozpoznania mielofibrozy wymagany jest wynik pośredniego ryzyka 2 lub wysokiego w skali DIPSS Plus

• szpiczak mnogi lub białaczka z komórek plazmatycznych z PR lub lepszym w stosunku do ostatniego schematu leczenia, w oparciu o kryteria International Myeloma Working Group (IMWG)49
• Nowotwór hematologiczny w całkowitej remisji z niewykrywalną minimalną chorobą resztkową (MRD) LUB wykrywalny za pomocą konwencjonalnej cytogenetyki, FISH, cytometrii przepływowej lub badań molekularnych lub nowotwory hematologiczne w częściowej remisji

Kwalifikacja dawcy

• Dawcami muszą być:
• HLA-haploidentyczni lub HLA-identyczni krewni pacjenta na podstawie typowania na poziomie alleli lub grup alleli, jak zdefiniowano w części 4.1.
• Medycznie zdolny i chętny do oddania
• Brak przeciwciała anty-dawcy HLA biorcy
• Nie oddał produktów krwiopochodnych pacjentowi

Kryteria wyłączenia:

• Żadna osoba, która nie spełnia kryteriów kwalifikacji do przeszczepu lub dawcy, nie będzie uczestniczyć w tym badaniu.