Studio del trapianto di cellule staminali del sangue periferico non mieloablativo con ciclofosfamide post-trapianto ad alte dosi nei tumori ematopoietici, compresi quelli che sono difficili da attecchire

Criterio di inclusione:

I seguenti sono l'ammissibilità per l'ingresso nello studio e il trapianto.

• Presenza di un donatore di cellule staminali correlato, HLA-aploidentico o compatibile con HLA
• Il donatore e il ricevente devono essere identici almeno per un allele di ciascuno dei seguenti loci genetici: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 e HLA-DQB1. È pertanto richiesta una corrispondenza minima di 5/10 per i donatori correlati e sarà considerata una prova sufficiente che il donatore e il ricevente condividono un aplotipo HLA.
• Diagnosi ammissibili:
• Sindrome mielodisplastica (MDS) inclusa la leucemia mielomonocitica cronica [CMML] con almeno un fattore di rischio scarso
• Nessuna leucemia extramidollare attiva o coinvolgimento attivo noto del SNC per tumore maligno. Tale malattia trattata in remissione è consentita.
• Qualsiasi precedente trapianto autologo deve essersi verificato almeno 3 mesi prima dell'inizio del condizionamento
• Nessun precedente trapianto allogenico
• Adeguata funzione degli organi terminali Nota: l'infezione è consentita se vi è evidenza di risposta al farmaco. L'idoneità dei pazienti con infezione da HIV sarà determinata caso per caso.
• Performance status ECOG < 2 o punteggio di Karnofsky o Lansky > 60.
• Età > 18 anni e oltre.
• Non incinta o allattamento.
• Nessuna infezione incontrollata.

Diagnosi ammissibili:

• Sindrome mielodisplastica (MDS) inclusa la leucemia mielomonocitica cronica [CMML] con almeno una delle seguenti caratteristiche di scarso rischio

• SLL o LLC con delezione 17p o con progressione < 6 mesi dopo il secondo regime di trattamento o superiore. Deve avere anche quanto segue per essere un candidato accettabile:

  • < 20% della cellularità del midollo osseo coinvolta da SLL/CLL (per ridurre il rischio di rigetto del trapianto)
  • Nessun linfonodo > 5 cm in qualsiasi dimensione
  • Nessuna splenomegalia massiva, definita come > 6 cm al di sotto del margine costale sinistro
• PLL a cellule T in PR o meglio prima del trapianto. Deve anche avere < 20% di cellularità del midollo osseo coinvolta da PLL (per ridurre il rischio di rigetto del trapianto).
• LMC refrattario all'interferone o alla tirosina chinasi nella prima fase cronica, LMC intollerante ai TKI nella prima fase cronica o LMC nella seconda o successiva fase cronica

• Malattia mieloproliferativa con cromosoma Philadelphia negativo (compresa la mielofibrosi)

  o Per una diagnosi di mielofibrosi è richiesto un punteggio di rischio intermedio-2 o alto secondo DIPSS Plus

• Mieloma multiplo o leucemia plasmacellulare con PR o migliore rispetto all'ultimo regime di trattamento, sulla base dei criteri dell'International Myeloma Working Group (IMWG).49
• Malignità ematologica in remissione completa con malattia minima residua (MRD) non rilevabile O rilevabile mediante citogenetica convenzionale, FISH, citometria a flusso o test molecolari o neoplasie ematologiche in remissione parziale

Idoneità del donatore

• I donatori devono essere:
• Parenti HLA-aploidentici o HLA-identici del paziente in base alla tipizzazione a livello di allele o gruppo allelico come definito nella Sezione 4.1.
• Idoneo dal punto di vista medico e disposto a donare
• Mancanza di anticorpi HLA anti-donatore ricevente
• Non ha donato emoderivati ​​al paziente

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi individuo che non soddisfi i criteri di idoneità per il trapianto o l'idoneità del donatore non farà parte di questo studio.